Tutkimus rotanoliksitsumabista lapsitutkimuksen osallistujilla, joilla on kohtalainen tai vaikea yleistynyt myasthenia gravis (roMyG)
torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: UCB Biopharma SRL
Avoin, yhden haaran tutkimus, jossa arvioitiin rotanoliksitsumabin aktiivisuutta, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa lapsitutkimukseen osallistuneilla, joilla on kohtalainen tai vaikea yleistynyt myasthenia gravis
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida rozanoliksitsumabin ihonalaisen (sc) annon turvallisuutta ja siedettävyyttä ≥12–<18-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bologna, Italia
- Mg0006 40290
-
Milan, Italia
- Mg0006 40144
-
Naples, Italia
- Mg0006 40733
-
-
-
-
-
Fuchu-shi, Japani
- Mg0006 20340
-
Sagamihara, Japani
- Mg0006 20343
-
Ōbu, Japani
- Mg0006 20339
-
-
-
-
-
Lodz, Puola
- Mg0006 40734
-
Warsaw, Puola
- Mg0006 40155
-
-
-
-
-
Yenimahalle, Turkki (Türkiye)
- Mg0006 40841
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Yhdysvaltalainen:
- Tutkimukseen osallistujan tulee olla ≥12–<18-vuotias paikallisten määräysten mukaisesti tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoitushetkellä.
Muu maailma:
- Tutkimukseen osallistujan tulee olla ≥2–<18-vuotias paikallisten määräysten mukaisesti tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoitushetkellä.
Maailmanlaajuinen:
- Tutkimukseen osallistuvalla on oltava seulonnassa dokumentoitu yleistynyt myasthenia gravis (gMG) -diagnoosi, joka sisältää tiedot, jotka vahvistavat MG-spesifisten autovasta-aineiden esiintymisen asetyylikoliinireseptoria (AChR) tai lihasspesifistä kinaasi (MuSK) vastaan ennen seulontaa
- Tutkimukseen osallistujalla on Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) kliininen luokitus II-IVa seulonnassa
- Tutkimukseen osallistuja on saanut olemassa olevia tavanomaisia gMG-hoitoja (esim. pyridostigmiiniä, kortikosteroideja ja/tai immuunivastetta heikentäviä aineita) ennen seulontaa
- Tutkimukseen osallistujalla on ollut epätyydyttävä kliininen vaste tai gMG-oireiden paheneminen ja hän tarvitsee lisähoitoa (esimerkiksi plasmanvaihtoa (PEX) tai hoitoa suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IVIg))
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimukseen osallistuja, jolla on vakava heikkous, joka vaikuttaa suunnielun tai hengityslihakseen tai jolla on myasteeninen kriisi tai uhkaava kriisi seulonnassa tai lähtötilanteessa
- Tutkimukseen osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen (IMP) aineosalle tai muille vastasyntyneen Fc-reseptorin (FcRn) lääkkeille
- Tutkimukseen osallistuja, jolla on aktiivinen tai hoitamaton tymooma
- Tutkimukseen osallistuvalla henkilöllä on ollut kateenpoistoleikkaus 6 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta
- Tutkimukseen osallistuneella on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio (esim. sepsis, keuhkokuume tai paise) tai hänellä oli vakava infektio (joka johti sairaalahoitoon tai vaatii parenteraalista antibioottihoitoa) 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä IMP-annosta
- Tutkimukseen osallistuja on saanut elävän rokotuksen 4 viikon sisällä ennen lähtötilannetta tai hän aikoo ottaa elävän rokotuksen tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rozanoliksitsumabi
Tutkimuksen osallistujat saavat ennalta määrättyjä annoksia rozanoliksitsumabia 6 viikon ajan.
|
rozanoliksitsumabi-injektioneste
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyminen tutkimuksen loppuun asti (EOS)
Aikaikkuna: Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 18 viikkoa)
|
Vakavat TEAE-tapahtumat ovat mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä ilmaantuvuutta koehenkilössä annetun tutkimushoidon aikana riippumatta siitä, liittyvätkö nämä tapahtumat tutkimushoitoon ja ovat lisäksi ilmaantuvat epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka millä tahansa annoksella:
|
Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 18 viikkoa)
|
|
TEAE-tapaukset, jotka johtavat tutkimuslääkevalmisteen (IMP) pysyvään poistamiseen EOS-käyntiin asti
Aikaikkuna: Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 18 viikkoa)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
|
Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 18 viikkoa)
|
|
Erikoisvalvonnan (AESM) haitallisten tapahtumien esiintyminen EOS-käyntiin asti (enintään 18 viikkoa)
Aikaikkuna: Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 18 viikkoa)
|
AESM:t ovat: Vaikea ja/tai vakava päänsärky, epäilty aseptinen aivokalvontulehdus, vakavat maha-suolikanavan (GI) häiriöt ja opportunistinen infektio.
|
Perustasosta EOS-vierailulle (jopa 18 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos kokonaisimmunoglobuliini G:ssä (IgG) lähtötasosta viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Perustasosta viikon 6 loppuun
|
Kokonais-IgG:n plasmakonsentraatioanalyysit tehdään kaikille tutkimuksen osallistujille jatkuvasti koko tutkimuksen ajan.
|
Perustasosta viikon 6 loppuun
|
|
Absoluuttinen muutos kokonais-IgG:ssä lähtötasosta viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Perustasosta viikon 6 loppuun
|
Kokonais-IgG:n plasmakonsentraatioanalyysit tehdään kaikille tutkimuksen osallistujille jatkuvasti koko tutkimuksen ajan.
|
Perustasosta viikon 6 loppuun
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta myasthenia gravis (MG) -autovasta-ainetasoissa viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Perustasosta viikon 6 loppuun
|
MG-spesifisten asetyylikoliinireseptorien (AChR) tai anti-lihasspesifisten kinaasien (MuSK) autovasta-aineiden plasmakonsentraatioanalyysit tehdään kaikille tutkimukseen osallistuneille jatkuvasti koko tutkimuksen ajan.
|
Perustasosta viikon 6 loppuun
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta MG-spesifisissä autovasta-ainetasoissa viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Perustasosta viikon 6 loppuun
|
Anti-AChR- tai anti-MuSK-autovasta-aineiden plasmakonsentraatioanalyysit tehdään kaikille tutkimuksen osallistujille jatkuvasti koko tutkimuksen ajan.
|
Perustasosta viikon 6 loppuun
|
|
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän toiminnan (MG-ADL) kokonaispistemäärässä viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Perustasosta viikon 6 loppuun
|
MG-ADL-pistemäärä on 8 kohdan potilasraportoiman lopputuloksen (PRO) instrumentti.
MG-ADL kohdistuu oireisiin ja vammaisuuteen silmä-, bulbar-, hengitystie- ja aksiaalioireissa.
Kohdevastaukset pisteytetään 0–3, ja MG-ADL:n kokonaispistemäärä on 8 kohdan summa ja vaihtelee välillä 0–24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän vammaa.
|
Perustasosta viikon 6 loppuun
|
|
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärässä viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Perustasosta viikon 6 loppuun
|
QMG-pisteytys on standardoitu ja validoitu kvantitatiivinen vahvuuspisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:tä varten.
QMG-kokonaispisteet saadaan summaamalla kunkin yksittäisen kohteen vastaukset (13 kohdetta; vastaukset: ei mitään = 0, lievä = 1, kohtalainen = 2, vakava = 3).
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–39, ja pienemmät pisteet osoittavat alhaisempaa taudin aktiivisuutta.
|
Perustasosta viikon 6 loppuun
|
|
Muiden TEAE-tapausten esiintyminen (mukaan lukien päänsärky, pahoinvointi ja infuusiokohdan reaktiot) hoitojakson 1 (TP1) ja tarkkailujakson 1 (OP1) aikana
Aikaikkuna: TP1:n ja OP1:n aikana (jopa 14 viikkoa)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
|
TP1:n ja OP1:n aikana (jopa 14 viikkoa)
|
|
Paikallisen siedettävyyden arviointi jokaisessa aikataulussa TP1:n aikana
Aikaikkuna: Jokaisessa aikataulun mukaisessa arvioinnissa TP1:n aikana (perustaso, viikko 2, 3, 4, 5, enintään 6 viikkoa)
|
Paikallinen siedettävyys arvioidaan jokaisessa ajoitetussa arvioinnissa kaikille tutkimukseen osallistujille TP1:n aikana.
|
Jokaisessa aikataulun mukaisessa arvioinnissa TP1:n aikana (perustaso, viikko 2, 3, 4, 5, enintään 6 viikkoa)
|
|
Plasman rozanoliksitsumabin pitoisuus 6 viikon hoitojaksossa
Aikaikkuna: 6 viikon hoitojaksolla
|
Rozanoliksitsumabin plasmapitoisuusanalyysit tehdään kaikille tutkimuksen osallistujille jatkuvasti koko tutkimuksen ajan.
|
6 viikon hoitojaksolla
|
|
Lääkevasta-aineiden (ADA:t) ilmaantuvuus viikon 6 lopussa
Aikaikkuna: Viikon 6 lopussa
|
ADA:iden plasmakonsentraatioanalyysit tehdään kaikille tutkimukseen osallistuneille jatkuvasti koko tutkimuksen ajan.
|
Viikon 6 lopussa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 14. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 5. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 5. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Rozanolixizumab
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG0006
- 2022-502074-16-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)
- U1111-1285-0787 (Muu tunniste: Universal Trial Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on suoritettava.Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukautta, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .