Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Rozanolixizumab i pediatriske studiedeltakere med moderat til alvorlig generalisert myasthenia gravis (roMyG)

25. august 2026 oppdatert av: UCB Biopharma SRL

En åpen, enkeltarmsstudie som evaluerer aktiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Rozanolixizumab i pediatriske studiedeltakere med moderat til alvorlig generalisert myasthenia gravis

Formålet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen ved subkutan (sc) administrering av rozanolixizumab hos pediatriske deltakere i alderen ≥12 til <18 år med generalisert myasthenia gravis (gMG).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Mg0006 40290
      • Milan, Italia
        • Mg0006 40144
      • Naples, Italia
        • Mg0006 40733
  • Japan
      • Fuchu-shi, Japan
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Japan
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Japan
        • Mg0006 20339
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Mg0006 40734
      • Warsaw, Polen
        • Mg0006 40155
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Yenimahalle, Tyrkia (Türkiye)
        • Mg0006 40841

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

USA spesifikt:

- Studiedeltaker må være ≥12 til <18 år inkludert, på tidspunktet for signering av informert samtykke/samtykke i henhold til lokale forskrifter

Resten av verden:

- Studiedeltaker må være ≥2 til <18 år inkludert, på tidspunktet for undertegning av informert samtykke/samtykke i henhold til lokale forskrifter

Global:

  • Studiedeltakeren må ha en dokumentert diagnose av generalisert myasthenia gravis (gMG) ved screening som inkluderer en registrering som bekrefter tilstedeværelsen av MG-spesifikke autoantistoffer mot acetylkolinreseptor (AChR) eller muskelspesifikk kinase (MuSK) før screening
  • Studiedeltaker har Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassifisering II til IVa ved screening
  • Studiedeltakeren har mottatt eksisterende konvensjonelle behandling(er) for gMG (f.eks. pyridostigmin, kortikosteroider og/eller immunsuppressiva) før screening
  • Studiedeltakeren har hatt en utilfredsstillende klinisk respons eller forverring av gMG-symptomer og har behov for tilleggsbehandling (for eksempel plasmautveksling (PEX) eller behandling med intravenøst ​​immunglobulin (IVIg))

Ekskluderingskriterier:

  • Studiedeltaker med alvorlig svakhet som påvirker orofaryngeale eller respiratoriske muskler, eller som har myastenisk krise eller forestående krise ved screening eller baseline
  • Studiedeltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen komponenter i Investigational Medicinal Product (IMP) eller andre anti-neonatal-Fc reseptor (FcRn) medisiner
  • Studiedeltaker med aktiv eller ubehandlet tymom
  • Studiedeltakeren har en historie med tymektomi innen 6 måneder før screening
  • Studiedeltakeren har en klinisk relevant aktiv infeksjon (f.eks. sepsis, lungebetennelse eller abscess) etter etterforskerens oppfatning, eller hadde en alvorlig infeksjon (som resulterte i sykehusinnleggelse eller krevde parenteral antibiotikabehandling) innen 6 uker før første dose av IMP
  • Studiedeltakeren har mottatt en levende vaksinasjon innen 4 uker før baseline eller har til hensikt å ha en levende vaksinasjon i løpet av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rozanolixizumab
Studiedeltakere vil motta forhåndsdefinerte doser av rozanolixizumab i 6 uker.
Legemiddel: rozanolixizumab
rozanolixizumab injeksjonsvæske, oppløsning
Andre navn:
  • UCB7665

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av alvorlige behandlings-emergent adverse events (TEAEs) frem til studieslutt (EOS) besøk
Tidsramme: Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 18 uker)

Alvorlige TEAE er enhver uønsket medisinsk forekomst hos et forsøksperson under administrert studiebehandling, enten disse hendelsene er relatert til studiebehandlingen eller ikke, og i tillegg er uheldige medisinske hendelser som ved enhver dose:

  • Resulterer i død
  • Er livsfarlig
  • Krever ved pasientinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse
  • Medfører vedvarende funksjonshemming/uførhet
  • Er en medfødt anomali eller fødselsdefekt
  • Viktige medisinske hendelser
Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 18 uker)
Forekomst av TEAE som fører til permanent tilbaketrekking av Investigational Medicinal Product (IMP) frem til EOS-besøket
Tidsramme: Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 18 uker)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en pasient eller klinisk undersøkelsesperson som får et farmasøytisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke.
Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 18 uker)
Forekomst av uønskede hendelser av spesiell overvåking (AESM) opp til EOS-besøket (opptil 18 uker)
Tidsramme: Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 18 uker)
AESM er: Alvorlig og/eller alvorlig hodepine, mistenkt aseptisk meningitt, alvorlige gastrointestinale (GI) lidelser og opportunistisk infeksjon.
Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 18 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i totalt immunglobulin G (IgG) fra baseline ved slutten av uke 6
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6
Plasmakonsentrasjonsanalyser av total IgG vil bli gjort for alle studiedeltakere fortløpende gjennom hele studien.
Fra baseline til slutten av uke 6
Absolutt endring i total IgG fra baseline ved slutten av uke 6
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6
Plasmakonsentrasjonsanalyser av total IgG vil bli gjort for alle studiedeltakere fortløpende gjennom hele studien.
Fra baseline til slutten av uke 6
Prosentvis endring fra baseline i myasthenia gravis (MG) autoantistoffnivåer ved slutten av uke 6
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6
Plasmakonsentrasjonsanalyser av MG-spesifikke anti-acetylkolinreseptor (AChR) eller anti-muskelspesifikke kinase (MuSK) autoantistoffer vil bli gjort for alle studiedeltakere fortløpende gjennom hele studien.
Fra baseline til slutten av uke 6
Absolutt endring fra baseline i MG-spesifikke autoantistoffnivåer ved slutten av uke 6
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6
Plasmakonsentrasjonsanalyser av anti-AChR eller anti-MusK autoantistoffer vil bli gjort for alle studiedeltakere fortløpende gjennom hele studien.
Fra baseline til slutten av uke 6
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) totalpoengsum på slutten av uke 6
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6
MG-ADL-skåren er et 8-elements pasientrapportert utfall (PRO) instrument. MG-ADL retter seg mot symptomer og funksjonshemming på tvers av okulære, bulbare, respiratoriske og aksiale symptomer. Varesvarene er skåret fra 0 til 3, og den totale poengsummen til MG-ADL er summen av de 8 elementene og varierer fra 0 til 24, med en høyere skåre som indikerer mer funksjonshemming.
Fra baseline til slutten av uke 6
Endring fra baseline i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) totalpoengsum ved slutten av uke 6
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6
QMG score er et standardisert og validert kvantitativ styrkepoengsystem som ble utviklet spesielt for MG. QMG totalscore oppnås ved å summere svarene til hvert enkelt element (13 elementer; Svar: Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3). Skåren varierer fra 0 til 39, med lavere skåre som indikerer lavere sykdomsaktivitet.
Fra baseline til slutten av uke 6
Forekomst av andre TEAE (inkludert hodepine, kvalme og reaksjoner på infusjonsstedet) under behandlingsperiode 1 (TP1) og observasjonsperiode 1 (OP1)
Tidsramme: Under TP1 og OP1 (opptil 14 uker)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en pasient eller klinisk undersøkelsesperson som får et farmasøytisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke.
Under TP1 og OP1 (opptil 14 uker)
Evaluering av lokal tolerabilitet ved hver planlagte vurdering under TP1
Tidsramme: Ved hver planlagte vurdering under TP1 (grunnlinje, uke 2, 3, 4, 5, opptil 6 uker)
Lokal toleranse vil bli evaluert ved hver planlagte vurdering for alle studiedeltakere under TP1.
Ved hver planlagte vurdering under TP1 (grunnlinje, uke 2, 3, 4, 5, opptil 6 uker)
Plasmakonsentrasjon av rozanolixizumab ved 6-ukers behandlingssyklus
Tidsramme: Ved 6-ukers behandlingssyklus
Plasmakonsentrasjonsanalyser av rozanolixizumab vil bli gjort for alle studiedeltakere fortløpende gjennom hele studien.
Ved 6-ukers behandlingssyklus
Forekomst av antistoff-antistoffer (ADA) ved slutten av uke 6
Tidsramme: På slutten av uke 6
Plasmakonsentrasjonsanalyser av ADAer vil bli gjort for alle studiedeltakere fortløpende gjennom hele studien.
På slutten av uke 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

5. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

5. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

29. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Registeridentifikator: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Annen identifikator: Universal Trial Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere