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Eine Studie zu Rozanolixizumab bei pädiatrischen Studienteilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer generalisierter Myasthenia gravis (roMyG)

7. Mai 2026 aktualisiert von: UCB Biopharma SRL

Eine offene, einarmige Studie zur Bewertung der Aktivität, Sicherheit und Pharmakokinetik von Rozanolixizumab bei pädiatrischen Studienteilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer generalisierter Myasthenia gravis

Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit der subkutanen (sc) Verabreichung von Rozanolixizumab bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von ≥12 bis <18 Jahren mit generalisierter Myasthenia Gravis (gMG) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekrutierung
        • Mg0006 40290
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Mg0006 40144
      • Naples, Italien
        • Rekrutierung
        • Mg0006 40733
  • Japan
      • Fuchu-shi, Japan
        • Rekrutierung
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Japan
        • Rekrutierung
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Japan
        • Rekrutierung
        • Mg0006 20339
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Rekrutierung
        • Mg0006 40155
      • Warsaw, Polen
        • Rekrutierung
        • Mg0006 40734
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Mg0006 20081
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Mg0006 20095
  • Türkei (türkiye)
      • Altindağ/ankara, Türkei (türkiye)
        • Rekrutierung
        • Mg0006 40841
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Rekrutierung
        • Mg0006 40843
      • Kocaeli, Türkei (türkiye)
        • Rekrutierung
        • Mg0006 40836
  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Zurückgezogen
        • Mg0006 50574

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

US-spezifisch:

- Der Studienteilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung gemäß den örtlichen Vorschriften ≥ 12 bis einschließlich 18 Jahre alt sein

Rest der Welt:

- Der Studienteilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung gemäß den örtlichen Vorschriften ≥ 2 bis einschließlich 18 Jahre alt sein

Global:

  • Der Studienteilnehmer muss beim Screening über eine dokumentierte Diagnose einer generalisierten Myasthenia Gravis (gMG) verfügen, einschließlich einer Aufzeichnung, die das Vorhandensein von MG-spezifischen Autoantikörpern gegen Acetylcholinrezeptor (AChR) oder muskelspezifische Kinase (MuSK) vor dem Screening bestätigt
  • Der Studienteilnehmer hat beim Screening die klinische Klassifizierung II bis IVa der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) erhalten
  • Der Studienteilnehmer hat vor dem Screening bestehende konventionelle Behandlung(en) für gMG (z. B. Pyridostigmin, Kortikosteroide und/oder Immunsuppressiva) erhalten
  • Der Studienteilnehmer hatte ein unbefriedigendes klinisches Ansprechen oder eine Verschlechterung der gMG-Symptome und benötigt eine zusätzliche Therapie (z. B. Plasmaaustausch (PEX) oder Behandlung mit intravenösem Immunglobulin (IVIg)).

Ausschlusskriterien:

  • Studienteilnehmer mit schwerer Schwäche der Oropharyngeal- oder Atemmuskulatur oder der beim Screening oder bei Studienbeginn an einer myasthenischen Krise oder einer drohenden Krise leidet
  • Der Studienteilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Prüfpräparats (IMP) oder anderer antineonataler Fc-Rezeptor (FcRn)-Medikamente
  • Studienteilnehmer mit einem aktiven oder unbehandelten Thymom
  • Der Studienteilnehmer hatte in den letzten 6 Monaten vor dem Screening eine Thymektomie in der Vorgeschichte
  • Der Studienteilnehmer hat nach Ansicht des Prüfarztes eine klinisch relevante aktive Infektion (z. B. Sepsis, Lungenentzündung oder Abszess) oder hatte innerhalb von 6 Wochen vor der ersten IMP-Dosis eine schwere Infektion (die einen Krankenhausaufenthalt zur Folge hatte oder eine parenterale Antibiotikabehandlung erforderte).
  • Der Studienteilnehmer hat innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn eine Lebendimpfung erhalten oder beabsichtigt, im Verlauf der Studie eine Lebendimpfung durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rozanolixizumab
Die Studienteilnehmer erhalten 6 Wochen lang vordefinierte Dosen Rozanolixizumab.
Arzneimittel: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab-Injektionslösung
Andere Namen:
  • UCB7665

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten schwerwiegender behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) bis zum Besuch am Ende der Studie (EOS).
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum EOS-Besuch (bis zu 18 Wochen)

Schwerwiegende TEAEs sind jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Probanden während der verabreichten Studienbehandlung, unabhängig davon, ob diese Ereignisse mit der Studienbehandlung in Zusammenhang stehen oder nicht. Darüber hinaus handelt es sich um neu auftretende unerwünschte medizinische Ereignisse, die bei jeder Dosis:

  • Führt zum Tod
  • Ist lebensgefährlich
  • Erfordert einen Krankenhausaufenthalt des Patienten oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts
  • Führt zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit
  • Ist eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler
  • Wichtige medizinische Ereignisse
Von der Baseline bis zum EOS-Besuch (bis zu 18 Wochen)
Auftreten von TEAEs, die zum dauerhaften Entzug des Prüfpräparats (IMP) bis zum EOS-Besuch führen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum EOS-Besuch (bis zu 18 Wochen)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Probanden einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wird, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel (Prüfprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht.
Von der Baseline bis zum EOS-Besuch (bis zu 18 Wochen)
Auftreten von unerwünschten Ereignissen der Sonderüberwachung (AESM) bis zum EOS-Besuch (bis zu 18 Wochen)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum EOS-Besuch (bis zu 18 Wochen)
AESMs sind: Schwere und/oder schwere Kopfschmerzen, Verdacht auf aseptische Meningitis, schwere Magen-Darm-Erkrankungen (GI) und opportunistische Infektionen.
Von der Baseline bis zum EOS-Besuch (bis zu 18 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des gesamten Immunglobulin G (IgG) gegenüber dem Ausgangswert am Ende der 6. Woche
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Während der gesamten Studie werden für alle Studienteilnehmer fortlaufend Plasmakonzentrationsanalysen des Gesamt-IgG durchgeführt.
Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Absolute Veränderung des Gesamt-IgG gegenüber dem Ausgangswert am Ende der 6. Woche
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Während der gesamten Studie werden für alle Studienteilnehmer fortlaufend Plasmakonzentrationsanalysen des Gesamt-IgG durchgeführt.
Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Prozentuale Veränderung der Myasthenia gravis (MG)-Autoantikörperwerte gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Woche 6
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Während der gesamten Studie werden für alle Studienteilnehmer fortlaufend Plasmakonzentrationsanalysen von MG-spezifischen Anti-Acetylcholin-Rezeptor- (AChR) oder Anti-Muskel-spezifischen Kinase-Autoantikörpern (MuSK) durchgeführt.
Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Absolute Veränderung der MG-spezifischen Autoantikörperwerte gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Woche 6
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Während der gesamten Studie werden für alle Studienteilnehmer fortlaufend Plasmakonzentrationsanalysen von Anti-AChR- oder Anti-MuSK-Autoantikörpern durchgeführt.
Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Änderung des Gesamtscores für Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Woche 6
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Der MG-ADL-Score ist ein aus 8 Punkten bestehendes PRO-Instrument (Patient Reported Outcome). Das MG-ADL zielt auf Symptome und Behinderungen bei Augen-, Bulbar-, Atemwegs- und Axialsymptomen ab. Die Item-Antworten werden mit Werten von 0 bis 3 bewertet, und der Gesamtscore von MG-ADL ist die Summe der 8 Items und reicht von 0 bis 24, wobei ein höherer Score auf eine stärkere Behinderung hinweist.
Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Änderung des Gesamtscores der quantitativen Myasthenia Gravis (QMG) gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Woche 6
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Der QMG-Score ist ein standardisiertes und validiertes quantitatives Kraftbewertungssystem, das speziell für MG entwickelt wurde. Die QMG-Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Summierung der Antworten auf jedes einzelne Item (13 Items; Antworten: Keine=0, Leicht=1, Mittel=2, Schwer=3). Der Wert reicht von 0 bis 39, wobei niedrigere Werte auf eine geringere Krankheitsaktivität hinweisen.
Von der Grundlinie bis zum Ende der 6. Woche
Auftreten anderer TEAEs (einschließlich Kopfschmerzen, Übelkeit und Reaktionen an der Infusionsstelle) während der Behandlungsperiode 1 (TP1) und der Beobachtungsperiode 1 (OP1)
Zeitfenster: Während TP1 und OP1 (bis zu 14 Wochen)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Probanden einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wird, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel (Prüfprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht.
Während TP1 und OP1 (bis zu 14 Wochen)
Bewertung der lokalen Verträglichkeit bei jeder geplanten Beurteilung während TP1
Zeitfenster: Bei jeder geplanten Beurteilung während TP1 (Baseline, Woche 2, 3, 4, 5, bis zu 6 Wochen)
Die lokale Verträglichkeit wird bei jeder geplanten Beurteilung für alle Studienteilnehmer während TP1 bewertet.
Bei jeder geplanten Beurteilung während TP1 (Baseline, Woche 2, 3, 4, 5, bis zu 6 Wochen)
Plasmakonzentration von Rozanolixizumab im 6-wöchigen Behandlungszyklus
Zeitfenster: Im 6-wöchigen Behandlungszyklus
Während der gesamten Studie werden für alle Studienteilnehmer fortlaufend Plasmakonzentrationsanalysen von Rozanolixizumab durchgeführt.
Im 6-wöchigen Behandlungszyklus
Inzidenz von Antidrug-Antikörpern (ADAs) am Ende der 6. Woche
Zeitfenster: Am Ende der 6. Woche
Während der gesamten Studie werden für alle Studienteilnehmer fortlaufend Plasmakonzentrationsanalysen von ADAs durchgeführt.
Am Ende der 6. Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

8. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

17. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Registrierungskennung: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Andere Kennung: Universal Trial Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, darunter: analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn festgestellt wird, dass das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie zu hoch ist; In diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf anonymisierte IPD- und redigierte Studiendokumente anfordern, darunter: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden Außerdem muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Generalisierte Myasthenia gravis

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