Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Rozanolixizumab i pædiatriske undersøgelsesdeltagere med moderat til svær generaliseret myasthenia gravis (roMyG)

7. maj 2026 opdateret af: UCB Biopharma SRL

Et åbent, enkeltarmsstudie, der evaluerer Rozanolixizumabs aktivitet, sikkerhed og farmakokinetik hos deltagere i pædiatriske undersøgelser med moderat til svær generaliseret myasthenia gravis

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​subkutan (sc) administration af rozanolixizumab hos pædiatriske deltagere i alderen ≥12 til <18 år med generaliseret Myasthenia Gravis (gMG).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
        • Trukket tilbage
        • Mg0006 50574
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekruttering
        • Mg0006 40290
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Mg0006 40144
      • Naples, Italien
        • Rekruttering
        • Mg0006 40733
  • Japan
      • Fuchu-shi, Japan
        • Rekruttering
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Japan
        • Rekruttering
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Japan
        • Rekruttering
        • Mg0006 20339
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Mg0006 40155
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Mg0006 40734
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • Mg0006 20081
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • Mg0006 20095
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Altindağ/ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Rekruttering
        • Mg0006 40841
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Rekruttering
        • Mg0006 40843
      • Kocaeli, Tyrkiet (Türkiye)
        • Rekruttering
        • Mg0006 40836

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

USA specifikt:

- Undersøgelsesdeltager skal være ≥12 til <18 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke i henhold til lokal lovgivning

Resten af ​​verden:

- Undersøgelsesdeltagere skal være ≥2 til <18 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke i henhold til lokal lovgivning

Global:

  • Undersøgelsesdeltager skal have en dokumenteret diagnose af generaliseret Myasthenia Gravis (gMG) ved screening, der inkluderer en registrering, der bekræfter tilstedeværelsen af ​​MG-specifikke autoantistoffer mod acetylcholinreceptor (AChR) eller muskelspecifik kinase (MuSK) før screening
  • Studiedeltager har Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassifikation II til IVa ved screening
  • Studiedeltageren har modtaget eksisterende konventionel(e) behandling(er) for gMG (f.eks. pyridostigmin, kortikosteroider og/eller immunsuppressiva) før screening
  • Studiedeltageren har haft utilfredsstillende klinisk respons eller forværring af gMG-symptomer og har behov for yderligere behandling (for eksempel plasmaudveksling (PEX) eller behandling med intravenøst ​​immunglobulin (IVIg))

Ekskluderingskriterier:

  • Undersøgelsesdeltager med svær svaghed, der påvirker orofaryngeale eller respiratoriske muskler, eller som har myastenisk krise eller forestående krise ved screening eller baseline
  • Undersøgelsesdeltageren har en kendt overfølsomhed over for komponenter i Investigational Medicinal Product (IMP) eller anden anti-neonatal-Fc-receptor (FcRn) medicin
  • Undersøgelsesdeltager med aktiv eller ubehandlet thymoma
  • Studiedeltageren har en historie med thymektomi inden for 6 måneder før screening
  • Undersøgelsesdeltageren har en klinisk relevant aktiv infektion (f.eks. sepsis, lungebetændelse eller absces) efter investigator eller havde en alvorlig infektion (som resulterede i hospitalsindlæggelse eller krævede parenteral antibiotikabehandling) inden for 6 uger før den første dosis IMP
  • Studiedeltageren har modtaget en levende vaccination inden for 4 uger før baseline eller har til hensigt at få en levende vaccination i løbet af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rozanolixizumab
Studiedeltagere vil modtage foruddefinerede doser af rozanolixizumab i 6 uger.
Medicin: rozanolixizumab
rozanolixizumab injektionsvæske, opløsning
Andre navne:
  • UCB7665

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alvorlige behandlings-emergent adverse hændelser (TEAE'er) op til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) besøg
Tidsramme: Fra baseline op til EOS-besøget (op til 18 uger)

Alvorlige TEAE'er er enhver uønsket medicinsk forekomst hos et forsøgsperson under indgivet undersøgelsesbehandling, uanset om disse hændelser er relateret til undersøgelsesbehandling eller ej, og derudover er opstået uheldige medicinske hændelser, der ved enhver dosis:

  • Medfører død
  • Er livstruende
  • Kræver ved patientindlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse
  • Medfører vedvarende invaliditet/inhabilitet
  • Er en medfødt anomali eller fødselsdefekt
  • Vigtige medicinske begivenheder
Fra baseline op til EOS-besøget (op til 18 uger)
Forekomst af TEAE'er, der fører til permanent tilbagetrækning af Investigational Medicinal Product (IMP) op til EOS-besøget
Tidsramme: Fra baseline op til EOS-besøget (op til 18 uger)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej.
Fra baseline op til EOS-besøget (op til 18 uger)
Forekomst af uønskede hændelser af særlig overvågning (AESM) op til EOS-besøget (op til 18 uger)
Tidsramme: Fra baseline op til EOS-besøget (op til 18 uger)
AESM'er er: Alvorlig og/eller alvorlig hovedpine, mistanke om aseptisk meningitis, alvorlige gastrointestinale (GI) lidelser og opportunistisk infektion.
Fra baseline op til EOS-besøget (op til 18 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i total immunoglobulin G (IgG) fra baseline ved slutningen af ​​uge 6
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Der vil løbende blive foretaget plasmakoncentrationsanalyser af total IgG for alle studiedeltagere gennem hele studiet.
Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Absolut ændring i total IgG fra baseline i slutningen af ​​uge 6
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Der vil løbende blive foretaget plasmakoncentrationsanalyser af total IgG for alle studiedeltagere gennem hele studiet.
Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Procentvis ændring fra baseline i myasthenia gravis (MG) autoantistofniveauer i slutningen af ​​uge 6
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Plasmakoncentrationsanalyser af MG-specifik anti-acetylcholin-receptor (AChR) eller anti-muskelspecifik kinase (MuSK) autoantistoffer vil blive udført for alle studiedeltagere løbende gennem hele studiet.
Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Absolut ændring fra baseline i MG-specifikke autoantistofniveauer i slutningen af ​​uge 6
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Plasmakoncentrationsanalyser af anti-AChR eller anti-MusK autoantistoffer vil blive udført for alle studiedeltagere løbende gennem hele studiet.
Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) totalscore i slutningen af ​​uge 6
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
MG-ADL-score er et 8-element patientrapporteret resultat (PRO) instrument. MG-ADL retter sig mod symptomer og handicap på tværs af okulære, bulbare, respiratoriske og aksiale symptomer. Emnesvarene scores fra 0 til 3, og den samlede score for MG-ADL er summen af ​​de 8 punkter og går fra 0 til 24, med en højere score, der indikerer mere handicap.
Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Ændring fra baseline i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) totalscore i slutningen af ​​uge 6
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
QMG-score er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til MG. Den samlede QMG-score opnås ved at summere svarene på hvert enkelt punkt (13 punkter; Svar: Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3). Scoren varierer fra 0 til 39, med lavere score, der indikerer lavere sygdomsaktivitet.
Fra baseline til slutningen af ​​uge 6
Forekomst af andre TEAE'er (inklusive hovedpine, kvalme og reaktioner på infusionsstedet) under behandlingsperiode 1 (TP1) og observationsperiode 1 (OP1)
Tidsramme: Under TP1 og OP1 (op til 14 uger)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej.
Under TP1 og OP1 (op til 14 uger)
Evaluering af lokal tolerabilitet ved hver planlagt vurdering under TP1
Tidsramme: Ved hver planlagt vurdering under TP1 (Baseline, uge ​​2, 3, 4, 5, op til 6 uger)
Lokal tolerabilitet vil blive evalueret ved hver planlagt vurdering for alle undersøgelsesdeltagere under TP1.
Ved hver planlagt vurdering under TP1 (Baseline, uge ​​2, 3, 4, 5, op til 6 uger)
Plasmakoncentration af rozanolixizumab ved den 6-ugers behandlingscyklus
Tidsramme: Ved 6-ugers behandlingscyklus
Plasmakoncentrationsanalyser af rozanolixizumab vil blive udført for alle undersøgelsesdeltagere løbende gennem hele undersøgelsen.
Ved 6-ugers behandlingscyklus
Forekomst af antistof-antistoffer (ADA'er) i slutningen af ​​uge 6
Tidsramme: I slutningen af ​​uge 6
Der vil løbende blive udført plasmakoncentrationsanalyser af ADA'er for alle studiedeltagere gennem hele studiet.
I slutningen af ​​uge 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

8. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

17. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2023

Først opslået (Faktiske)

29. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Registry Identifier: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Anden identifikator: Universal Trial Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne, ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt periode, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med rozanolixizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner