Rozanolixizumab 在患有中度至重度全身性重症肌无力的儿科研究参与者中的研究 (roMyG)
2026年9月10日 更新者：UCB Biopharma SRL
一项开放标签、单组研究，评估 Rozanolixizumab 在患有中度至重度全身性重症肌无力的儿科研究参与者中的活性、安全性和药代动力学
该研究的目的是评估年龄≥12岁至<18岁患有全身性重症肌无力（gMG）的儿科参与者皮下（sc）给予rozanolixizumab的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Yenimahalle、土耳其（türkiye）
- Mg0006 40841
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Bologna、意大利
- Mg0006 40290
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Milan、意大利
- Mg0006 40144
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Naples、意大利
- Mg0006 40733
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Fuchu-shi、日本
- Mg0006 20340
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Sagamihara、日本
- Mg0006 20343
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Ōbu、日本
- Mg0006 20339
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Lodz、波兰
- Mg0006 40734
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Warsaw、波兰
- Mg0006 40155
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
美国具体：
- 根据当地法规，在签署知情同意书/同意书时，研究参与者必须年满 12 岁至 <18 岁（含）
世界其他地区：
- 根据当地法规，在签署知情同意书/同意书时，研究参与者的年龄必须≥2 岁至 <18 岁（含）
全球的：
- 研究参与者在筛查时必须有全身性重症肌无力 (gMG) 诊断记录，其中包括确认在筛查前存在针对乙酰胆碱受体 (AChR) 或肌肉特异性激酶 (MuSK) 的 MG 特异性自身抗体的记录
- 研究参与者在筛选时患有美国重症肌无力基金会 (MGFA) 临床分类 II 至 IVa
- 研究参与者在筛选前已接受现有的 gMG 常规治疗（例如吡斯的明、皮质类固醇和/或免疫抑制剂）
- 研究参与者的临床反应不理想或 gMG 症状恶化，需要额外治疗（例如血浆置换 (PEX) 或静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 治疗）
排除标准：
- 研究参与者患有影响口咽或呼吸肌的严重无力，或者在筛选或基线时出现肌无力危象或即将发生的危象
- 研究参与者已知对研究药物 (IMP) 的任何成分或其他抗新生儿 Fc 受体 (FcRn) 药物过敏
- 患有任何活动性或未经治疗的胸腺瘤的研究参与者
- 研究参与者在筛选前 6 个月内有胸腺切除史
- 研究者认为研究参与者患有临床相关的活动性感染（例如脓毒症、肺炎或脓肿），或在首次服用 IMP 前 6 周内患有严重感染（导致住院或需要肠外抗生素治疗）
- 研究参与者在基线前 4 周内已接种活疫苗或打算在研究过程中接种活疫苗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：罗扎尼利珠单抗
研究参与者将接受为期 6 周的预定剂量的 rozanolixizumab。
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罗扎尼利珠单抗注射液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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直至研究结束 (EOS) 访视时发生严重的治疗紧急不良事件 (TEAE)
大体时间：从基线到 EOS 访问（长达 18 周）
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严重的 TEAE 是指在进行研究治疗期间受试者发生的任何不良医疗事件，无论这些事件是否与研究治疗相关，并且另外是在任何剂量下发生的紧急不良医疗事件：
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从基线到 EOS 访问（长达 18 周）
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TEAE 的发生导致研究药物 (IMP) 永久撤回直至 EOS 访视
大体时间：从基线到 EOS 访问（长达 18 周）
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不良事件 (AE) 是指在服用药品的患者或临床研究受试者中发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。
因此，AE 可以是与医疗（研究）产品的使用暂时相关的任何不利的和非预期的体征、症状或疾病，无论是否与医疗（研究）产品相关。
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从基线到 EOS 访问（长达 18 周）
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到 EOS 访视为止（最长 18 周）发生的特殊监测 (AESM) 不良事件
大体时间：从基线到 EOS 访问（长达 18 周）
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AESM 包括：严重和/或严重头痛、疑似无菌性脑膜炎、严重胃肠道 (GI) 疾病和机会性感染。
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从基线到 EOS 访问（长达 18 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 6 周结束时总免疫球蛋白 G (IgG) 相对于基线的变化百分比
大体时间：从基线到第 6 周结束
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在整个研究过程中，将对所有研究参与者持续进行总 IgG 血浆浓度分析。
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从基线到第 6 周结束
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第 6 周结束时总 IgG 相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到第 6 周结束
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在整个研究过程中，将对所有研究参与者持续进行总 IgG 血浆浓度分析。
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从基线到第 6 周结束
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第 6 周结束时重症肌无力 (MG) 自身抗体水平相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到第 6 周结束
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在整个研究过程中，将对所有研究参与者持续进行 MG 特异性抗乙酰胆碱受体 (AChR) 或抗肌肉特异性激酶 (MuSK) 自身抗体的血浆浓度分析。
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从基线到第 6 周结束
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第 6 周结束时 MG 特异性自身抗体水平相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到第 6 周结束
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在整个研究过程中，将对所有研究参与者持续进行抗 AChR 或抗 MuSK 自身抗体的血浆浓度分析。
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从基线到第 6 周结束
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第 6 周结束时重症肌无力 - 日常生活活动 (MG-ADL) 总分相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 6 周结束
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MG-ADL 评分是一个包含 8 项患者报告结果 (PRO) 的工具。
MG-ADL 针对眼部、延髓、呼吸和轴性症状的症状和残疾。
项目反应评分从0到3分，MG-ADL总分为8个项目的总分，范围从0到24，得分越高表明残疾程度越高。
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从基线到第 6 周结束
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第 6 周结束时定量重症肌无力 (QMG) 总分相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 6 周结束
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QMG 评分是专门为 MG 开发的标准化且经过验证的定量力量评分系统。
QMG 总分是通过对每个单独项目的回答求和而获得的（13 个项目；回答：无=0、轻度=1、中度=2、严重=3）。
分数范围为 0 至 39，分数越低表明疾病活动性越低。
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从基线到第 6 周结束
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在治疗期 1 (TP1) 和观察期 1 (OP1) 期间发生其他 TEAE（包括头痛、恶心和输注部位反应）
大体时间：TP1 和 OP1 期间（最多 14 周）
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不良事件 (AE) 是指在服用药品的患者或临床研究受试者中发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。
因此，AE 可以是与医疗（研究）产品的使用暂时相关的任何不利的和非预期的体征、症状或疾病，无论是否与医疗（研究）产品相关。
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TP1 和 OP1 期间（最多 14 周）
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在 TP1 期间每次预定评估时评估局部耐受性
大体时间：TP1 期间的每次预定评估（基线、第 2、3、4、5 周，最多 6 周）
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TP1 期间，将在每次预定评估时对所有研究参与者的局部耐受性进行评估。
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TP1 期间的每次预定评估（基线、第 2、3、4、5 周，最多 6 周）
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6 周治疗周期中 rozanolixizumab 的血浆浓度
大体时间：在6周的治疗周期中
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在整个研究过程中，将对所有研究参与者持续进行 rozanolixizumab 的血浆浓度分析。
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在6周的治疗周期中
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第 6 周结束时抗药物抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：第 6 周结束时
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在整个研究过程中，将对所有研究参与者持续进行 ADA 血浆浓度分析。
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第 6 周结束时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月14日
初级完成 (估计的)
2026年10月5日
研究完成 (估计的)
2026年10月5日
研究注册日期
首次提交
2023年9月25日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月28日
首次发布 (实际的)
2023年11月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月10日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MG0006
- 2022-502074-16-00 (注册表标识符：CTIS)
- U1111-1285-0787 (其他标识符：Universal Trial Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可能会在产品在美国和/或欧洲获得批准后 6 个月或全球开发停止后以及试验完成后 18 个月内索取该试验的数据。
研究人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和经过编辑的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准
并且需要签署签署的数据共享协议。
所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供患者个人数据。
IPD 共享时间框架
产品在美国和/或欧洲获得批准后 6 个月或全球开发停止后 6 个月以及试验完成后 18 个月后，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和经过编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究方案、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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