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Uno studio su rozanolixizumab in partecipanti pediatrici allo studio con miastenia gravis generalizzata da moderata a grave (roMyG)

7 maggio 2026 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio in aperto, a braccio singolo, che valuta l'attività, la sicurezza e la farmacocinetica di Rozanolixizumab in partecipanti pediatrici allo studio con miastenia grave generalizzata da moderata a grave

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione sottocutanea (sc) di rozanolixizumab in partecipanti pediatrici di età compresa tra ≥12 e <18 anni con miastenia grave generalizzata (MGg).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: UCB Cares
  • Numero di telefono: (USA) 1-844-599-2273
  • Email: ucbcares@ucb.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fuchu-shi, Giappone
        • Reclutamento
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Giappone
        • Reclutamento
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Giappone
        • Reclutamento
        • Mg0006 20339
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Reclutamento
        • Mg0006 40290
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Mg0006 40144
      • Naples, Italia
        • Reclutamento
        • Mg0006 40733
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamento
        • Mg0006 40155
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamento
        • Mg0006 40734
  • Stati Uniti
    • Texas
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Ritirato
        • Mg0006 50574
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • Mg0006 20081
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • Mg0006 20095
  • Turchia (Türkiye)
      • Altindağ/ankara, Turchia (Türkiye)
        • Reclutamento
        • Mg0006 40841
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Reclutamento
        • Mg0006 40843
      • Kocaeli, Turchia (Türkiye)
        • Reclutamento
        • Mg0006 40836

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Specifico per gli Stati Uniti:

- Il partecipante allo studio deve avere un'età compresa tra ≥12 e <18 anni compresi, al momento della firma del consenso/assenso informato secondo la normativa locale

Resto del mondo:

- Il partecipante allo studio deve avere un'età compresa tra ≥ 2 e < 18 anni compresi, al momento della firma del consenso/assenso informato secondo la normativa locale

Globale:

  • Il partecipante allo studio deve avere una diagnosi documentata di miastenia grave generalizzata (gMG) allo screening che includa una registrazione che confermi la presenza di autoanticorpi specifici per MG contro il recettore dell'acetilcolina (AChR) o la chinasi muscolo-specifica (MuSK) prima dello screening
  • Il partecipante allo studio ha la classificazione clinica della Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) da II a IVa allo screening
  • Il partecipante allo studio ha ricevuto trattamenti convenzionali esistenti per la MGg (ad es. piridostigmina, corticosteroidi e/o immunosoppressori) prima dello screening
  • Il partecipante allo studio ha avuto una risposta clinica insoddisfacente o un peggioramento dei sintomi della MGg e necessita di una terapia aggiuntiva (ad esempio, plasmaferesi (PEX) o trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg)).

Criteri di esclusione:

  • Partecipante allo studio con grave debolezza a carico dei muscoli orofaringei o respiratori o che presenta crisi miastenica o crisi imminente allo screening o al basale
  • Il partecipante allo studio ha un'ipersensibilità nota a qualsiasi componente del medicinale sperimentale (IMP) o ad altri farmaci anti-recettore neonatale dell'Fc (FcRn)
  • Partecipante allo studio con qualsiasi timoma attivo o non trattato
  • Il partecipante allo studio ha una storia di timectomia nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Il partecipante allo studio ha un'infezione attiva clinicamente rilevante (ad esempio, sepsi, polmonite o ascesso) secondo l'opinione dello sperimentatore, o ha avuto un'infezione grave (con conseguente ricovero in ospedale o che ha richiesto un trattamento antibiotico parenterale) entro 6 settimane prima della prima dose di IMP
  • Il partecipante allo studio ha ricevuto un vaccino vivo entro 4 settimane prima del basale o intende sottoporsi a un vaccino vivo durante il corso dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rozanolixizumab
I partecipanti allo studio riceveranno dosi predefinite di rozanolixizumab per 6 settimane.
Droga: rozanolixizumab
rozanolixizumab soluzione iniettabile
Altri nomi:
  • UCB7665

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TEAE) fino alla visita di fine studio (EOS)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita EOS (fino a 18 settimane)

I TEAE gravi sono qualsiasi incidenza medica sfavorevole in un soggetto durante la somministrazione del trattamento in studio, indipendentemente dal fatto che questi eventi siano correlati o meno al trattamento in studio e inoltre sono eventi medici sfavorevoli emergenti che a qualsiasi dosaggio:

  • Risultati nella morte
  • È in pericolo di vita
  • Richiede il ricovero del paziente o il prolungamento del ricovero esistente
  • Risultati in disabilità/incapacità persistente
  • È un'anomalia congenita o un difetto congenito
  • Eventi medici importanti
Dal basale fino alla visita EOS (fino a 18 settimane)
Presenza di TEAE che portano al ritiro permanente del medicinale sperimentale (IMP) fino alla visita EOS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita EOS (fino a 18 settimane)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso potrebbe quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione).
Dal basale fino alla visita EOS (fino a 18 settimane)
Occorrenza di eventi avversi del monitoraggio speciale (AESM) fino alla visita EOS (fino a 18 settimane)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita EOS (fino a 18 settimane)
Gli AESM sono: mal di testa grave e/o grave, sospetta meningite asettica, gravi disturbi gastrointestinali (GI) e infezioni opportunistiche.
Dal basale fino alla visita EOS (fino a 18 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dell'immunoglobulina G (IgG) totale rispetto al basale alla fine della settimana 6
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6
Le analisi della concentrazione plasmatica delle IgG totali verranno eseguite per tutti i partecipanti allo studio su base continuativa durante lo studio.
Dal basale alla fine della settimana 6
Variazione assoluta delle IgG totali rispetto al basale alla fine della settimana 6
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6
Le analisi della concentrazione plasmatica delle IgG totali verranno eseguite per tutti i partecipanti allo studio su base continuativa durante lo studio.
Dal basale alla fine della settimana 6
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di autoanticorpi miastenia gravis (MG) alla fine della settimana 6
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6
Le analisi della concentrazione plasmatica degli autoanticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) specifici per MG o della chinasi muscolo-specifica (MuSK) verranno eseguite per tutti i partecipanti allo studio su base continuativa durante lo studio.
Dal basale alla fine della settimana 6
Variazione assoluta rispetto al basale dei livelli di autoanticorpi specifici per MG alla fine della settimana 6
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6
Le analisi della concentrazione plasmatica degli autoanticorpi anti-AChR o anti-MuSK verranno eseguite per tutti i partecipanti allo studio su base continuativa durante lo studio.
Dal basale alla fine della settimana 6
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della Miastenia Gravis-Attività della vita quotidiana (MG-ADL) alla fine della settimana 6
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6
Il punteggio MG-ADL è uno strumento di risultati riportati dal paziente (PRO) composto da 8 elementi. L'MG-ADL prende di mira i sintomi e la disabilità attraverso i sintomi oculari, bulbari, respiratori e assiali. Le risposte agli item hanno un punteggio da 0 a 3, e il punteggio totale di MG-ADL è la somma degli 8 item e varia da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Dal basale alla fine della settimana 6
Variazione rispetto al basale del punteggio totale quantitativo della miastenia grave (QMG) alla fine della settimana 6
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6
Il punteggio QMG è un sistema di punteggio di forza quantitativo standardizzato e convalidato sviluppato appositamente per MG. Il punteggio totale QMG si ottiene sommando le risposte a ciascun singolo elemento (13 elementi; Risposte: Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2, Grave=3). Il punteggio varia da 0 a 39, con i punteggi più bassi che indicano una minore attività della malattia.
Dal basale alla fine della settimana 6
Presenza di altri TEAE (inclusi mal di testa, nausea e reazioni nel sito di infusione) durante il Periodo di trattamento 1 (TP1) e il Periodo di osservazione 1 (OP1)
Lasso di tempo: Durante TP1 e OP1 (fino a 14 settimane)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso potrebbe quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione).
Durante TP1 e OP1 (fino a 14 settimane)
Valutazione della tollerabilità locale ad ogni valutazione programmata durante il TP1
Lasso di tempo: Ad ogni valutazione programmata durante il TP1 (Baseline, settimana 2, 3, 4, 5, fino a 6 settimane)
La tollerabilità locale sarà valutata ad ogni valutazione programmata per tutti i partecipanti allo studio durante il TP1.
Ad ogni valutazione programmata durante il TP1 (Baseline, settimana 2, 3, 4, 5, fino a 6 settimane)
Concentrazione plasmatica di rozanolixizumab nel ciclo di trattamento di 6 settimane
Lasso di tempo: Al ciclo di trattamento di 6 settimane
Le analisi della concentrazione plasmatica di rozanolixizumab verranno eseguite per tutti i partecipanti allo studio su base continuativa durante lo studio.
Al ciclo di trattamento di 6 settimane
Incidenza degli anticorpi antifarmaco (ADA) alla fine della settimana 6
Lasso di tempo: Alla fine della settimana 6
Le analisi della concentrazione plasmatica degli ADA verranno eseguite per tutti i partecipanti allo studio su base continuativa durante lo studio.
Alla fine della settimana 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

8 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

17 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Identificatore di registro: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Altro identificatore: Universal Trial Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o dopo l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente e a documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificazione dei partecipanti allo studio risulta essere troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati individuali a livello di paziente non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dopo l'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso vuoto, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org inoltre sarà necessario stipulare un accordo firmato per la condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

Prove cliniche su rozanolixizumab

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