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궤도 연구: Pelizaeus Merzbacher Disease(PMD) 참가자를 대상으로 척수강 내 투여되는 ION356의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구

2025년 12월 5일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pelizaeus Merzbacher 질병 환자에서 척수강 내 투여되는 ION356의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 제1b상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구

이 연구의 주요 목적은 ION356의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 Pelizaeus-Merzbacher 질병을 앓고 있는 약 24명의 소아 참가자와 단백지질 단백질 1(PLP1) 유전자 중복의 유전적 확인을 대상으로 한 ION356에 대한 1b상 공개 라벨 다중 상승 용량(MAD) 연구입니다. 이 연구는 48주 다중 상승 용량(MAD) 부분과 109주의 공개 라벨 장기 연장(LTE) 부분의 두 부분으로 구성됩니다. 연구의 MAD 부분 동안 적격 참가자는 ION356을 투여받고, 완료되면 공개 라벨 LTE로 원활하게 전환하여 ION356을 투여받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105AZ
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
  • 독일
      • Göttingen, 독일, 37075
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
  • 일본
      • Tokyo, 일본, 187-8551
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
  • 프랑스
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
        • 모병
        • Ionis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준

  1. 참가자의 부모 또는 법적으로 인정된 대리인은 사전 동의를 제공하고, 예정된 모든 연구 방문에 참석하고, 참가자의 증상에 관한 피드백을 제공하고, 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
  2. PLP1 유전자 복제의 유전적 확인을 통한 PMD 진단.
  3. PMD 진단과 일치하는 임상 표현형 및 뇌 영상.
  4. 사전 동의 시점에 2세에서 17세 사이의 남성.
  5. 연구 센터로의 이동, 절차, 측정 및 방문을 포함하여 모든 연구 요구 사항(연구자의 의견에 따라)을 충족할 수 있고 충족할 의향이 있습니다.

제외 기준

  1. 병력, 실험실 검사 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의미한 이상.
  2. 본 프로토콜에 명시된 후속 조치를 포함한 연구 절차를 따르지 않거나 연구자에게 전적으로 협조하지 않으려는 의지.
  3. 자기공명영상(MRI) 촬영에 대한 금기 사항이나 의지가 없는 경우.
  4. 스크리닝 1개월 이내 또는 임상시험용 약제의 반감기 5회 중 더 긴 기간 이내에 다른 시험용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료.
  5. 단일 용량을 받은 경우 스크리닝 후 4개월 이내, 다중 용량을 받은 경우 스크리닝 후 12개월 이내에 올리고뉴클레오티드(소간섭 리보핵산 포함)를 사용한 이전 치료. 이러한 제외 사항은 백신(메신저 리보핵산(mRNA) 및 바이러스 벡터 백신 모두)에는 적용되지 않습니다.
  6. 유전자 치료, 세포 이식, 실험적 뇌 수술 이력.
  7. 현재 폐쇄성 수두증.
  8. 요추 천자(LP) 과정, 뇌척수액 순환 또는 안전성 평가를 방해할 수 있는 알려진 뇌 또는 척추 질환 또는 이전의 척추 수술.
  9. 스크리닝 전 12주 이내에 또는 연구 중에 계획된 전신 마취와 관련된 모든 주요 의료 또는 수술 절차를 위한 입원.
  10. 연구자의 의견으로는 참가자를 포함하기에 부적합하게 만들거나 참가자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 조건이 있는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 A: ION356 용량 A
참가자는 MAD 기간에 척수강 내로 ION356 투여량 A를 투여받고, 이어서 LTE 기간에 ION356 투여량 A를 투여받게 됩니다.
의약품: 이온356
척수강내(IT) 주사로 투여됩니다.
실험적: 코호트 B: ION356 용량 B
참가자는 MAD 기간에 척수강 내로 ION356 투여량 B를 투여받고, 이어서 LTE 기간에 ION356 투여량 B를 투여받게 됩니다.
의약품: 이온356
척수강내(IT) 주사로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 145주차까지
145주차까지
실험실 평가에서 기준선에 비해 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 145주차까지의 기준선
145주차까지의 기준선
신경학적 검사 결과 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 145주차까지의 기준선
145주차까지의 기준선
활력 징후의 기준선과 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 145주차까지의 기준선
145주차까지의 기준선
심전도(ECG) 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 145주차까지의 기준선
145주차까지의 기준선
병용 약물 사용이 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 145주차까지의 기준선
145주차까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
기간
ION356의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 145주차까지 여러 지점에서 투여
투여 전 및 투여 후 145주차까지 여러 지점에서 투여
ION356의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 투여 전 및 투여 후 145주차까지 여러 지점에서 투여
투여 전 및 투여 후 145주차까지 여러 지점에서 투여
플라즈마 터미널 제거 ION356의 반감기(t½)
기간: 투여 전 및 투여 후 145주차까지 여러 지점에서 투여
투여 전 및 투여 후 145주차까지 여러 지점에서 투여
ION356의 혈장 농도
기간: 투여 전 및 투여 후 145주차까지 여러 지점에서 투여
투여 전 및 투여 후 145주차까지 여러 지점에서 투여
ION356의 뇌척수액(CSF) 농도
기간: 투여 전 및 투여 후 105주차까지 여러 지점에서 투여
투여 전 및 투여 후 105주차까지 여러 지점에서 투여
소변으로 배설되는 ION356의 농도
기간: 1주차 및 49주차에 투여 전 및 투여 후 여러 지점에서
1주차 및 49주차에 투여 전 및 투여 후 여러 지점에서
소변으로 배설되는 ION356 용량의 백분율
기간: 1주차 및 49주차에 투여 전 및 투여 후 여러 지점에서
1주차 및 49주차에 투여 전 및 투여 후 여러 지점에서
ION356의 신장 제거
기간: 1주차 및 49주차에 투여 전 및 투여 후 여러 지점에서
1주차 및 49주차에 투여 전 및 투여 후 여러 지점에서

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 4월 10일

기본 완료 (추정된)

2028년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 21일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 5일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Ionis는 익명화 된 개별 참가자 데이터, 집계 된 임상 데이터 및이 연구 결과를 지원하는 다른 유형의 데이터를 공유 할 수 있습니다. 자격을 갖춘 연구원의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준 중 세 가지 모두가 충족되면 고려됩니다. (1) 미국과 유럽 연합에서 연구 약물의 마케팅 승인으로 12 개월; (2) 연구 결론으로부터 18 개월; 및 (3) 연구 기사의 발표로부터 6 개월. 액세스는 안전한 환경을 통해 이루어지며 연구 제안서의 승인 및 적절한 데이터 사용 계약에 진입 할 때 조치를 취하고 있습니다. 액세스 요청은 웹 사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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