Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Orbit Study: Vizsgálat az intratekálisan beadott ION356 biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére Pelizaeus Merzbacher-kórban (PMD) szenvedő betegeknél

2025. december 5. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

1b. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az intratekálisan beadott ION356 biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére Pelizaeus Merzbacher-kórban szenvedő betegeknél

A tanulmány elsődleges célja az ION356 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az ION356 1b fázisú, nyílt elrendezésű, többszörös növekvő dózisú (MAD) vizsgálata körülbelül 24 Pelizaeus-Merzbacher-kórban szenvedő gyermeknél, és a proteolipid protein 1 (PLP1) gén megkettőződésének genetikai megerősítése. A vizsgálat két részből áll majd: egy 48 hetes, többszörösen növekvő dózisú (MAD) rész, amelyet egy 109 hetes, nyílt elrendezésű, hosszú távú meghosszabbítás (LTE) követ. A vizsgálat MAD-szakaszában a jogosult résztvevők ION356-dózisokat kapnak, és a befejezést követően zökkenőmentesen áttérnek a nyílt LTE-re, hogy megkapják az ION356-dózisokat.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Toborzás
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Toborzás
        • Ionis Investigative Site
  • Franciaország
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
        • Toborzás
        • Ionis Investigative Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105AZ
        • Toborzás
        • Ionis Investigative Site
  • Japán
      • Tokyo, Japán, 187-8551
        • Toborzás
        • Ionis Investigative Site
  • Németország
      • Göttingen, Németország, 37075
        • Toborzás
        • Ionis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Kulcsfontosságú felvételi kritériumok

  1. A résztvevő szülője vagy jogilag elfogadott képviselője tájékozott beleegyezést adhat, részt vehet az összes tervezett tanulmányi látogatáson, visszajelzést adhat a résztvevő tüneteiről, és eleget tud tenni az összes vizsgálati követelménynek.
  2. A PMD diagnózisa a PLP1 génduplikáció genetikai megerősítésével.
  3. A PMD diagnózisával összhangban lévő klinikai fenotípus és agyi képalkotás.
  4. Férfi 2 és 17 év közötti, beleegyezéskor.
  5. Képes és hajlandó teljesíteni minden tanulmányi követelményt (a Vizsgáló véleménye szerint), beleértve a Tanulmányi Központba utazást, eljárásokat, méréseket és látogatásokat.

Kizárási kritériumok

  1. Klinikailag jelentős eltérések a kórtörténetben, a laboratóriumi vizsgálatokban vagy a fizikális vizsgálatban.
  2. Nem hajlandó betartani a vizsgálati eljárásokat, beleértve a nyomon követést is, ahogy azt a jelen jegyzőkönyv meghatározza, vagy nem hajlandó teljes mértékben együttműködni a vizsgálóval.
  3. Bármilyen ellenjavallat vagy hajlandóság a mágneses rezonancia képalkotásra (MRI).
  4. Kezelés más vizsgált gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrést követő 1 hónapon belül, vagy a vizsgált szer 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  5. Korábbi kezelés egy oligonukleotiddal (beleértve a kis interferáló ribonukleinsavat is) a szűrést követő 4 hónapon belül, ha egyszeri dózist kapott, vagy a szűrést követő 12 hónapon belül, ha több dózist kapott. Ez a kizárás nem vonatkozik a vakcinákra (mind a hírvivő ribonukleinsav [mRNS], mind a vírusvektor vakcinák).
  6. Génterápia vagy sejttranszplantáció, vagy bármilyen kísérleti agyműtét története.
  7. Jelenlegi obstruktív hydrocephalus.
  8. Ismert agy- vagy gerincbetegség vagy korábbi gerincműtét, amely megzavarná a lumbálpunkciós (LP) folyamatot, a CSF-keringést vagy a biztonsági értékelést.
  9. Kórházi ellátás bármely nagyobb, általános érzéstelenítéssel járó orvosi vagy sebészeti beavatkozáshoz a szűrést megelőző 12 héten belül, vagy a vizsgálat során tervezett.
  10. Bármilyen egyéb olyan körülménye van, amely a Vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt alkalmatlanná tenné a felvételre, vagy zavarhatja a vizsgálatban részt vevőt vagy annak befejezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A kohorsz: ION356 A dózis
A résztvevők intratekálisan kapják az ION356-ot az A dózisban a MAD-időszakban, majd az ION356-ot az A-dózisban az LTE-időszakban.
Drog: ION356
Intratekális (IT) injekció formájában adják be.
Kísérleti: B kohorsz: ION356 B dózis
A résztvevők intratekálisan kapják az ION356 B dózist a MAD időszakban, majd az ION356 B dózist az LTE időszakban.
Drog: ION356
Intratekális (IT) injekció formájában adják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos TEAE-kben szenvedők száma
Időkeret: A 145. hétig
A 145. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag szignifikáns változás tapasztalható a kiindulási állapothoz képest a laboratóriumi vizsgálatok során
Időkeret: Alaphelyzet a 145. hétig
Alaphelyzet a 145. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag szignifikáns változás tapasztalható a kiindulási állapothoz képest a neurológiai vizsgálati eredményekben
Időkeret: Alaphelyzet a 145. hétig
Alaphelyzet a 145. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a vitális jelek klinikailag jelentős változást mutattak a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alaphelyzet a 145. hétig
Alaphelyzet a 145. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változás tapasztalható az elektrokardiográfiás (EKG) kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alaphelyzet a 145. hétig
Alaphelyzet a 145. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél az egyidejű gyógyszerhasználat során megváltoztak a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alaphelyzet a 145. hétig
Alaphelyzet a 145. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az ION356 maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 145. hétig
Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 145. hétig
Az ION356 koncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 145. hétig
Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 145. hétig
Az ION356 plazmaterminális eliminációs felezési ideje (t½).
Időkeret: Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 145. hétig
Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 145. hétig
Az ION356 plazmakoncentrációja
Időkeret: Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 145. hétig
Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 145. hétig
A cerebrospinális folyadék (CSF) ION356 koncentrációja
Időkeret: Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 105. hétig
Adagolás előtt és több ponton az adagolás után a 105. hétig
A vizelettel kiválasztódó ION356 koncentrációja
Időkeret: Beadás előtt és több ponton az adagolás után az 1. és a 49. héten
Beadás előtt és több ponton az adagolás után az 1. és a 49. héten
A vizelettel kiválasztott ION356 dózis százaléka
Időkeret: Beadás előtt és több ponton az adagolás után az 1. és a 49. héten
Beadás előtt és több ponton az adagolás után az 1. és a 49. héten
Az ION356 vese clearance-e
Időkeret: Beadás előtt és több ponton az adagolás után az 1. és a 49. héten
Beadás előtt és több ponton az adagolás után az 1. és a 49. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. április 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 21.

Első közzététel (Tényleges)

2023. november 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az ionis megoszthatja az anonimizált egyéni résztvevők adatait, az összesített klinikai adatokat és más típusú adatokat, amelyek alátámasztják a tanulmány eredményeit. A minősített kutatók adatkéréseit a következő kritériumok mindhárom teljesülése után mérlegeljük: (1) 12 hónap a tanulmányi gyógyszer marketing jóváhagyásától az Egyesült Államokban és az Európai Unióban; (2) 18 hónap a vizsgálat befejezésétől; és (3) 6 hónap a tanulmányi cikk közzétételétől. A hozzáférés biztonságos környezeten keresztül történik, és a kutatási javaslat jóváhagyásától és a megfelelő adathasználati megállapodásba való belépéstől függ. Az adatok hozzáférésének kérései a https://vivli.org/ourmember/ionis/ weboldalon benyújthatók.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel