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Studio Orbit: uno studio per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dello ION356 somministrato per via intratecale in partecipanti affetti dalla malattia di Pelizaeus Merzbacher (PMD)

5 dicembre 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 1b, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ION356 somministrato per via intratecale in pazienti affetti dalla malattia di Pelizaeus Merzbacher

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ION356.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 1b, in aperto, con dose ascendente multipla (MAD) di ION356 in circa 24 partecipanti pediatrici con malattia di Pelizaeus-Merzbacher e conferma genetica della duplicazione del gene della proteina proteolipide 1 (PLP1). Lo studio sarà composto da 2 parti: una parte con dose ascendente multipla (MAD) di 48 settimane seguita da una parte di estensione a lungo termine (LTE) in aperto di 109 settimane. I partecipanti idonei durante la parte MAD dello studio riceveranno dosi di ION356 e al termine passeranno senza problemi all'LTE in aperto per ricevere dosi di ION356.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Germania
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Giappone
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

  1. Il genitore del partecipante o il rappresentante legalmente accettato può fornire il consenso informato, partecipare a tutte le visite di studio programmate, fornire feedback sui sintomi del partecipante e può soddisfare tutti i requisiti dello studio.
  2. Diagnosi di PMD con conferma genetica della duplicazione del gene PLP1.
  3. Fenotipo clinico e imaging cerebrale coerenti con una diagnosi di PMD.
  4. Maschio di età compresa tra 2 e 17 anni compresi al momento del consenso informato.
  5. In grado e disposto a soddisfare tutti i requisiti dello studio (a giudizio dello sperimentatore), inclusi il viaggio al Centro studi, le procedure, le misurazioni e le visite.

Criteri di esclusione

  1. Anomalie clinicamente significative nell'anamnesi, nei test di laboratorio o nell'esame fisico.
  2. Riluttanza a rispettare le procedure dello studio, compreso il follow-up, come specificato dal presente protocollo, o riluttanza a collaborare pienamente con lo sperimentatore.
  3. Qualsiasi controindicazione o riluttanza a sottoporsi a risonanza magnetica (MRI).
  4. Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  5. Precedente trattamento con un oligonucleotide (incluso acido ribonucleico a piccola interferenza) entro 4 mesi dallo screening se è stata ricevuta una dose singola, o entro 12 mesi dallo screening se sono state ricevute dosi multiple. Questa esclusione non si applica ai vaccini (sia vaccini a base di acido ribonucleico messaggero [mRNA] che vaccini a vettore virale).
  6. Storia di terapia genica o trapianto di cellule o qualsiasi intervento chirurgico cerebrale sperimentale.
  7. Idrocefalo ostruttivo attuale.
  8. Malattia cerebrale o spinale nota o precedente intervento chirurgico alla colonna vertebrale che potrebbe interferire con il processo di puntura lombare (LP), la circolazione del liquido cerebrospinale o la valutazione della sicurezza.
  9. Ricovero in ospedale per qualsiasi procedura medica o chirurgica importante che comporti l'anestesia generale nelle 12 settimane precedenti lo screening o pianificata durante lo studio.
  10. Presentare altre condizioni che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il partecipante non idoneo all'inclusione o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A: ION356 Dose A
I partecipanti riceveranno ION356 per via intratecale alla Dose A nel periodo MAD, seguito da ION356 Dose A nel periodo LTE.
Droga: ION356
Somministrato come iniezione intratecale (IT).
Sperimentale: Coorte B: ION356 Dose B
I partecipanti riceveranno ION356 per via intratecale alla Dose B nel periodo MAD, seguito da ION356 Dose B nel periodo LTE.
Droga: ION356
Somministrato come iniezione intratecale (IT).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 145
Fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei risultati dell'esame neurologico
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nell'elettrocardiografia (ECG)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nell'uso concomitante di farmaci
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Emivita di eliminazione terminale plasmatica (t½) di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Concentrazione plasmatica di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Concentrazione di ION356 nel liquido cerebrospinale (CSF).
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 105
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 105
Concentrazione di ION356 escreto nelle urine
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Percentuale della dose di ION356 escreta nelle urine
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Clearance renale di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati in questo studio. Le richieste di dati di ricercatori qualificati saranno considerate una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione del marketing del farmaco di studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio. L'accesso sarebbe tramite un ambiente sicuro e dipende dall'approvazione di una proposta di ricerca e dall'ingresso in un accordo di utilizzo dei dati adeguato. Le richieste per accedere ai dati possono essere inviate tramite il sito Web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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