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オービット研究：ペリゼウス・メルツバッハー病（PMD）の参加者におけるくも膜下腔内投与されたION356の安全性、薬物動態、および薬力学を評価する研究

2025年12月5日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ペリゼウス・メルツバッハー病患者におけるくも膜下腔内投与されたION356の安全性、薬物動態および薬力学を評価するための第1b相、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照試験

この研究の主な目的は、ION356 の安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ペリゼウス・メルツバッハー病の小児参加者約24名を対象としたION356の第1b相非盲検複数漸増用量（MAD）研究であり、プロテオリピドタンパク質1（PLP1）遺伝子重複の遺伝的確認である。 この研究は 2 つのパートで構成されます。48 週間の複数漸増用量 (MAD) パートと、それに続く 109 週間の非盲検長期延長 (LTE) パートです。 研究の MAD 部分中の適格な参加者は ION356 の投与を受け、完了するとオープンラベル LTE にシームレスに移行して ION356 の投与を受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

24

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • 募集
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • Ionis Investigative Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105AZ
        • 募集
        • Ionis Investigative Site
  • ドイツ
      • Göttingen、ドイツ、37075
        • 募集
        • Ionis Investigative Site
  • フランス
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
        • 募集
        • Ionis Investigative Site
  • 日本
      • Tokyo、日本、187-8551
        • 募集
        • Ionis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な包含基準

  1. 参加者の親または法的に認められた代理人は、インフォームドコンセントを提供し、予定されているすべての研究訪問に出席し、参加者の症状に関するフィードバックを提供し、すべての研究要件に従うことができます。
  2. PLP1遺伝子重複の遺伝的確認によるPMDの診断。
  3. 臨床表現型と脳画像は PMD の診断と一致します。
  4. インフォームドコンセント時の年齢が2歳以上17歳以下の男性。
  5. 学習センターへの移動、手順、測定、訪問を含む、（研究者の意見による）すべての学習要件を満たすことができ、喜んで対応します。

除外基準

  1. 病歴、臨床検査、身体検査における臨床的に重大な異常。
  2. このプロトコルで指定されているフォローアップを含む研究手順に従うことを望まない、または治験責任医師に全面的に協力することを望まない。
  3. 磁気共鳴画像法（MRI）を受けることに対する禁忌または不本意。
  4. -スクリーニング後1か月以内、または治験薬の5半減期のいずれか長い方以内の別の治験薬、生物学的製剤、またはデバイスによる治療。
  5. -単回投与を受けた場合はスクリーニング後4か月以内、または複数回投与を受けた場合はスクリーニング後12か月以内のオリゴヌクレオチド（低分子干渉リボ核酸を含む）による以前の治療。 この除外はワクチン (メッセンジャー リボ核酸 [mRNA] ワクチンとウイルス ベクター ワクチンの両方) には適用されません。
  6. 遺伝子治療または細胞移植、または実験的な脳手術の病歴。
  7. 現在閉塞性水頭症。
  8. -腰椎穿刺（LP）プロセス、CSF循環、または安全性評価を妨げる既知の脳または脊椎疾患、または以前の脊椎手術。
  9. -スクリーニング前の12週間以内、または研究中に計画された、全身麻酔を伴う大規模な医学的または外科的処置のための入院。
  10. 治験責任医師が参加者を参加に不適当と判断する、または参加者の研究への参加または完了を妨げる可能性があるその他の条件を有している。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート A: ION356 用量 A
参加者は、MAD 期間に用量 A で ION356 を髄腔内投与され、続いて LTE 期間に用量 A で ION356 が投与されます。
薬：イオン356
くも膜下腔内 (IT) 注射として投与されます。
実験的：コホート B: ION356 用量 B
参加者は、MAD 期間に用量 B で ION356 をくも膜下腔内に投与され、続いて LTE 期間に ION356 用量 B が投与されます。
薬：イオン356
くも膜下腔内 (IT) 注射として投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に出現した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを患った参加者の数
時間枠：145週目まで
145週目まで
臨床検査評価でベースラインから臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：145週目までのベースライン
145週目までのベースライン
神経学的検査所見がベースラインから臨床的に重大な変化を示した参加者の数
時間枠：145週目までのベースライン
145週目までのベースライン
バイタルサインがベースラインから臨床的に重大な変化を示した参加者の数
時間枠：145週目までのベースライン
145週目までのベースライン
心電図検査（ECG）でベースラインから臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：145週目までのベースライン
145週目までのベースライン
薬物併用使用がベースラインから変化した参加者数
時間枠：145週目までのベースライン
145週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ION356 の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：145週までの投与前および投与後の複数の時点
145週までの投与前および投与後の複数の時点
ION356 の濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：145週までの投与前および投与後の複数の時点
145週までの投与前および投与後の複数の時点
ION356 の血漿末端除去半減期 (t1/2)
時間枠：145週までの投与前および投与後の複数の時点
145週までの投与前および投与後の複数の時点
ION356の血漿濃度
時間枠：145週までの投与前および投与後の複数の時点
145週までの投与前および投与後の複数の時点
ION356 の脳脊髄液 (CSF) 濃度
時間枠：105週までの投与前および投与後の複数の時点
105週までの投与前および投与後の複数の時点
尿中に排泄されるION356の濃度
時間枠：1週目と49週目の投与前および投与後の複数の時点
1週目と49週目の投与前および投与後の複数の時点
尿中に排泄される ION356 用量の割合
時間枠：1週目と49週目の投与前および投与後の複数の時点
1週目と49週目の投与前および投与後の複数の時点
ION356の腎クリアランス
時間枠：1週目と49週目の投与前および投与後の複数の時点
1週目と49週目の投与前および投与後の複数の時点

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ionis Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年4月10日

一次修了 (推定)

2028年6月1日

研究の完了 (推定)

2028年6月1日

試験登録日

最初に提出

2023年11月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月21日

最初の投稿 (実際)

2023年11月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月5日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Ionisは、匿名化された個々の参加者データ、集約された臨床データ、およびこの研究の結果をサポートする他の種類のデータを共有する場合があります。 認定された研究者からのデータ要求は、次の3つの基準すべてが満たされると考慮されます。（1）米国と欧州連合の両方で研究薬のマーケティング承認から12か月。 （2）研究の終了から18か月。 （3）研究記事の公開から6か月。 アクセスは安全な環境を介して行われ、研究提案の承認と適切なデータ使用契約への参入が条件となります。 アクセスデータへのリクエストは、Webサイトhttps://vivli.org/ourmember/ionis/を介して送信できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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