Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozanoliksyzumabu z udziałem dzieci i młodzieży z umiarkowaną do ciężkiej uogólnioną miastenią (roMyG)

7 maja 2026 zaktualizowane przez: UCB Biopharma SRL

Otwarte badanie z jedną grupą oceniające aktywność, bezpieczeństwo stosowania i farmakokinetykę rozanoliksyzumabu u dzieci i młodzieży z umiarkowaną do ciężkiej uogólnioną miastenią

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji podskórnego (sc) podawania rozanoliksyzumabu dzieciom i młodzieży w wieku od ≥12 do <18 lat z uogólnioną miastenią (gMG).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: UCB Cares
  • Numer telefonu: (USA) 1-844-599-2273
  • E-mail: ucbcares@ucb.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Fuchu-shi, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 20339
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 40155
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 40734
  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
        • Wycofane
        • Mg0006 50574
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 20081
      • Taipei, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 20095
  • Turcja (Türkiye)
      • Altindağ/ankara, Turcja (Türkiye)
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 40841
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 40843
      • Kocaeli, Turcja (Türkiye)
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 40836
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 40290
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 40144
      • Naples, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Mg0006 40733

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Specyficzne dla USA:

- Uczestnik badania musi mieć od ≥12 do <18 lat włącznie w momencie podpisywania świadomej zgody/zgody zgodnie z lokalnymi przepisami

Reszta świata:

- Uczestnik badania musi mieć od ≥2 do <18 lat włącznie w momencie podpisania świadomej zgody/zgody zgodnie z lokalnymi przepisami

Światowy:

  • Uczestnik badania musi posiadać udokumentowaną diagnozę uogólnionej miastenii (gMG) podczas badania przesiewowego, która obejmuje zapis potwierdzający obecność autoprzeciwciał specyficznych dla MG przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub kinazie specyficznej dla mięśni (MuSK) przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik badania posiada klasyfikację kliniczną Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) od II do IVa podczas badania przesiewowego
  • Uczestnik badania otrzymał istniejące konwencjonalne leczenie gMG (np. pirydostygmina, kortykosteroidy i/lub leki immunosupresyjne) przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik badania miał niezadowalającą odpowiedź kliniczną lub pogorszenie objawów gMG i potrzebował dodatkowej terapii (na przykład wymiany osocza (PEX) lub leczenia dożylną immunoglobuliną (IVIg)).

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik badania z poważnym osłabieniem mięśni jamy ustnej i gardła lub mięśni oddechowych, lub z przełomem miastenicznym lub zbliżającym się kryzysem na etapie badania przesiewowego lub na początku badania
  • Uczestnik badania ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek składnik Badanego Produktu Leczniczego (IMP) lub inne leki przeciwreceptorowe Fc dla noworodków (FcRn)
  • Uczestnik badania z aktywnym lub nieleczonym grasiczakiem
  • Uczestnik badania miał historię tymektomii w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • W opinii Badacza uczestnik badania ma klinicznie istotną aktywną infekcję (np. posocznicę, zapalenie płuc lub ropień) lub miał poważną infekcję (skutkującą hospitalizacją lub wymagającą pozajelitowego leczenia antybiotykami) w ciągu 6 tygodni przed pierwszą dawką IMP
  • Uczestnik badania otrzymał żywą szczepionkę w ciągu 4 tygodni przed wartością wyjściową lub zamierza przyjąć żywą szczepionkę w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rozanoliksizumab
Uczestnicy badania będą otrzymywać z góry określone dawki rozanoliksyzumabu przez 6 tygodni.
Lek: rozanoliksizumab
rozanolixizumab roztwór do wstrzykiwań
Inne nazwy:
  • UCB7665

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystąpienie poważnych zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia (TEAE) do wizyty na koniec badania (EOS)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty EOS (do 18 tygodni)

Poważne TEAE to wszelkie nieprzewidziane zdarzenia medyczne u pacjenta podczas podawanego leczenia objętego badaniem, niezależnie od tego, czy zdarzenia te są związane z badanym leczeniem, czy też nie, a ponadto pojawiają się w wyniku nieprzewidzianego zdarzenia medycznego, które przy dowolnej dawce:

  • Powoduje śmierć
  • Zagraża życiu
  • Wymaga hospitalizacji pacjenta lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji
  • Powoduje trwałą niepełnosprawność/niezdolność do pracy
  • Jest to wada wrodzona lub wada wrodzona
  • Ważne wydarzenia medyczne
Od wizyty początkowej do wizyty EOS (do 18 tygodni)
Wystąpienie TEAE prowadzące do trwałego wycofania badanego produktu leczniczego (IMP) do czasu wizyty EOS
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty EOS (do 18 tygodni)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z produktem leczniczym (badanym), czy też nie.
Od wizyty początkowej do wizyty EOS (do 18 tygodni)
Wystąpienie zdarzeń niepożądanych w ramach specjalnego monitorowania (AESM) do wizyty EOS (do 18 tygodni)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty EOS (do 18 tygodni)
AESM to: Ciężki i/lub poważny ból głowy, podejrzenie aseptycznego zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych, ciężkie zaburzenia żołądkowo-jelitowe (GI) i zakażenie oportunistyczne.
Od wizyty początkowej do wizyty EOS (do 18 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana całkowitej immunoglobuliny G (IgG) w stosunku do wartości wyjściowych na koniec 6. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Analizy stężenia całkowitego IgG w osoczu będą przeprowadzane dla wszystkich uczestników badania na bieżąco przez cały czas trwania badania.
Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Bezwzględna zmiana całkowitego IgG w stosunku do wartości wyjściowych na koniec 6. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Analizy stężenia całkowitego IgG w osoczu będą przeprowadzane dla wszystkich uczestników badania na bieżąco przez cały czas trwania badania.
Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach autoprzeciwciał miastenii (MG) na koniec 6. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Analizy stężenia w osoczu autoprzeciwciał specyficznych dla receptora acetylocholiny (AChR) lub kinazy specyficznej dla mięśni (MuSK) będą wykonywane dla wszystkich uczestników badania na bieżąco przez cały czas trwania badania.
Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach autoprzeciwciał specyficznych dla MG na koniec 6. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Analizy stężenia autoprzeciwciał anty-AChR lub anty-MuSK w osoczu będą wykonywane na bieżąco u wszystkich uczestników badania przez cały okres trwania badania.
Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku miastenii gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) na koniec 6. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Wynik MG-ADL to 8-elementowy instrument zgłaszany przez pacjenta (PRO). MG-ADL koncentruje się na objawach i niepełnosprawności w zakresie objawów ocznych, opuszkowych, oddechowych i osiowych. Odpowiedzi na pozycje są punktowane od 0 do 3, a całkowity wynik MG-ADL jest sumą 8 pozycji i waha się od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku ilościowym miastenii (QMG) na koniec 6. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Wynik QMG to ujednolicony i zatwierdzony ilościowy system punktacji siły, który został opracowany specjalnie dla MG. Całkowity wynik QMG uzyskuje się poprzez zsumowanie odpowiedzi na każdą indywidualną pozycję (13 pozycji; Odpowiedzi: Brak = 0, Łagodny = 1, Umiarkowany = 2, Ciężki = 3). Wynik waha się od 0 do 39, przy czym niższy wynik wskazuje na mniejszą aktywność choroby.
Od wartości początkowej do końca tygodnia 6
Występowanie innych TEAE (w tym ból głowy, nudności i reakcje w miejscu wlewu) podczas Okresu Leczenia 1 (TP1) i Okresu Obserwacji 1 (OP1)
Ramy czasowe: Podczas TP1 i OP1 (do 14 tygodni)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z produktem leczniczym (badanym), czy też nie.
Podczas TP1 i OP1 (do 14 tygodni)
Ocena tolerancji miejscowej przy każdej zaplanowanej ocenie podczas TP1
Ramy czasowe: Przy każdej zaplanowanej ocenie podczas TP1 (punkt bazowy, tydzień 2, 3, 4, 5, do 6 tygodni)
Miejscowa tolerancja będzie oceniana podczas każdej zaplanowanej oceny wszystkich uczestników badania w trakcie TP1.
Przy każdej zaplanowanej ocenie podczas TP1 (punkt bazowy, tydzień 2, 3, 4, 5, do 6 tygodni)
Stężenie rozanoliksyzumabu w osoczu w 6-tygodniowym cyklu leczenia
Ramy czasowe: W 6-tygodniowym cyklu leczenia
Analizy stężenia rozanoliksizumabu w osoczu będą przeprowadzane w przypadku wszystkich uczestników badania na bieżąco przez cały okres trwania badania.
W 6-tygodniowym cyklu leczenia
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) pod koniec 6. tygodnia
Ramy czasowe: Pod koniec 6 tygodnia
Analizy stężenia ADA w osoczu będą przeprowadzane dla wszystkich uczestników badania na bieżąco przez cały czas trwania badania.
Pod koniec 6 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

8 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

17 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Identyfikator rejestru: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Inny identyfikator: Universal Trial Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych danych dotyczących poszczególnych pacjentów oraz zredagowanych dokumentów badania, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny panel recenzyjny na stronie www.Vivli.org konieczne będzie podpisanie podpisanej umowy o udostępnianiu danych. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w tym przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane dotyczące poszczególnych pacjentów nie zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu prac rozwojowych na całym świecie oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IPD i zredagowanych dokumentów badań, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zbiory danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz raportu przypadku, formularz raportu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zbioru danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny panel recenzyjny na stronie www.Vivli.org i konieczne będzie podpisanie podpisanej umowy o udostępnianiu danych. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na rozanoliksizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj