A Rozanolixizumab vizsgálata közepesen súlyos vagy súlyos generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekgyógyászati vizsgálatban résztvevők körében (roMyG)
2026. szeptember 10. frissítette: UCB Biopharma SRL
Nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat, amely a rozanolixizumab aktivitását, biztonságosságát és farmakokinetikáját értékeli gyermekgyógyászati vizsgálatban közepestől súlyosig terjedő generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél
A vizsgálat célja a rozanolixizumab szubkután (sc) beadásának biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése 12 és 18 év közötti, generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
14
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Fuchu-shi, Japán
- Mg0006 20340
-
Sagamihara, Japán
- Mg0006 20343
-
Ōbu, Japán
- Mg0006 20339
-
-
-
-
-
Lodz, Lengyelország
- Mg0006 40734
-
Warsaw, Lengyelország
- Mg0006 40155
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország
- Mg0006 40290
-
Milan, Olaszország
- Mg0006 40144
-
Naples, Olaszország
- Mg0006 40733
-
-
-
-
-
Yenimahalle, Törökország (Türkiye)
- Mg0006 40841
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
USA-specifikus:
- A vizsgálatban résztvevőnek életkora ≥12 és <18 év közötti, a tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírásakor a helyi szabályozás szerint
A világ többi része:
- A vizsgálatban résztvevőnek életkora legalább 2 és <18 év lehet a tájékozott beleegyezés/hozzájárulás aláírásakor a helyi szabályozás szerint.
Globális:
- A vizsgálatban résztvevőnek dokumentált diagnózissal kell rendelkeznie a generalizált myasthenia gravis (gMG) szűrése során, amely tartalmazza az acetilkolin receptor (AChR) vagy izomspecifikus kináz (MuSK) elleni MG-specifikus autoantitestek jelenlétét megerősítő feljegyzést a szűrés előtt.
- A vizsgálatban részt vevő Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinikai besorolása II–IVa.
- A vizsgálatban résztvevő a szűrést megelőzően hagyományos gMG-kezelést kapott (pl. piridostigmin, kortikoszteroidok és/vagy immunszuppresszánsok).
- A vizsgálatban résztvevő nem kielégítő klinikai választ vagy a gMG-tünetek súlyosbodását tapasztalta, és további terápiára szorul (például plazmacsere (PEX) vagy intravénás immunglobulin (IVIg) kezelés)
Kizárási kritériumok:
- Olyan vizsgálati résztvevő, akinek súlyos, szájgarat- vagy légzőizmokat érintő gyengesége van, vagy akinek myastheniás krízisben vagy közelgő krízisben szenved a szűrés vagy a kiindulási állapot során
- A vizsgálatban résztvevő ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) vagy más újszülött-Fc-receptor (FcRn) gyógyszer bármely összetevőjére
- Bármilyen aktív vagy kezeletlen timomával rendelkező vizsgálati résztvevő
- A vizsgálatban résztvevőnek a szűrést megelőző 6 hónapon belül thymectomiája szerepel
- A vizsgálatban résztvevőnek a vizsgáló véleménye szerint klinikailag releváns aktív fertőzése (pl. szepszis, tüdőgyulladás vagy tályog) van, vagy súlyos fertőzése volt (kórházi kezelést vagy parenterális antibiotikum kezelést igénylő) az IMP első adagját megelőző 6 héten belül.
- A vizsgálatban résztvevő a kiindulási állapotot megelőző 4 héten belül élő oltást kapott, vagy élő oltást kíván kapni a vizsgálat során
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: rozanolixizumab
A vizsgálat résztvevői 6 héten keresztül előre meghatározott adag rozanolixizumabot kapnak.
|
rozanolixizumab oldatos injekció
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Súlyos, kezelés során felmerülő mellékhatások (TEAE) előfordulása a vizsgálat végéig (EOS) látogatásig
Időkeret: Az alaphelyzettől az EOS látogatásig (akár 18 hét)
|
A súlyos TEAE bármely nemkívánatos orvosi előfordulás az alanyban a vizsgálati kezelés alatt, függetlenül attól, hogy ezek az események a vizsgálati kezeléshez kapcsolódnak-e, és ezenkívül olyan nemkívánatos orvosi események, amelyek bármely dózis mellett:
|
Az alaphelyzettől az EOS látogatásig (akár 18 hét)
|
|
TEAE előfordulása, amely a vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) végleges visszavonásához vezet az EOS látogatásig
Időkeret: Az alaphelyzettől az EOS látogatásig (akár 18 hét)
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy betegnél vagy a klinikai vizsgálati alanynál, aki gyógyszerkészítményt kapott, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel.
A nemkívánatos esemény tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékolt tünet, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszer (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem.
|
Az alaphelyzettől az EOS látogatásig (akár 18 hét)
|
|
A különleges megfigyelés (AESM) nemkívánatos eseménye(i) előfordulása az EOS látogatásig (18 hétig)
Időkeret: Az alaphelyzettől az EOS látogatásig (akár 18 hét)
|
Az AESM-ek a következők: Súlyos és/vagy súlyos fejfájás, aszeptikus agyhártyagyulladás gyanúja, súlyos gasztrointesztinális (GI) rendellenességek és opportunista fertőzés.
|
Az alaphelyzettől az EOS látogatásig (akár 18 hét)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A teljes immunglobulin G (IgG) százalékos változása az alapértékhez képest a 6. hét végén
Időkeret: Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
A teljes IgG plazmakoncentrációjának elemzését minden vizsgálati résztvevőnél folyamatosan elvégzik a vizsgálat során.
|
Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
|
A teljes IgG abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 6. hét végén
Időkeret: Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
A teljes IgG plazmakoncentrációjának elemzését minden vizsgálati résztvevőnél folyamatosan elvégzik a vizsgálat során.
|
Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a myasthenia gravis (MG) autoantitest-szintjében a 6. hét végén
Időkeret: Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
Az MG-specifikus anti-acetilkolin-receptor (AChR) vagy az izom-specifikus kináz (MuSK) autoantitestek plazmakoncentráció-elemzése minden vizsgálati résztvevőnél folyamatosan történik a vizsgálat során.
|
Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
|
Az MG-specifikus autoantitestszint abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 6. hét végén
Időkeret: Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
Az anti-AChR vagy anti-MuSK autoantitestek plazmakoncentráció-elemzése minden vizsgálati résztvevőnél folyamatosan történik a vizsgálat során.
|
Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
|
Változás az alapértékhez képest a Myasthenia Gravis – A mindennapi élet tevékenységei (MG-ADL) összpontszámában a 6. hét végén
Időkeret: Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
Az MG-ADL pontszám egy 8 tételből álló beteg által bejelentett kimenetel (PRO) eszköz.
Az MG-ADL a tüneteket és a fogyatékosságot célozza meg a szem, a bulbar, a légúti és az axiális tünetek között.
Az itemválaszokat 0-tól 3-ig pontozzák, az MG-ADL összpontszáma pedig a 8 elem összege, és 0-tól 24-ig terjed, a magasabb pontszám pedig több fogyatékosságot jelez.
|
Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) összpontszámában a 6. hét végén
Időkeret: Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
A QMG pontszám egy szabványosított és validált mennyiségi erősségi pontozási rendszer, amelyet kifejezetten az MG-hez fejlesztettek ki.
A QMG összpontszámot az egyes tételekre adott válaszok összegzésével kapjuk meg (13 elem; Válaszok: Nincs=0, Enyhe=1, Közepes=2, Súlyos=3).
A pontszám 0 és 39 között mozog, az alacsonyabb pontszámok alacsonyabb betegségaktivitást jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 6. hét végéig
|
|
Egyéb TEAE előfordulása (beleértve a fejfájást, hányingert és az infúzió helyén fellépő reakciókat) az 1. kezelési periódusban (TP1) és az 1. megfigyelési időszakban (OP1)
Időkeret: TP1 és OP1 alatt (14 hétig)
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy betegnél vagy a klinikai vizsgálati alanynál, aki gyógyszerkészítményt kapott, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel.
A nemkívánatos esemény tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékolt tünet, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszer (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem.
|
TP1 és OP1 alatt (14 hétig)
|
|
A helyi tolerálhatóság értékelése minden ütemezett értékelésnél a TP1 során
Időkeret: A TP1 alatt minden ütemezett értékelésnél (alapállapot, 2., 3., 4., 5. hét, legfeljebb 6 hét)
|
A helyi tolerálhatóságot a TP1 alatt minden vizsgálati résztvevőnél minden ütemezett értékeléskor értékelik.
|
A TP1 alatt minden ütemezett értékelésnél (alapállapot, 2., 3., 4., 5. hét, legfeljebb 6 hét)
|
|
A rozanolixizumab plazmakoncentrációja a 6 hetes kezelési ciklusban
Időkeret: A 6 hetes kezelési ciklusban
|
A rozanolixizumab plazmakoncentrációjának elemzését a vizsgálat minden résztvevőjénél folyamatosan elvégzik a vizsgálat során.
|
A 6 hetes kezelési ciklusban
|
|
Az antidrug antitestek (ADA-k) előfordulása a 6. hét végén
Időkeret: A 6. hét végén
|
Az ADA-k plazmakoncentrációjának elemzését a vizsgálat minden résztvevőjénél folyamatosan elvégzik a vizsgálat során.
|
A 6. hét végén
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: UCB Cares, 001 844 599 2273
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. június 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. október 5.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. október 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. szeptember 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 28.
Első közzététel (Tényleges)
2023. november 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 10.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Neurodegeneratív betegségek
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Myasthenia Gravis
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- A gyógyszerek élettani hatásai
- rozanolixizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MG0006
- 2022-502074-16-00 (Registry Identifier: CTIS)
- U1111-1285-0787 (Egyéb azonosító: Universal Trial Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Képzett kutatók kérhetnek adatokat ebből a kísérletből hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyása után, vagy a globális fejlesztés leállítása után, és 18 hónappal a próba befejezése után.
A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a kidolgozott vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés.
Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia
és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni.
Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.
Ez a terv módosulhat, ha a próba befejezése után túl magasnak találják a kísérlet résztvevőinek újbóli azonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetőek.
IPD megosztási időkeret
Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-beli és/vagy európai jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést.
Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia
és aláírt adatmegosztási szerződést kell kötni.Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .