Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie rozanolixizumabu u účastníků pediatrické studie se středně těžkou až těžkou generalizovanou myasthenia gravis (roMyG)

7. května 2026 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Otevřená jednoramenná studie hodnotící aktivitu, bezpečnost a farmakokinetiku rozanolixizumabu u účastníků pediatrické studie se středně těžkou až těžkou generalizovanou myasthenia gravis

Účelem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost subkutánního (sc) podání rozanolixizumabu u pediatrických účastníků ve věku ≥12 až <18 let s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: UCB Cares
  • Telefonní číslo: (USA) 1-844-599-2273
  • E-mail: ucbcares@ucb.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: UCB Cares
  • Telefonní číslo: 001 844 599 2273
  • E-mail: UCBCares@ucb.com

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Nábor
        • Mg0006 40290
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Mg0006 40144
      • Naples, Itálie
        • Nábor
        • Mg0006 40733
  • Japonsko
      • Fuchu-shi, Japonsko
        • Nábor
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Japonsko
        • Nábor
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Japonsko
        • Nábor
        • Mg0006 20339
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Nábor
        • Mg0006 40155
      • Warsaw, Polsko
        • Nábor
        • Mg0006 40734
  • Spojené státy
    • Texas
      • Denton, Texas, Spojené státy, 76208
        • Staženo
        • Mg0006 50574
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Mg0006 20081
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Mg0006 20095
  • Turecko (Türkiye)
      • Altindağ/ankara, Turecko (Türkiye)
        • Nábor
        • Mg0006 40841
      • Ankara, Turecko (Türkiye)
        • Nábor
        • Mg0006 40843
      • Kocaeli, Turecko (Türkiye)
        • Nábor
        • Mg0006 40836

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Specifické pro USA:

- Účastník studie musí být ve věku ≥12 až <18 let včetně v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu podle místních předpisů

Zbytek světa:

- Účastník studie musí být ve věku ≥2 až <18 let včetně v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu podle místních předpisů

Globální:

  • Účastník studie musí mít při screeningu zdokumentovanou diagnózu generalizované myasthenia gravis (gMG), která zahrnuje záznam potvrzující přítomnost MG specifických autoprotilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo svalově specifické kináze (MuSK) před screeningem
  • Účastník studie má při screeningu klinickou klasifikaci II až IVa Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)
  • Účastník studie podstoupil před screeningem stávající konvenční léčbu (léčby) pro gMG (např. pyridostigmin, kortikosteroidy a/nebo imunosupresiva).
  • Účastník studie měl neuspokojivou klinickou odpověď nebo zhoršení příznaků gMG a potřebuje další terapii (například výměnu plazmy (PEX) nebo léčbu intravenózním imunoglobulinem (IVIg))

Kritéria vyloučení:

  • Účastník studie s těžkou slabostí postihující orofaryngeální nebo dýchací svaly, nebo který má myastenickou krizi nebo hrozící krizi při screeningu nebo výchozím stavu
  • Účastník studie má známou přecitlivělost na kteroukoli složku zkoumaného léčivého přípravku (IMP) nebo jiných léků proti neonatálnímu receptoru Fc (FcRn)
  • Účastník studie s jakýmkoli aktivním nebo neléčeným thymomem
  • Účastník studie měl v anamnéze thymektomii během 6 měsíců před screeningem
  • Účastník studie má podle názoru zkoušejícího klinicky relevantní aktivní infekci (např. sepsi, pneumonii nebo absces) nebo měl závažnou infekci (vedoucí k hospitalizaci nebo vyžadující parenterální antibiotickou léčbu) během 6 týdnů před první dávkou IMP
  • Účastník studie dostal živou vakcinaci během 4 týdnů před výchozím stavem nebo má v úmyslu podstoupit v průběhu studie živou vakcinaci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rozanolixizumab
Účastníci studie budou dostávat předem definované dávky rozanolixizumabu po dobu 6 týdnů.
Lék: rozanolixizumab
injekční roztok rozanolixizumabu
Ostatní jména:
  • UCB7665

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) až do návštěvy konce studie (EOS)
Časové okno: Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 18 týdnů)

Závažné TEAE jsou jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u subjektu během podávané studijní léčby, bez ohledu na to, zda tyto příhody souvisejí se studovanou léčbou či nikoli a navíc se objevují nežádoucím zdravotním výskytem, ​​který při jakékoli dávce:

  • Výsledkem je smrt
  • Je život ohrožující
  • Vyžaduje u pacienta hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • Výsledkem je trvalá invalidita/neschopnost
  • Je vrozená anomálie nebo vrozená vada
  • Důležité lékařské události
Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 18 týdnů)
Výskyt TEAE vedoucí k trvalému stažení Investigational Medicinal Product (IMP) až do návštěvy EOS
Časové okno: Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 18 týdnů)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 18 týdnů)
Výskyt nežádoucích příhod speciálního monitorování (AESM) až do návštěvy EOS (až 18 týdnů)
Časové okno: Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 18 týdnů)
AESM jsou: Těžká a/nebo vážná bolest hlavy, podezření na aseptickou meningitidu, závažné gastrointestinální (GI) poruchy a oportunní infekce.
Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 18 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna celkového imunoglobulinu G (IgG) oproti výchozí hodnotě na konci 6. týdne
Časové okno: Od základní linie do konce 6. týdne
Analýza plazmatické koncentrace celkového IgG bude prováděna u všech účastníků studie průběžně po celou dobu studie.
Od základní linie do konce 6. týdne
Absolutní změna celkového IgG oproti výchozí hodnotě na konci 6. týdne
Časové okno: Od základní linie do konce 6. týdne
Analýza plazmatické koncentrace celkového IgG bude prováděna u všech účastníků studie průběžně po celou dobu studie.
Od základní linie do konce 6. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách autoprotilátek proti myasthenia gravis (MG) na konci 6. týdne
Časové okno: Od základní linie do konce 6. týdne
Analýza plazmatické koncentrace MG specifických anti-acetylcholinových receptorových (AChR) nebo anti-svalově specifických kinázových (MuSK) autoprotilátek bude prováděna u všech účastníků studie průběžně po celou dobu studie.
Od základní linie do konce 6. týdne
Absolutní změna od výchozí hodnoty v hladinách MG-specifických autoprotilátek na konci 6. týdne
Časové okno: Od základní linie do konce 6. týdne
Analýza plazmatických koncentrací anti-AChR nebo anti-MuSK autoprotilátek bude prováděna u všech účastníků studie průběžně po celou dobu studie.
Od základní linie do konce 6. týdne
Změna celkového skóre myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) oproti výchozímu stavu na konci 6. týdne
Časové okno: Od základní linie do konce 6. týdne
Skóre MG-ADL je nástroj s 8 položkami pacientem hlášených výsledků (PRO). MG-ADL se zaměřuje na symptomy a postižení napříč očními, bulbárními, respiračními a axiálními symptomy. Odpovědi na položky jsou skórovány od 0 do 3 a celkové skóre MG-ADL je součtem 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší postižení.
Od základní linie do konce 6. týdne
Změna celkového skóre Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) od výchozí hodnoty na konci 6. týdne
Časové okno: Od základní linie do konce 6. týdne
Skóre QMG je standardizovaný a ověřený systém kvantitativního hodnocení síly, který byl vyvinut speciálně pro MG. Celkové skóre QMG se získá sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (13 položek; odpovědi: žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3). Skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu onemocnění.
Od základní linie do konce 6. týdne
Výskyt dalších TEAE (včetně bolesti hlavy, nevolnosti a reakcí v místě infuze) během léčebného období 1 (TP1) a období pozorování 1 (OP1)
Časové okno: Během TP1 a OP1 (až 14 týdnů)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
Během TP1 a OP1 (až 14 týdnů)
Hodnocení místní snášenlivosti při každém plánovaném hodnocení během TP1
Časové okno: Při každém plánovaném hodnocení během TP1 (výchozí stav, týden 2, 3, 4, 5, až 6 týdnů)
Místní snášenlivost bude hodnocena při každém plánovaném hodnocení u všech účastníků studie během TP1.
Při každém plánovaném hodnocení během TP1 (výchozí stav, týden 2, 3, 4, 5, až 6 týdnů)
Plazmatická koncentrace rozanolixizumabu v 6týdenním léčebném cyklu
Časové okno: V 6týdenním léčebném cyklu
Analýza plazmatické koncentrace rozanolixizumabu bude prováděna u všech účastníků studie průběžně po celou dobu studie.
V 6týdenním léčebném cyklu
Výskyt protilátek (ADA) na konci 6. týdne
Časové okno: Na konci týdne 6
Analýzy plazmatické koncentrace ADA budou prováděny u všech účastníků studie průběžně po celou dobu studie.
Na konci týdne 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

8. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Identifikátor registru: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Jiný identifikátor: Universal Trial Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení dat. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na rozanolixizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit