Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Rozanolixizumab i pediatriska studiedeltagare med måttlig till svår generaliserad myasthenia gravis (roMyG)

10 september 2026 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL

En öppen, enkelarmsstudie som utvärderar aktiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för Rozanolixizumab hos pediatriska studiedeltagare med måttlig till svår generaliserad myasthenia gravis

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av subkutan (sc) administrering av rozanolixizumab hos pediatriska deltagare i åldern ≥12 till <18 år med generaliserad Myasthenia Gravis (gMG).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Mg0006 40290
      • Milan, Italien
        • Mg0006 40144
      • Naples, Italien
        • Mg0006 40733
  • Japan
      • Fuchu-shi, Japan
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Japan
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Japan
        • Mg0006 20339
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Mg0006 40734
      • Warsaw, Polen
        • Mg0006 40155
  • Turkiet (Türkiye)
      • Yenimahalle, Turkiet (Türkiye)
        • Mg0006 40841

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

USA-specifikt:

- Studiedeltagare måste vara ≥12 till <18 år inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket/samtycket enligt lokala regler

Resten av världen:

- Studiedeltagare måste vara ≥2 till <18 år inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket/samtycket enligt lokala bestämmelser

Global:

  • Studiedeltagaren måste ha en dokumenterad diagnos av generaliserad Myasthenia Gravis (gMG) vid screening som inkluderar ett register som bekräftar närvaron av MG-specifika autoantikroppar mot acetylkolinreceptor (AChR) eller muskelspecifikt kinas (MuSK) före screening
  • Studiedeltagare har Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassificering II till IVa vid screening
  • Studiedeltagare har fått befintlig(a) konventionell(a) behandling(er) för gMG (t.ex. pyridostigmin, kortikosteroider och/eller immunsuppressiva) före screening
  • Studiedeltagaren har haft ett otillfredsställande kliniskt svar eller förvärrade gMG-symtom och är i behov av ytterligare behandling (till exempel plasmautbyte (PEX) eller behandling med intravenöst immunglobulin (IVIg))

Exklusions kriterier:

  • Studiedeltagare med allvarlig svaghet som påverkar orofaryngeala eller andningsmuskler, eller som har myastenisk kris eller överhängande kris vid screening eller baslinje
  • Studiedeltagare har en känd överkänslighet mot någon av komponenterna i Investigational Medicinal Product (IMP) eller andra läkemedel mot neonatal-Fc-receptorer (FcRn)
  • Studiedeltagare med någon aktiv eller obehandlad tymom
  • Studiedeltagaren har en historia av tymektomi inom 6 månader före screening
  • Studiedeltagaren har en kliniskt relevant aktiv infektion (t.ex. sepsis, lunginflammation eller abscess) enligt utredaren, eller hade en allvarlig infektion (som resulterade i sjukhusvistelse eller krävde parenteral antibiotikabehandling) inom 6 veckor före den första dosen av IMP
  • Studiedeltagare har fått en levande vaccination inom 4 veckor före Baseline eller avser att få en levande vaccination under studiens gång

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: rozanolixizumab
Studiedeltagare kommer att få fördefinierade doser av rozanolixizumab under 6 veckor.
Läkemedel: rozanolixizumab
rozanolixizumab injektionsvätska, lösning
Andra namn:
  • UCB7665

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av allvarliga behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) fram till studiens slut (EOS) besök
Tidsram: Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 18 veckor)

Allvarliga TEAE är varje ogynnsam medicinsk incidens hos en patient under administrerad studiebehandling, oavsett om dessa händelser är relaterade till studiebehandlingen eller inte och dessutom är framträdande oönskade medicinska händelser som vid vilken dos som helst:

  • Resultat i döden
  • Är livsfarlig
  • Kräver inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse
  • Resulterar i bestående funktionsnedsättning/oförmåga
  • Är en medfödd anomali eller fosterskada
  • Viktiga medicinska händelser
Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 18 veckor)
Förekomst av TEAE som leder till permanent tillbakadragande av Investigational Medicinal Product (IMP) fram till EOS-besöket
Tidsram: Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 18 veckor)
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller klinisk undersökningsperson som administrerats en farmaceutisk produkt, som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symtom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten.
Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 18 veckor)
Förekomst av biverkningar av särskild övervakning (AESM) upp till EOS-besöket (upp till 18 veckor)
Tidsram: Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 18 veckor)
AESM är: Svår och/eller allvarlig huvudvärk, misstänkt aseptisk meningit, allvarliga gastrointestinala (GI) störningar och opportunistisk infektion.
Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 18 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av totalt immunglobulin G (IgG) från baslinjen i slutet av vecka 6
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6
Plasmakoncentrationsanalyser av totalt IgG kommer att göras för alla studiedeltagare löpande under hela studien.
Från baslinjen till slutet av vecka 6
Absolut förändring av totalt IgG från baslinjen i slutet av vecka 6
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6
Plasmakoncentrationsanalyser av totalt IgG kommer att göras för alla studiedeltagare löpande under hela studien.
Från baslinjen till slutet av vecka 6
Procentuell förändring från baslinjen i myasthenia gravis (MG) autoantikroppsnivåer i slutet av vecka 6
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6
Plasmakoncentrationsanalyser av MG-specifik anti-acetylkolinreceptor (AChR) eller anti-muskelspecifik kinas (MuSK) autoantikroppar kommer att göras för alla studiedeltagare löpande under hela studien.
Från baslinjen till slutet av vecka 6
Absolut förändring från baslinjen i MG-specifika autoantikroppsnivåer i slutet av vecka 6
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6
Plasmakoncentrationsanalyser av anti-AChR eller anti-MusK autoantikroppar kommer att göras för alla studiedeltagare löpande under hela studien.
Från baslinjen till slutet av vecka 6
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) totalpoäng i slutet av vecka 6
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6
MG-ADL-poängen är ett instrument med 8 punkter för patientrapporterat utfall (PRO). MG-ADL riktar sig mot symtom och funktionshinder över ögon-, bulbar-, andnings- och axialsymptom. Objektsvaren får poäng från 0 till 3, och totalpoängen för MG-ADL är summan av de 8 objekten och sträcker sig från 0 till 24, med en högre poäng som indikerar mer funktionshinder.
Från baslinjen till slutet av vecka 6
Förändring från baslinjen i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) totalpoäng i slutet av vecka 6
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6
QMG-poäng är ett standardiserat och validerat kvantitativt styrkepoängsystem som utvecklats specifikt för MG. QMG-totalpoängen erhålls genom att summera svaren för varje enskild post (13 poster; Svar: Inga=0, Mild=1, Måttlig=2, Svår=3). Poängen sträcker sig från 0 till 39, med lägre poäng som indikerar lägre sjukdomsaktivitet.
Från baslinjen till slutet av vecka 6
Förekomst av andra TEAE (inklusive huvudvärk, illamående och reaktioner på infusionsstället) under behandlingsperiod 1 (TP1) och observationsperiod 1 (OP1)
Tidsram: Under TP1 och OP1 (upp till 14 veckor)
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller klinisk undersökningsperson som administrerats en farmaceutisk produkt, som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symtom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten.
Under TP1 och OP1 (upp till 14 veckor)
Utvärdering av lokal tolerabilitet vid varje schemalagd bedömning under TP1
Tidsram: Vid varje schemalagd bedömning under TP1 (Baslinje, vecka 2, 3, 4, 5, upp till 6 veckor)
Lokal tolerabilitet kommer att utvärderas vid varje schemalagd bedömning för alla studiedeltagare under TP1.
Vid varje schemalagd bedömning under TP1 (Baslinje, vecka 2, 3, 4, 5, upp till 6 veckor)
Plasmakoncentration av rozanolixizumab vid 6-veckors behandlingscykel
Tidsram: Vid 6-veckors behandlingscykel
Plasmakoncentrationsanalyser av rozanolixizumab kommer att göras för alla studiedeltagare löpande under hela studien.
Vid 6-veckors behandlingscykel
Förekomst av antidrug antikroppar (ADA) i slutet av vecka 6
Tidsram: I slutet av vecka 6
Plasmakoncentrationsanalyser av ADA kommer att göras för alla studiedeltagare löpande under hela studien.
I slutet av vecka 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Utredare

  • Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

5 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

5 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 september 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 november 2023

Första postat (Faktisk)

29 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Registeridentifierare: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Annan identifierare: Universal Trial Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket är avslutat; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat avtal om datadelning kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera