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Un estudio de rozanolixizumab en participantes pediátricos con miastenia gravis generalizada de moderada a grave (roMyG)

25 de agosto de 2026 actualizado por: UCB Biopharma SRL

Un estudio abierto de un solo brazo que evalúa la actividad, la seguridad y la farmacocinética de rozanolixizumab en participantes de un estudio pediátrico con miastenia gravis generalizada de moderada a grave

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración subcutánea (sc) de rozanolixizumab en participantes pediátricos de ≥12 a <18 años con miastenia grave generalizada (MGg).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Mg0006 40290
      • Milan, Italia
        • Mg0006 40144
      • Naples, Italia
        • Mg0006 40733
  • Japón
      • Fuchu-shi, Japón
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Japón
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Japón
        • Mg0006 20339
  • Polonia
      • Lodz, Polonia
        • Mg0006 40734
      • Warsaw, Polonia
        • Mg0006 40155
  • Turquía (Türkiye)
      • Yenimahalle, Turquía (Türkiye)
        • Mg0006 40841

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Específico de EE. UU.:

- El participante del estudio debe tener entre ≥12 y <18 años inclusive, al momento de firmar el consentimiento/asentimiento informado según la normativa local.

Resto del mundo:

- El participante del estudio debe tener entre ≥2 y <18 años inclusive, al momento de firmar el consentimiento/asentimiento informado según la normativa local.

Global:

  • El participante del estudio debe tener un diagnóstico documentado de miastenia gravis generalizada (MGg) en el momento de la selección que incluya un registro que confirme la presencia de autoanticuerpos específicos de MG contra el receptor de acetilcolina (AChR) o quinasa específica del músculo (MuSK) antes de la selección.
  • El participante del estudio tiene la clasificación clínica II a IVa de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) en el momento de la selección
  • El participante del estudio ha recibido tratamientos convencionales existentes para gMG (p. ej., piridostigmina, corticosteroides y/o inmunosupresores) antes de la selección.
  • El participante del estudio ha tenido una respuesta clínica insatisfactoria o un empeoramiento de los síntomas de gMG y necesita terapia adicional (por ejemplo, intercambio de plasma (PEX) o tratamiento con inmunoglobulina intravenosa (IVIg))

Criterio de exclusión:

  • Participante del estudio con debilidad grave que afecta los músculos orofaríngeos o respiratorios, o que tiene una crisis miasténica o una crisis inminente en el momento de la selección o al inicio.
  • El participante del estudio tiene hipersensibilidad conocida a cualquier componente del medicamento en investigación (IMP) u otros medicamentos antirreceptores neonatales de Fc (FcRn).
  • Participante del estudio con cualquier timoma activo o no tratado.
  • El participante del estudio tiene antecedentes de timectomía dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
  • El participante del estudio tiene una infección activa clínicamente relevante (p. ej., sepsis, neumonía o absceso) en opinión del investigador, o tuvo una infección grave (que resultó en hospitalización o requirió tratamiento con antibióticos parenterales) dentro de las 6 semanas anteriores a la primera dosis de IMP.
  • El participante del estudio recibió una vacuna viva dentro de las 4 semanas anteriores al inicio o tiene la intención de recibir una vacuna viva durante el curso del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: rozanolixizumab
Los participantes del estudio recibirán dosis predefinidas de rozanolixizumab durante 6 semanas.
Droga: rozanolixizumab
rozanolixizumab solución inyectable
Otros nombres:
  • UCB7665

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aparición de eventos adversos graves surgidos durante el tratamiento (EAET) hasta la visita de fin del estudio (EOS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 18 semanas)

Los TEAE graves son cualquier incidencia médica adversa en un sujeto durante el tratamiento administrado del estudio, ya sea que estos eventos estén relacionados o no con el tratamiento del estudio y, además, son una ocurrencia médica adversa emergente que, en cualquier dosis:

  • Resultados en muerte
  • Es potencialmente mortal
  • Requiere en el paciente hospitalización o prolongación de la hospitalización existente
  • Resultados en discapacidad/incapacidad persistente
  • Es una anomalía congénita o defecto de nacimiento.
  • Eventos médicos importantes
Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 18 semanas)
Aparición de TEAE que conduzcan a la retirada permanente del medicamento en investigación (IMP) hasta la visita EOS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 18 semanas)
Un Evento Adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 18 semanas)
Ocurrencia de eventos adversos de monitoreo especial (AESM) hasta la visita EOS (hasta 18 semanas)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 18 semanas)
Los AESM son: dolor de cabeza intenso y/o grave, sospecha de meningitis aséptica, trastornos gastrointestinales (GI) graves e infección oportunista.
Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 18 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la inmunoglobulina G (IgG) total desde el inicio al final de la semana 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Se realizarán análisis de la concentración plasmática de IgG total para todos los participantes del estudio de forma continua durante todo el estudio.
Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Cambio absoluto en la IgG total desde el inicio al final de la semana 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Se realizarán análisis de la concentración plasmática de IgG total para todos los participantes del estudio de forma continua durante todo el estudio.
Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles de autoanticuerpos de miastenia gravis (MG) al final de la semana 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Se realizarán análisis de concentración plasmática de autoanticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) específicos de MG o anti-quinasa específica del músculo (MuSK) para todos los participantes del estudio de forma continua durante todo el estudio.
Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Cambio absoluto desde el inicio en los niveles de autoanticuerpos específicos de MG al final de la semana 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Se realizarán análisis de concentración plasmática de autoanticuerpos anti-AChR o anti-MuSK para todos los participantes del estudio de forma continua durante todo el estudio.
Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de miastenia gravis-Actividades de la vida diaria (MG-ADL) al final de la semana 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6
La puntuación MG-ADL es un instrumento de resultados informados por el paciente (PRO) de 8 ítems. El MG-ADL se dirige a los síntomas y la discapacidad a través de síntomas oculares, bulbares, respiratorios y axiales. Las respuestas a los ítems se califican de 0 a 3, y la puntuación total de MG-ADL es la suma de los 8 ítems y varía de 0 a 24, donde una puntuación más alta indica más discapacidad.
Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de miastenia gravis cuantitativa (QMG) al final de la semana 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6
La puntuación QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y validado que fue desarrollado específicamente para MG. La puntuación total de QMG se obtiene sumando las respuestas a cada ítem individual (13 ítems; Respuestas: Ninguna=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3). La puntuación varía de 0 a 39, y las puntuaciones más bajas indican una menor actividad de la enfermedad.
Desde el inicio hasta el final de la semana 6
Aparición de otros TEAE (incluidos dolor de cabeza, náuseas y reacciones en el lugar de la infusión) durante el Período de tratamiento 1 (TP1) y el Período de observación 1 (OP1)
Periodo de tiempo: Durante TP1 y OP1 (hasta 14 semanas)
Un Evento Adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
Durante TP1 y OP1 (hasta 14 semanas)
Evaluación de la tolerabilidad local en cada evaluación programada durante TP1
Periodo de tiempo: En cada evaluación programada durante TP1 (línea de base, semana 2, 3, 4, 5, hasta 6 semanas)
La tolerabilidad local se evaluará en cada evaluación programada para todos los participantes del estudio durante TP1.
En cada evaluación programada durante TP1 (línea de base, semana 2, 3, 4, 5, hasta 6 semanas)
Concentración plasmática de rozanolixizumab en el ciclo de tratamiento de 6 semanas
Periodo de tiempo: En el ciclo de tratamiento de 6 semanas.
Se realizarán análisis de la concentración plasmática de rozanolixizumab para todos los participantes del estudio de forma continua durante todo el estudio.
En el ciclo de tratamiento de 6 semanas.
Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) al final de la semana 6
Periodo de tiempo: Al final de la semana 6
Se realizarán análisis de concentración plasmática de ADA para todos los participantes del estudio de forma continua durante todo el estudio.
Al final de la semana 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UCB Biopharma SRL

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

5 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

5 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

29 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Identificador de registro: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Otro identificador: Universal Trial Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual y a documentos de ensayo redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo firmado para compartir datos. Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un tiempo predeterminado, normalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos a nivel de paciente individual no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo previamente especificado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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