Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Orbit Study: Tutkimus intratekaalisesti annetun ION356:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Pelizaeus Merzbacherin tauti (PMD)

perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 1b, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus intratekaalisesti annetun ION356:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on Pelizaeus Merzbacherin tauti

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida ION356:n turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1b avoin MAD-tutkimus ION356:sta noin 24 lapsella, joilla oli Pelizaeus-Merzbacherin tauti, ja proteolipidiproteiini 1:n (PLP1) geenin päällekkäisyyden geneettinen vahvistus. Tutkimuksessa on 2 osaa: 48 viikon moninkertaisen nousevan annoksen (MAD) osa, jota seuraa 109 viikon avoin pitkän aikavälin jatko-osa (LTE). Tutkimuksen MAD-osuuden aikana kelpoiset osallistujat saavat ION356-annoksia, ja valmistuttuaan he siirtyvät saumattomasti avoimeen LTE:hen vastaanottaakseen ION356-annoksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
  • Japani
      • Tokyo, Japani, 187-8551
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
  • Saksa
      • Göttingen, Saksa, 37075
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeiset sisällyttämiskriteerit

  1. Osallistujan vanhempi tai laillisesti hyväksytty edustaja voi antaa tietoon perustuvan suostumuksen, osallistua kaikille suunnitelluille opintokäynneille, antaa palautetta osallistujan oireista ja noudattaa kaikkia tutkimusvaatimuksia.
  2. PMD:n diagnoosi PLP1-geenin päällekkäisyyden geneettisellä vahvistuksella.
  3. PMD-diagnoosin mukainen kliininen fenotyyppi ja aivojen kuvantaminen.
  4. Mies, joka on tietoisen suostumuksen ajankohtana 2–17-vuotias.
  5. Pystyy ja haluaa täyttää kaikki opiskeluvaatimukset (tutkijan mielestä), mukaan lukien matkat opintokeskukseen, toimenpiteet, mittaukset ja vierailut.

Poissulkemiskriteerit

  1. Kliinisesti merkittävät poikkeamat sairaushistoriassa, laboratoriokokeissa tai fyysisessä tutkimuksessa.
  2. Haluttomuus noudattaa tässä protokollassa määriteltyjä tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien seuranta, tai haluttomuus tehdä täydellistä yhteistyötä tutkijan kanssa.
  3. Kaikki vasta-aiheet tai haluttomuus magneettikuvaukseen (MRI).
  4. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
  5. Aikaisempi hoito oligonukleotidilla (mukaan lukien pieni häiritsevä ribonukleiinihappo) 4 kuukauden sisällä seulonnasta, jos saatiin yksi annos, tai 12 kuukauden sisällä seulonnasta, jos saatiin useita annoksia. Tämä poissulkeminen ei koske rokotteita (sekä lähettiribonukleiinihappo [mRNA] että virusvektorirokotteet).
  6. Geeniterapian tai solunsiirron historia tai mikä tahansa kokeellinen aivoleikkaus.
  7. Nykyinen obstruktiivinen vesipää.
  8. Tunnettu aivo- tai selkäydinsairaus tai aiempi selkäydinleikkaus, joka häiritsisi lannepunktioprosessia, aivo-selkäydinnesteen verenkiertoa tai turvallisuusarviointia.
  9. Sairaalahoito minkä tahansa suuren lääketieteellisen tai kirurgisen toimenpiteen vuoksi, joka sisältää yleisanestesia 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai suunnitellun tutkimuksen aikana.
  10. Sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät osallistujasta soveltumattoman tutkimukseen tai voisivat häiritä osallistujaa tutkimukseen osallistumista tai suorittamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A: ION356-annos A
Osallistujat saavat ION356:n intratekaalisesti annoksella A MAD-jaksolla ja sen jälkeen ION356:n annoksen A LTE-jaksolla.
Lääke: ION356
Annetaan intratekaalisena (IT) injektiona.
Kokeellinen: Kohortti B: ION356-annos B
Osallistujat saavat intratekaalisesti ION356:n annoksella B MAD-jaksolla ja sen jälkeen ION356:n annoksen B LTE-jaksolla.
Lääke: ION356
Annetaan intratekaalisena (IT) injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Viikolle 145 asti
Viikolle 145 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötilanteeseen verrattuna laboratorioarvioinneissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 145 asti
Perustaso viikkoon 145 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötilanteeseen verrattuna neurologisten tutkimusten löydöksissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 145 asti
Perustaso viikkoon 145 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasosta elintoimintojen suhteen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 145 asti
Perustaso viikkoon 145 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos EKG:n lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 145 asti
Perustaso viikkoon 145 asti
Niiden osallistujien määrä, joiden samanaikainen lääkitys on muuttunut lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 145 asti
Perustaso viikkoon 145 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Plasman suurin pitoisuus (Cmax) ION356
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 145 asti
Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 145 asti
ION356:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 145 asti
Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 145 asti
Plasmapäätteen eliminaation puoliintumisaika (t½) ION356:sta
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 145 asti
Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 145 asti
Plasman ION356-pitoisuus
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 145 asti
Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 145 asti
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) ION356-pitoisuus
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 105 asti
Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikkoon 105 asti
ION356:n pitoisuus erittyy virtsaan
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikolla 1 ja viikolla 49
Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikolla 1 ja viikolla 49
Prosenttiosuus ION356-annoksesta erittyy virtsaan
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikolla 1 ja viikolla 49
Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikolla 1 ja viikolla 49
ION356:n munuaispuhdistuma
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikolla 1 ja viikolla 49
Ennen annosta ja useissa kohdissa annoksen jälkeen viikolla 1 ja viikolla 49

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ionis voi jakaa nimettömiä yksittäisiä osallistujien tietoja, aggregoituja kliinisiä tietoja ja muun tyyppisiä tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia. Pätevien tutkijoiden tietopyyntöjä otetaan huomioon, kun kaikki kolme seuraavaa kriteeriä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen markkinoinnin hyväksynnästä sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päätteeksi; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta. Pääsy tapahtuisi turvallisen ympäristön kautta, ja se riippuu tutkimusehdotuksen hyväksymisestä ja asianmukaisesta tiedonkäytösopimuksesta. Tietojen käyttöpyynnöt voidaan lähettää verkkosivuston kautta https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa