Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Orbit Study: En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​intratekalt administreret ION356 hos deltagere med Pelizaeus Merzbachers sygdom (PMD)

5. december 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En fase 1b, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​intratekalt administreret ION356 hos patienter med Pelizaeus Merzbachers sygdom

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ION356.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1b, åbent studie med multiple ascending dosis (MAD) af ION356 i ca. 24 pædiatriske deltagere med Pelizaeus-Merzbachers sygdom og genetisk bekræftelse af proteolipid protein 1 (PLP1) genduplikation. Undersøgelsen vil have 2 dele: en 48-ugers multiple-ascending dosis (MAD) del efterfulgt af en åben-label langsigtet forlængelse (LTE) del på 109 uger. Kvalificerede deltagere under MAD-delen af ​​undersøgelsen vil modtage doser af ION356 og vil efter afslutningen problemfrit gå over til den åbne LTE for at modtage doser af ION356.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105AZ
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier

  1. Deltagerens forælder eller juridisk accepterede repræsentant kan give informeret samtykke, deltage i alle planlagte undersøgelsesbesøg, give feedback vedrørende deltagerens symptomer og kan overholde alle undersøgelseskrav.
  2. Diagnose af PMD med genetisk bekræftelse af PLP1-genduplikation.
  3. Klinisk fænotype og hjernebilleddannelse i overensstemmelse med en diagnose af PMD.
  4. Mand mellem 2 og 17 år inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke.
  5. I stand til og villig til at opfylde alle undersøgelseskrav (efter efterforskerens mening), herunder rejser til Studiecenter, procedurer, målinger og besøg.

Eksklusionskriterier

  1. Klinisk signifikante abnormiteter i sygehistorie, laboratorieundersøgelser eller fysisk undersøgelse.
  2. Uvilje til at overholde undersøgelsesprocedurer, herunder opfølgning, som specificeret i denne protokol, eller manglende vilje til at samarbejde fuldt ud med investigator.
  3. Enhver kontraindikation eller manglende vilje til at gennemgå magnetisk resonansbilleddannelse (MRI).
  4. Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet, alt efter hvad der er længst.
  5. Tidligere behandling med et oligonukleotid (inklusive lille interfererende ribonukleinsyre) inden for 4 måneder efter screening, hvis der blev modtaget en enkelt dosis, eller inden for 12 måneder efter screening, hvis der blev modtaget flere doser. Denne udelukkelse gælder ikke for vacciner (både messenger-ribonukleinsyre [mRNA] og virale vektorvacciner).
  6. Historie om genterapi eller celletransplantation, eller enhver eksperimentel hjernekirurgi.
  7. Aktuel obstruktiv hydrocephalus.
  8. Kendt hjerne- eller rygsygdom eller tidligere rygmarvskirurgi, der ville forstyrre lumbalpunkturprocessen (LP), CSF-cirkulationen eller sikkerhedsvurderingen.
  9. Hospitalsindlæggelse for enhver større medicinsk eller kirurgisk procedure, der involverer generel anæstesi inden for 12 uger før screening eller planlagt under undersøgelsen.
  10. Har andre forhold, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til inklusion eller kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte A: ION356 Dosis A
Deltagerne vil modtage ION356 intratekalt ved dosis A i MAD-perioden efterfulgt af ION356-dosis A i LTE-perioden.
Medicin: ION356
Indgivet som intrathekal (IT) injektion.
Eksperimentel: Kohorte B: ION356 Dosis B
Deltagerne vil modtage ION356 intratekalt ved dosis B i MAD-perioden, efterfulgt af ION356-dosis B i LTE-perioden.
Medicin: ION356
Indgivet som intrathekal (IT) injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Op til uge 145
Op til uge 145
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i laboratorievurderinger
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i neurologiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i elektrokardiografi (EKG)
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145
Antal deltagere med ændring fra baseline ved samtidig medicinbrug
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Areal under koncentrationstidskurven (AUC) af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Plasma terminal eliminering Halveringstid (t½) af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Plasmakoncentration af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Cerebrospinalvæske (CSF) Koncentration af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 105
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 105
Koncentration af ION356 udskilt i urin
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Procent af ION356-dosis udskilt i urin
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Renal clearance af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2023

Først opslået (Faktiske)

29. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder efter markedsføringsgodkendelse af undersøgelsesmedicinen i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsen; og (3) 6 måneder efter offentliggørelse af studieartiklen. Adgang ville være via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indtræden i en passende databroduktionsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via webstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pelizaeus-Merzbachers sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner