Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Orbit: badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę podawanego dooponowo jonu ION356 u uczestników chorych na chorobę Pelizaeusa Merzbachera (PMD)

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane badanie fazy 1b z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki podawanego dooponowo jonu ION356 u pacjentów z chorobą Pelizaeusa Merzbachera

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ION356.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy 1b z wielokrotnym wzrostem dawki (MAD) preparatu ION356 z udziałem około 24 dzieci i młodzieży z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera i genetycznym potwierdzeniem duplikacji genu białka proteolipidowego 1 (PLP1). Badanie będzie składać się z 2 części: 48-tygodniowej części z wielokrotną rosnącą dawką (MAD), po której nastąpi otwarta, długoterminowa kontynuacja (LTE) trwająca 109 tygodni. Kwalifikujący się uczestnicy podczas części badania MAD otrzymają dawki ION356, a po ich zakończeniu płynnie przejdą na otwarte LTE, aby otrzymywać dawki ION356.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105AZ
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Niemcy
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia

  1. Rodzic uczestnika lub prawnie upoważniony przedstawiciel może wyrazić świadomą zgodę, uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach badawczych, przekazać informacje zwrotne na temat objawów uczestnika i może spełnić wszystkie wymagania badania.
  2. Diagnostyka PMD z genetycznym potwierdzeniem duplikacji genu PLP1.
  3. Fenotyp kliniczny i obrazowanie mózgu zgodne z diagnozą PMD.
  4. Mężczyzna w wieku od 2 do 17 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  5. Zdolny i chętny do spełnienia wszystkich wymogów badania (w opinii Badacza), w tym podróży do ośrodka badawczego, procedur, pomiarów i wizyt.

Kryteria wyłączenia

  1. Klinicznie istotne nieprawidłowości w wywiadzie, wynikach badań laboratoryjnych lub badaniu fizykalnym.
  2. Niechęć do przestrzegania procedur badania, w tym obserwacji kontrolnych, określonych w niniejszym protokole, lub niechęć do pełnej współpracy z Badaczem.
  3. Wszelkie przeciwwskazania lub niechęć do poddania się rezonansowi magnetycznemu (MRI).
  4. Leczenie innym badanym lekiem, czynnikiem biologicznym lub wyrobem w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy.
  5. Wcześniejsze leczenie oligonukleotydem (w tym małym zakłócającym kwasem rybonukleinowym) w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego, jeśli otrzymano pojedynczą dawkę, lub w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego, jeśli otrzymano wielokrotne dawki. Wyłączenie to nie dotyczy szczepionek (zarówno informacyjnych kwasów rybonukleinowych [mRNA], jak i szczepionek zawierających wektory wirusowe).
  6. Historia terapii genowej lub przeszczepiania komórek lub jakiejkolwiek eksperymentalnej operacji mózgu.
  7. Aktualne wodogłowie obturacyjne.
  8. Znana choroba mózgu lub kręgosłupa lub wcześniejsza operacja kręgosłupa, która mogłaby zakłócać proces nakłucia lędźwiowego (LP), krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego lub ocenę bezpieczeństwa.
  9. Hospitalizacja w związku z jakimkolwiek poważnym zabiegiem medycznym lub chirurgicznym obejmującym znieczulenie ogólne w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowanym w trakcie badania.
  10. Czy występują jakiekolwiek inne schorzenia, które w opinii Badacza sprawią, że uczestnik nie będzie nadawał się do włączenia lub mogłyby przeszkodzić mu w uczestnictwie w badaniu lub jego ukończeniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A: ION356 Dawka A
Uczestnicy otrzymają dooponowo ION356 w dawce A w okresie MAD, a następnie ION356 w dawce A w okresie LTE.
Lek: ION356
Podawany w postaci wstrzyknięcia dooponowego (IT).
Eksperymentalny: Kohorta B: ION356 Dawka B
Uczestnicy otrzymają dooponowo ION356 w dawce B w okresie MAD, a następnie ION356 w dawce B w okresie LTE.
Lek: ION356
Podawany w postaci wstrzyknięcia dooponowego (IT).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne TEAE
Ramy czasowe: Do tygodnia 145
Do tygodnia 145
Liczba uczestników, u których w ocenach laboratoryjnych wystąpiła klinicznie istotna zmiana w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w wynikach badań neurologicznych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w zakresie parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiła istotna klinicznie zmiana w elektrokardiografii (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie jednoczesnego stosowania leków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas (AUC) ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji w osoczu (t½) ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Stężenie w osoczu ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Stężenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 105. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 105. tygodnia
Stężenie ION356 wydalanego w moczu
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Procent dawki ION356 wydalanej z moczem
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Klirens nerkowy ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Jonis może udostępniać anonimizowane dane indywidualnych uczestników, agregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych, które potwierdzają wyniki w tym badaniu. Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech następujących kryteriów: (1) 12 miesięcy od zatwierdzenia marketingu leku badanego zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badania. Dostęp byłby za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony po zatwierdzeniu propozycji badawczej i wejściu do odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych. Prośby o dostęp do danych można przesłać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pelizaeusa-Merzbachera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj