Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование розаноликизумаба у участников педиатрического исследования с умеренной и тяжелой генерализованной миастенией гравис (roMyG)

10 сентября 2026 г. обновлено: UCB Biopharma SRL

Открытое независимое исследование по оценке активности, безопасности и фармакокинетики розаноликизумаба у участников педиатрического исследования с умеренной и тяжелой генерализованной миастенией гравис.

Цель исследования — оценить безопасность и переносимость подкожного (п/к) введения розаноликизумаба у педиатрических участников в возрасте от ≥12 до <18 лет с генерализованной миастенией гравис (gMG).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Mg0006 40290
      • Milan, Италия
        • Mg0006 40144
      • Naples, Италия
        • Mg0006 40733
  • Польша
      • Lodz, Польша
        • Mg0006 40734
      • Warsaw, Польша
        • Mg0006 40155
  • Турция (Туркие)
      • Yenimahalle, Турция (Туркие)
        • Mg0006 40841
  • Япония
      • Fuchu-shi, Япония
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Япония
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Япония
        • Mg0006 20339

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Специально для США:

- Возраст участника исследования должен быть от ≥12 до <18 лет включительно на момент подписания информированного согласия/согласия в соответствии с местным законодательством.

Остальной мир:

- Возраст участника исследования должен быть от ≥2 до <18 лет включительно на момент подписания информированного согласия/согласия в соответствии с местным законодательством.

Глобальный:

  • Участник исследования должен иметь документально подтвержденный диагноз генерализованной миастении (gMG) при скрининге, который включает запись, подтверждающую наличие MG-специфических аутоантител к рецептору ацетилхолина (AChR) или специфической для мышц киназы (MuSK) до скрининга.
  • Участник исследования имеет клиническую классификацию от II до IVa Американского фонда миастении (MGFA) при скрининге.
  • Участник исследования получал существующее традиционное лечение gMG (например, пиридостигмин, кортикостероиды и/или иммуносупрессанты) до скрининга.
  • У участника исследования был неудовлетворительный клинический ответ или ухудшение симптомов gMG, и он нуждается в дополнительной терапии (например, плазмообмене (PEX) или лечении внутривенным иммуноглобулином (IVIG))

Критерий исключения:

  • Участник исследования с выраженной слабостью, затрагивающей орофарингеальные или дыхательные мышцы, или у которого имеется миастенический криз или надвигающийся криз во время скрининга или исходного уровня.
  • У участника исследования имеется известная гиперчувствительность к любым компонентам исследуемого лекарственного препарата (ИМП) или другим препаратам, направленным против неонатальных рецепторов Fc (FcRn).
  • Участник исследования с любой активной или нелеченной тимомой
  • Участник исследования перенес тимэктомию в течение 6 месяцев до скрининга.
  • По мнению исследователя, у участника исследования имеется клинически значимая активная инфекция (например, сепсис, пневмония или абсцесс) или у него была серьезная инфекция (приведшая к госпитализации или требующая парентерального лечения антибиотиками) в течение 6 недель до приема первой дозы ИЛП.
  • Участник исследования получил живую вакцинацию в течение 4 недель до исходного уровня или намеревается сделать живую вакцинацию в ходе исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: розаноликизумаб
Участники исследования будут получать заранее определенные дозы розаноликизумаба в течение 6 недель.
Лекарство: розаноликизумаб
розаноликизумаб раствор для инъекций
Другие имена:
  • UCB7665

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение серьезных нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE) до визита в конце исследования (EOS)
Временное ограничение: От исходного уровня до визита EOS (до 18 недель)

Серьезные TEAE – это любые неблагоприятные медицинские явления у субъекта во время приема исследуемого лечения, независимо от того, связаны ли эти события с исследуемым лечением, а также возникающие неблагоприятные медицинские явления, которые при любой дозе:

  • Приводит к смерти
  • Опасно для жизни
  • Требуется госпитализация пациента или продление существующей госпитализации.
  • Приводит к стойкой инвалидности/недееспособности
  • Является врожденной аномалией или врожденным дефектом
  • Важные медицинские события
От исходного уровня до визита EOS (до 18 недель)
Возникновение TEAE, приводящее к окончательной отмене исследуемого лекарственного препарата (ИМП) до визита EOS
Временное ограничение: От исходного уровня до визита EOS (до 18 недель)
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или субъекта клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак, симптом или заболевание, временно связанное с применением лекарственного (исследуемого) препарата, независимо от того, связано оно с ним или нет.
От исходного уровня до визита EOS (до 18 недель)
Возникновение нежелательных явлений специального мониторинга (AESM) до визита EOS (до 18 недель)
Временное ограничение: От исходного уровня до визита EOS (до 18 недель)
К AESM относятся: сильная и/или серьезная головная боль, подозрение на асептический менингит, тяжелые желудочно-кишечные расстройства (ЖКТ) и оппортунистическая инфекция.
От исходного уровня до визита EOS (до 18 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение общего количества иммуноглобулинов G (IgG) по сравнению с исходным уровнем в конце 6 недели.
Временное ограничение: От исходного уровня до конца 6-й недели
Анализ концентрации общего IgG в плазме будет проводиться для всех участников исследования на постоянной основе на протяжении всего исследования.
От исходного уровня до конца 6-й недели
Абсолютное изменение общего уровня IgG по сравнению с исходным уровнем в конце 6 недели.
Временное ограничение: От исходного уровня до конца 6-й недели
Анализ концентрации общего IgG в плазме будет проводиться для всех участников исследования на постоянной основе на протяжении всего исследования.
От исходного уровня до конца 6-й недели
Процентное изменение уровней аутоантител к миастении гравис (МГ) по сравнению с исходным уровнем в конце 6 недели.
Временное ограничение: От исходного уровня до конца 6-й недели
Анализ концентрации в плазме аутоантител к MG-специфическому антиацетилхолиновому рецептору (AChR) или антимышечно-специфической киназе (MuSK) будет проводиться для всех участников исследования на постоянной основе на протяжении всего исследования.
От исходного уровня до конца 6-й недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем уровней MG-специфических аутоантител в конце 6 недели.
Временное ограничение: От исходного уровня до конца 6-й недели
Анализ концентрации аутоантител против AChR или анти-MuSK в плазме будет проводиться для всех участников исследования на постоянной основе на протяжении всего исследования.
От исходного уровня до конца 6-й недели
Изменение общего балла по миастении гравис-повседневной активности (MG-ADL) по сравнению с исходным уровнем в конце 6 недели
Временное ограничение: От исходного уровня до конца 6-й недели
Шкала MG-ADL представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами (PRO), состоящий из 8 пунктов. MG-ADL нацелен на симптомы и инвалидность по глазным, бульбарным, респираторным и аксиальным симптомам. Ответы на вопросы оцениваются от 0 до 3, а общий балл MG-ADL представляет собой сумму 8 вопросов и варьируется от 0 до 24, причем более высокий балл указывает на большую инвалидность.
От исходного уровня до конца 6-й недели
Изменение общего показателя количественной миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем в конце 6-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до конца 6-й недели
Оценка QMG — это стандартизированная и проверенная система количественной оценки силы, разработанная специально для MG. Общий балл QMG получается путем суммирования ответов на каждый отдельный пункт (13 пунктов; ответы: нет = 0, легкая = 1, средняя = 2, тяжелая = 3). Оценка варьируется от 0 до 39, причем более низкие оценки указывают на более низкую активность заболевания.
От исходного уровня до конца 6-й недели
Появление других TEAE (включая головную боль, тошноту и реакции в месте инфузии) во время периода лечения 1 (TP1) и периода наблюдения 1 (OP1).
Временное ограничение: Во время TP1 и OP1 (до 14 недель)
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или субъекта клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак, симптом или заболевание, временно связанное с применением лекарственного (исследуемого) препарата, независимо от того, связано оно с ним или нет.
Во время TP1 и OP1 (до 14 недель)
Оценка местной переносимости при каждой плановой оценке во время TP1.
Временное ограничение: При каждой плановой оценке в течение TP1 (исходный уровень, недели 2, 3, 4, 5, до 6 недель)
Местная переносимость будет оцениваться при каждой плановой оценке для всех участников исследования в ходе TP1.
При каждой плановой оценке в течение TP1 (исходный уровень, недели 2, 3, 4, 5, до 6 недель)
Концентрация розаноликизумаба в плазме на 6-недельном цикле лечения
Временное ограничение: На 6-недельном цикле лечения
Анализ концентрации розаноликизумаба в плазме будет проводиться для всех участников исследования на постоянной основе на протяжении всего исследования.
На 6-недельном цикле лечения
Частота появления антилекарственных антител (ADA) в конце 6-й недели.
Временное ограничение: В конце 6 недели
Анализ концентрации ADA в плазме будет проводиться для всех участников исследования на постоянной основе на протяжении всего исследования.
В конце 6 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

UCB Biopharma SRL

Следователи

  • Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

5 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

5 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 сентября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Идентификатор реестра: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Другой идентификатор: Universal Trial Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после одобрения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным на уровне отдельных пациентов и отредактированным документам испытаний, которые могут включать в себя: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Прежде чем использовать данные, предложения должны быть одобрены независимой экспертной комиссией на сайте www.Vivli.org. и необходимо будет подписать подписанное соглашение об обмене данными. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на портале, защищенном паролем. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования окажется слишком высоким после завершения исследования; в этом случае и в целях защиты участников данные об отдельных пациентах не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимизированным IPD и отредактированным документам исследования, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Прежде чем использовать данные, предложения должны быть одобрены независимой экспертной комиссией на сайте www.Vivli.org. и необходимо будет подписать подписанное соглашение об обмене данными. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на портале, защищенном паролем.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться