Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar rozanolixizumab bij pediatrische onderzoeksdeelnemers met matige tot ernstige gegeneraliseerde myasthenia gravis (roMyG)

10 april 2024 bijgewerkt door: UCB Biopharma SRL

Een open-label, eenarmige studie ter evaluatie van de activiteit, veiligheid en farmacokinetiek van Rozanolixizumab bij pediatrische onderzoeksdeelnemers met matige tot ernstige gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het doel van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van subcutane (sc) toediening van rozanolixizumab bij pediatrische deelnemers in de leeftijd van ≥12 tot <18 jaar met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG).

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

VS specifiek:

- Deelnemer aan het onderzoek moet ≥12 tot <18 jaar oud zijn op het moment dat de geïnformeerde toestemming/instemming wordt ondertekend, in overeenstemming met de lokale regelgeving

Rest van de wereld:

- Deelnemer aan het onderzoek moet ≥2 tot en met <18 jaar oud zijn op het moment dat de geïnformeerde toestemming/instemming wordt ondertekend, in overeenstemming met de lokale regelgeving

Globaal:

  • De deelnemer aan het onderzoek moet tijdens de screening een gedocumenteerde diagnose van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) hebben, inclusief een dossier waarin de aanwezigheid van MG-specifieke auto-antilichamen tegen de acetylcholinereceptor (AChR) of spierspecifieke kinase (MuSK) wordt bevestigd voorafgaand aan de screening
  • Deelnemer aan het onderzoek heeft bij screening de klinische classificatie II tot IVa van Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  • Deelnemer aan het onderzoek heeft voorafgaand aan de screening een bestaande conventionele behandeling(en) voor gMG ontvangen (bijv. pyridostigmine, corticosteroïden en/of immuunonderdrukkers)
  • Deelnemer aan het onderzoek heeft een onbevredigende klinische respons gehad of een verslechtering van de gMG-symptomen en heeft aanvullende therapie nodig (bijvoorbeeld plasma-uitwisseling (PEX) of behandeling met intraveneus immunoglobuline (IVIg))

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer aan het onderzoek met ernstige zwakte die de orofaryngeale of ademhalingsspieren aantast, of die een myasthenische crisis of een dreigende crisis heeft bij screening of baseline
  • Deelnemer aan het onderzoek heeft een bekende overgevoeligheid voor enig bestanddeel van het Investigational Medicinal Product (IMP) of andere anti-neonatale Fc-receptor (FcRn) medicijnen
  • Studiedeelnemer met een actief of onbehandeld thymoom
  • Deelnemer aan het onderzoek heeft een voorgeschiedenis van thymectomie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • De deelnemer aan het onderzoek heeft volgens de onderzoeker een klinisch relevante actieve infectie (bijv. sepsis, longontsteking of abces), of heeft binnen 6 weken voorafgaand aan de eerste dosis IMP een ernstige infectie gehad (resulterend in ziekenhuisopname of waarvoor een parenterale behandeling met antibiotica nodig is).
  • Deelnemer aan het onderzoek heeft binnen 4 weken voorafgaand aan de uitgangssituatie een levende vaccinatie ontvangen of is van plan om tijdens het verloop van het onderzoek een levende vaccinatie te krijgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rozanolixizumab
Deelnemers aan de studie krijgen gedurende 6 weken vooraf gedefinieerde doses rozanolixizumab.
Geneesmiddel: rozanolixizumab
rozanolixizumab oplossing voor injectie
Andere namen:
  • UCB7665

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het optreden van ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) tot aan het einde van het onderzoek (EOS)-bezoek
Tijdsspanne: Van Baseline tot aan het EOS-bezoek (tot 18 weken)

Ernstige TEAE's zijn alle ongewenste medische incidenten bij een proefpersoon tijdens de toegediende onderzoeksbehandeling, ongeacht of deze gebeurtenissen wel of niet verband houden met de onderzoeksbehandeling en bovendien opkomende ongewenste medische gebeurtenissen zijn die bij elke dosis:

  • Resultaten in de dood
  • Is levensbedreigend
  • Vereist ziekenhuisopname van de patiënt of verlenging van bestaande ziekenhuisopname
  • Resulteert in aanhoudende invaliditeit/onvermogen
  • Is een aangeboren afwijking of geboorteafwijking
  • Belangrijke medische gebeurtenissen
Van Baseline tot aan het EOS-bezoek (tot 18 weken)
Het optreden van TEAE's die leiden tot permanente intrekking van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP) tot aan het EOS-bezoek
Tijdsspanne: Van Baseline tot aan het EOS-bezoek (tot 18 weken)
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of proefpersoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (onderzoeksproduct), al dan niet gerelateerd aan het geneesmiddel (onderzoeksproduct).
Van Baseline tot aan het EOS-bezoek (tot 18 weken)
Optreden van bijwerkingen van speciale monitoring (AESM) tot aan het EOS-bezoek (tot 18 weken)
Tijdsspanne: Van Baseline tot aan het EOS-bezoek (tot 18 weken)
AESM's zijn: ernstige en/of ernstige hoofdpijn, vermoedelijke aseptische meningitis, ernstige gastro-intestinale (GI) stoornissen en opportunistische infectie.
Van Baseline tot aan het EOS-bezoek (tot 18 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in totaal immunoglobuline G (IgG) ten opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van week 6
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Analyses van de plasmaconcentratie van totaal IgG zullen gedurende het gehele onderzoek doorlopend worden uitgevoerd voor alle deelnemers aan de studie.
Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Absolute verandering in totaal IgG ten opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van week 6
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Analyses van de plasmaconcentratie van totaal IgG zullen gedurende het gehele onderzoek doorlopend worden uitgevoerd voor alle deelnemers aan de studie.
Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de auto-antilichaamspiegels van myasthenia gravis (MG) aan het einde van week 6
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Plasmaconcentratieanalyses van MG-specifieke anti-acetylcholinereceptor (AChR) of anti-spierspecifieke kinase (MuSK) auto-antilichamen zullen gedurende de hele studie doorlopend worden uitgevoerd voor alle studiedeelnemers.
Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in MG-specifieke auto-antilichaamspiegels aan het einde van week 6
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Plasmaconcentratieanalyses van anti-AChR- of anti-MuSK-auto-antilichamen zullen gedurende de hele studie doorlopend worden uitgevoerd voor alle deelnemers aan de studie.
Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) aan het einde van week 6
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
De MG-ADL-score is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO)-instrument met 8 items. De MG-ADL richt zich op symptomen en invaliditeit bij oculaire, bulbaire, respiratoire en axiale symptomen. De itemreacties worden gescoord van 0 tot 3, en de totale score van MG-ADL is de som van de 8 items en varieert van 0 tot 24, waarbij een hogere score duidt op een grotere handicap.
Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwantitatieve totaalscore van Myasthenia Gravis (QMG) aan het einde van week 6
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
QMG-score is een gestandaardiseerd en gevalideerd kwantitatief krachtscoresysteem dat speciaal voor MG is ontwikkeld. De QMG-totaalscore wordt verkregen door de reacties op elk individueel item op te tellen (13 items; Reacties: Geen=0, Mild=1, Matig=2, Ernstig=3). De score varieert van 0 tot 39, waarbij lagere scores een lagere ziekteactiviteit aangeven.
Vanaf de basislijn tot het einde van week 6
Het optreden van andere TEAE’s (waaronder hoofdpijn, misselijkheid en reacties op de infusieplaats) tijdens behandelingsperiode 1 (TP1) en observatieperiode 1 (OP1)
Tijdsspanne: Tijdens TP1 en OP1 (tot 14 weken)
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of proefpersoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (onderzoeksproduct), al dan niet gerelateerd aan het geneesmiddel (onderzoeksproduct).
Tijdens TP1 en OP1 (tot 14 weken)
Evaluatie van de lokale verdraagbaarheid bij elke geplande beoordeling tijdens TP1
Tijdsspanne: Bij elke geplande beoordeling tijdens TP1 (basislijn, week 2, 3, 4, 5, tot 6 weken)
De lokale verdraagbaarheid zal worden geëvalueerd bij elke geplande beoordeling voor alle studiedeelnemers tijdens TP1.
Bij elke geplande beoordeling tijdens TP1 (basislijn, week 2, 3, 4, 5, tot 6 weken)
Plasmaconcentratie van rozanolixizumab tijdens de behandelcyclus van 6 weken
Tijdsspanne: Tijdens de behandelcyclus van 6 weken
Analyses van de plasmaconcentraties van rozanolixizumab zullen gedurende het gehele onderzoek doorlopend worden uitgevoerd voor alle deelnemers aan de studie.
Tijdens de behandelcyclus van 6 weken
Incidentie van antilichamen tegen geneesmiddelen (ADA’s) aan het einde van week 6
Tijdsspanne: Aan het einde van week 6
Plasmaconcentratieanalyses van ADA's zullen gedurende het gehele onderzoek doorlopend worden uitgevoerd voor alle deelnemers aan de studie.
Aan het einde van week 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

15 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

8 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

17 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Register-ID: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Andere identificatie: Universal Trial Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens uit dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of als de mondiale ontwikkeling wordt stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens kunnen worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er zal een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens moeten worden uitgevoerd. Alle documenten zijn gedurende een vooraf bepaalde tijd, doorgaans twaalf maanden, uitsluitend in het Engels beschikbaar op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van het opnieuw identificeren van proefdeelnemers te hoog is nadat het onderzoek is voltooid; in dit geval en om deelnemers te beschermen, zouden gegevens op individueel patiëntniveau niet beschikbaar worden gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens uit dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de mondiale ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD- en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens kunnen worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden ondertekend. Alle documenten zijn gedurende een vooraf gespecificeerde tijd, doorgaans twaalf maanden, alleen in het Engels beschikbaar op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gegeneraliseerde myasthenia gravis

Klinische onderzoeken op rozanolixizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Morocco

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren