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Orbit 研究：一项评估鞘内注射 ION356 在梅兹巴赫病 (PMD) 患者中的安全性、药代动力学和药效学的研究

2025年12月5日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

一项 1b 期、双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估鞘内注射 ION356 在梅兹巴赫病患者中的安全性、药代动力学和药效学

本研究的主要目的是评估 ION356 的安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是 ION356 的一项 1b 期、开放标签多剂量递增 (MAD) 研究，受试者为约 24 名患有 Pelizaeus-Merzbacher 病的儿童参与者，并进行了蛋白脂质蛋白 1 (PLP1) 基因重复的遗传确认。 该研究将分为两部分：为期 48 周的多次递增剂量 (MAD) 部分，以及为期 109 周的开放标签长期延长 (LTE) 部分。 在研究的 MAD 部分期间，符合资格的参与者将接受 ION356 剂量，完成后将无缝过渡到开放标签 LTE 以接受 ION356 剂量。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Göttingen、德国、37075
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
  • 日本
      • Tokyo、日本、187-8551
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
  • 法国
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105AZ
        • 招聘中
        • Ionis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准

  1. 参与者的父母或合法接受的代表可以提供知情同意书，参加所有预定的研究访问，提供有关参与者症状的反馈，并且可以遵守所有研究要求。
  2. 通过 PLP1 基因重复的遗传确认来诊断 PMD。
  3. 临床表型和脑成像与 PMD 的诊断一致。
  4. 知情同意时年龄在 2 岁至 17 岁（含）之间的男性。
  5. 能够并愿意满足所有研究要求（研究者认为），包括前往研究中心、程序、测量和访问。

排除标准

  1. 病史、实验室检查或体格检查中出现临床显着异常。
  2. 不愿意遵守本方案规定的研究程序，包括随访，或不愿意与研究者充分合作。
  3. 任何禁忌症或不愿意接受磁共振成像 (MRI)。
  4. 筛选后 1 个月内或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）使用另一种研究药物、生物制剂或装置进行治疗。
  5. 如果接受单剂，则在筛选后 4 个月内接受过寡核苷酸（包括小干扰核糖核酸）治疗；如果接受多剂，则在筛选后 12 个月内接受过寡核苷酸（包括小干扰核糖核酸）治疗。 此排除不适用于疫苗（信使核糖核酸 [mRNA] 和病毒载体疫苗）。
  6. 基因治疗或细胞移植或任何实验性脑手术的历史。
  7. 目前患有梗阻性脑积水。
  8. 已知的脑部或脊柱疾病或既往脊柱手术会干扰腰椎穿刺 (LP) 过程、脑脊液循环或安全评估。
  9. 在筛选前 12 周内或研究期间计划住院进行任何涉及全身麻醉的重大医疗或外科手术。
  10. 具有研究者认为会使参与者不适合纳入或可能干扰参与者参与或完成研究的任何其他条件。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 组：ION356 剂量 A
参与者将在 MAD 期间鞘内接受剂量 A 的 ION356，随后在 LTE 期间接受剂量 A 的 ION356。
药品：离子356
以鞘内 (IT) 注射方式给药。
实验性的：B 组：ION356 剂量 B
参与者将在 MAD 期间鞘内接受 ION356 剂量 B，然后在 LTE 期间接受 ION356 剂量 B。
药品：离子356
以鞘内 (IT) 注射方式给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重 TEAE 的参与者人数
大体时间：直至第 145 周
直至第 145 周
实验室评估中与基线相比出现临床显着变化的参与者人数
大体时间：基线至第 145 周
基线至第 145 周
神经系统检查结果较基线有临床显着变化的参与者人数
大体时间：基线至第 145 周
基线至第 145 周
生命体征较基线出现临床显着变化的参与者人数
大体时间：基线至第 145 周
基线至第 145 周
心电图 (ECG) 较基线出现临床显着变化的参与者人数
大体时间：基线至第 145 周
基线至第 145 周
伴随药物使用较基线发生变化的参与者人数
大体时间：基线至第 145 周
基线至第 145 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
ION356 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：给药前和给药后多个时间点直至第 145 周
给药前和给药后多个时间点直至第 145 周
ION356 浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：给药前和给药后多个时间点直至第 145 周
给药前和给药后多个时间点直至第 145 周
ION356 的血浆终端消除半衰期 (t½)
大体时间：给药前和给药后多个时间点直至第 145 周
给药前和给药后多个时间点直至第 145 周
ION356 的血浆浓度
大体时间：给药前和给药后多个时间点直至第 145 周
给药前和给药后多个时间点直至第 145 周
ION356 的脑脊液 (CSF) 浓度
大体时间：给药前和给药后多个时间点直至第 105 周
给药前和给药后多个时间点直至第 105 周
尿液中排泄的 ION356 浓度
大体时间：第 1 周和第 49 周的给药前和给药后多个点
第 1 周和第 49 周的给药前和给药后多个点
ION356 剂量在尿液中排泄的百分比
大体时间：第 1 周和第 49 周的给药前和给药后多个点
第 1 周和第 49 周的给药前和给药后多个点
ION356 的肾脏清除率
大体时间：第 1 周和第 49 周的给药前和给药后多个点
第 1 周和第 49 周的给药前和给药后多个点

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年4月10日

初级完成 (估计的)

2028年6月1日

研究完成 (估计的)

2028年6月1日

研究注册日期

首次提交

2023年11月21日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月21日

首次发布 (实际的)

2023年11月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年12月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月5日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Ionis可以共享匿名的个体参与者数据，汇总的临床数据以及支持本研究结果的其他类型的数据。 一旦满足以下所有三个标准，将考虑合格研究人员的数据请求：（1）在美国和欧盟的研究药物营销批准后12个月； （2）研究结束后18个月； （3）距离研究文章发表的6个月。 访问将通过安全的环境进行，并在批准研究建议并签署适当的数据使用协议的情况下取决于。 可以通过网站https://vivli.org/ourmember/ionis/提交访问数据的请求。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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