Um estudo de rozanolixizumabe em participantes pediátricos com miastenia gravis generalizada moderada a grave (roMyG)
10 de abril de 2024 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um estudo aberto de braço único que avalia a atividade, segurança e farmacocinética do rozanolixizumabe em participantes de estudos pediátricos com miastenia gravis generalizada moderada a grave
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade da administração subcutânea (sc) de rozanolixizumabe em participantes pediátricos com idade ≥12 a <18 anos com Miastenia Gravis generalizada (gMG).
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: UCB Cares
- Número de telefone: (USA) 1-844-599-2273
- E-mail: ucbcares@ucb.com
Estude backup de contato
- Nome: UCB Cares
- Número de telefone: 001 844 599 2273
- E-mail: UCBCares@ucb.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Específico dos EUA:
- O participante do estudo deve ter ≥12 a <18 anos de idade inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado/assentimento de acordo com a regulamentação local
Resto do mundo:
- O participante do estudo deve ter ≥2 a <18 anos de idade inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado/assentimento de acordo com a regulamentação local
Global:
- O participante do estudo deve ter um diagnóstico documentado de Miastenia Gravis generalizada (gMG) na triagem que inclua um registro confirmando a presença de autoanticorpos específicos de MG para receptor de acetilcolina (AChR) ou quinase músculo-específica (MuSK) antes da triagem
- O participante do estudo tem classificação clínica II a IVa da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) na triagem
- O participante do estudo recebeu tratamento(s) convencional(is) existente(s) para gMG (por exemplo, piridostigmina, corticosteróides e/ou imunossupressores) antes da triagem
- O participante do estudo teve uma resposta clínica insatisfatória ou piora dos sintomas de gMG e precisa de terapia adicional (por exemplo, troca de plasma (PEX) ou tratamento com imunoglobulina intravenosa (IVIg))
Critério de exclusão:
- Participante do estudo com fraqueza grave afetando os músculos orofaríngeos ou respiratórios, ou que tem crise miastênica ou crise iminente na triagem ou na linha de base
- O participante do estudo tem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do Produto Medicinal em Investigação (MI) ou outros medicamentos anti-receptor Fc neonatal (FcRn)
- Participante do estudo com qualquer timoma ativo ou não tratado
- O participante do estudo tem histórico de timectomia nos 6 meses anteriores à triagem
- O participante do estudo tem uma infecção ativa clinicamente relevante (por exemplo, sepse, pneumonia ou abscesso) na opinião do investigador, ou teve uma infecção grave (resultando em hospitalização ou requerendo tratamento com antibióticos parenterais) nas 6 semanas anteriores à primeira dose de ME
- O participante do estudo recebeu uma vacinação viva nas 4 semanas anteriores ao início do estudo ou pretende receber uma vacinação viva durante o curso do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: rozanolixizumabe
Os participantes do estudo receberão doses predefinidas de rozanolixizumabe por 6 semanas.
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solução injetável de rozanolixizumabe
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ocorrência de eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs) até a visita de final do estudo (EOS)
Prazo: Da linha de base até a visita EOS (até 18 semanas)
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TEAEs graves são qualquer incidência médica desfavorável em um sujeito durante o tratamento administrado do estudo, estejam ou não esses eventos relacionados ao tratamento do estudo e, adicionalmente, são ocorrências médicas desfavoráveis emergentes que, em qualquer dose:
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Da linha de base até a visita EOS (até 18 semanas)
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Ocorrência de TEAEs levando à retirada permanente do Medicamento sob Investigação (ME) até a Visita EOS
Prazo: Da linha de base até a visita EOS (até 18 semanas)
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Um Evento Adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um paciente ou sujeito de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com esse tratamento.
Um EA poderia, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associado ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao medicamento (investigacional).
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Da linha de base até a visita EOS (até 18 semanas)
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Ocorrência de Evento(s) Adverso(s) de Monitoramento Especial (AESM) até a Visita EOS (até 18 semanas)
Prazo: Da linha de base até a visita EOS (até 18 semanas)
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AESMs são: dor de cabeça intensa e/ou grave, suspeita de meningite asséptica, distúrbios gastrointestinais (GI) graves e infecção oportunista.
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Da linha de base até a visita EOS (até 18 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual na imunoglobulina G total (IgG) desde a linha de base no final da semana 6
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6
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As análises de concentração plasmática de IgG total serão feitas para todos os participantes do estudo de forma contínua ao longo do estudo.
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Da linha de base até o final da semana 6
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Alteração absoluta na IgG total desde a linha de base no final da semana 6
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6
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As análises de concentração plasmática de IgG total serão feitas para todos os participantes do estudo de forma contínua ao longo do estudo.
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Da linha de base até o final da semana 6
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Alteração percentual da linha de base nos níveis de autoanticorpos para miastenia gravis (MG) no final da semana 6
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6
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Análises de concentração plasmática de autoanticorpos anti-receptor de acetilcolina específico de MG (AChR) ou quinase anti-específica de músculo (MuSK) serão feitas para todos os participantes do estudo de forma contínua ao longo do estudo.
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Da linha de base até o final da semana 6
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Alteração absoluta da linha de base nos níveis de autoanticorpos específicos de MG no final da semana 6
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6
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Análises de concentração plasmática de autoanticorpos anti-AChR ou anti-MuSK serão feitas para todos os participantes do estudo de forma contínua ao longo do estudo.
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Da linha de base até o final da semana 6
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Alteração da linha de base na pontuação total de Miastenia Gravis-Atividades da Vida Diária (MG-ADL) no final da Semana 6
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6
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A pontuação MG-ADL é um instrumento de resultados relatados pelo paciente (PRO) de 8 itens.
O MG-ADL tem como alvo sintomas e incapacidades em sintomas oculares, bulbares, respiratórios e axiais.
As respostas dos itens são pontuadas de 0 a 3, e a pontuação total do MG-AVD é a soma dos 8 itens e varia de 0 a 24, sendo que uma pontuação maior indica maior incapacidade.
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Da linha de base até o final da semana 6
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Alteração da linha de base na pontuação total quantitativa da miastenia gravis (QMG) no final da semana 6
Prazo: Da linha de base até o final da semana 6
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A pontuação QMG é um sistema de pontuação quantitativa de força padronizado e validado que foi desenvolvido especificamente para MG.
A pontuação total do QMG é obtida pela soma das respostas de cada item individual (13 itens; Respostas: Nenhuma=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3).
A pontuação varia de 0 a 39, com pontuações mais baixas indicando menor atividade da doença.
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Da linha de base até o final da semana 6
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Ocorrência de outros TEAEs (incluindo dor de cabeça, náusea e reações no local da infusão) durante o Período de Tratamento 1 (TP1) e o Período de Observação 1 (OP1)
Prazo: Durante TP1 e OP1 (até 14 semanas)
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Um Evento Adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um paciente ou sujeito de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com esse tratamento.
Um EA poderia, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associado ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao medicamento (investigacional).
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Durante TP1 e OP1 (até 14 semanas)
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Avaliação da tolerabilidade local em cada avaliação agendada durante o TP1
Prazo: Em cada avaliação agendada durante o TP1 (linha de base, semanas 2, 3, 4, 5, até 6 semanas)
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A tolerabilidade local será avaliada em cada avaliação agendada para todos os participantes do estudo durante o TP1.
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Em cada avaliação agendada durante o TP1 (linha de base, semanas 2, 3, 4, 5, até 6 semanas)
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Concentração plasmática de rozanolixizumabe no ciclo de tratamento de 6 semanas
Prazo: No ciclo de tratamento de 6 semanas
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As análises da concentração plasmática de rozanolixizumab serão feitas para todos os participantes do estudo de forma contínua ao longo do estudo.
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No ciclo de tratamento de 6 semanas
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Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs) no final da semana 6
Prazo: No final da semana 6
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As análises de concentração plasmática de ADAs serão feitas para todos os participantes do estudo de forma contínua ao longo do estudo.
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No final da semana 6
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
15 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
8 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
17 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de setembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
29 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Rozanolixizumabe
Outros números de identificação do estudo
- MG0006
- 2022-502074-16-00 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1285-0787 (Outro identificador: Universal Trial Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa, ou o desenvolvimento global for interrompido, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados em nível de paciente e documentos de ensaio redigidos que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações de conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um acordo de partilha de dados assinado terá de ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Este plano pode mudar se o risco de reidentificação dos participantes do ensaio for considerado muito alto após a conclusão do ensaio; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou a interrupção do desenvolvimento global, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anonimizado e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e será necessário assinar um acordo de compartilhamento de dados. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .