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活動性特発性炎症性筋症患者におけるCABA-201の安全性と有効性を評価する非盲検試験

2026年9月16日 更新者：Cabaletta Bio

活動性特発性炎症性筋症患者における自己 CD19 特異的キメラ抗原受容体 T 細胞 (CABA-201) の安全性と有効性を評価する第 1/2 相非盲検試験

活動性特発性炎症性筋症患者におけるCABA-201の安全性と有効性を評価する非盲検試験

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

特発性炎症性筋症（IIM、または筋炎）は、炎症と筋力低下を特徴とする稀な自己免疫疾患のグループです。 IIM の原因はよくわかっていませんが、皮膚筋炎 (DM)、抗合成酵素症候群 (ASyS)、免疫介在性壊死性筋症 (IMNM) などの IIM のいくつかのサブタイプには、身体の異常を引き起こす B 細胞が関与していると考えられています。体内のさまざまな組織を攻撃します。 この研究は、活動性疾患を有するDM、ASyS、およびIMNMの患者に投与できる治験中の細胞療法であるCABA-201の安全性と有効性を評価するために実施されています。 シクロホスファミド (CY) およびフルダラビン (FLU) と組み合わせた CABA-201 の単回投与が評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

74

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • 主任研究者：
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • 募集
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80046
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • 主任研究者：
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • コンタクト：
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • 募集
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • 募集
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • 主任研究者：
          • Natalie Booth, DO
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30032
        • 募集
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30029
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • 主任研究者：
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • 主任研究者：
          • Dr. George Georges, MD
        • コンタクト：
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • 募集
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • 主任研究者：
          • Susan Prockop, MD
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • 募集
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
        • 募集
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 募集
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • 主任研究者：
          • Jae Park, MD
        • コンタクト：
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • 主任研究者：
          • Saira Sheikh, MD
        • コンタクト：
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • 主任研究者：
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • コンタクト：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
        • 募集
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • 主任研究者：
          • Samuel John, MD
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • 主任研究者：
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • まだ募集していません
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 主任研究者：
          • Sara Sabbagh, DO
        • コンタクト：
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • 電話番号：414-337-7064
          • メール：ehammele@mcw.edu
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • 募集
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • 募集
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • 募集
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • 募集
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢 18 歳以上、65 歳以下
  • 2017 年の欧州リウマチ連盟/米国リウマチ学会の分類基準に基づく IIM の臨床診断
  • 血清筋炎特異的抗体の存在に基づく DM、ASyS、IMNM の診断
  • 標準治療による以前または現在の治療にもかかわらず、活動性疾患の証拠（筋生検、磁気共鳴画像法（MRI）、筋電図検査でのクレアチンキナーゼ（CK）上昇、DM発疹、または活動性疾患の存在によって定義される）
  • 筋力低下の存在

除外基準:

  • 白血球除去療法の禁忌
  • フルダラビン、シクロホスファミド、またはそれらの代謝産物に対するアナフィラキシーまたは重度の全身反応の病歴
  • スクリーニング時に医療介入を必要とする活動性感染症
  • 敗血症や日和見感染症などの重篤で制御不能な感染症を含む、重度、進行性、または制御不能な腎疾患、肝臓疾患、血液疾患、胃腸疾患、肺疾患、精神疾患、心臓疾患、神経疾患、または脳疾患の現在の症状。
  • 治験責任医師の意見において、対象者を本治験への参加に関して許容できないリスクにさらし、治験製品の効果または安全性の評価または治験手順を妨げる可能性がある付随する病状
  • 重大な肺または心臓障害
  • 以前のCAR T細胞療法
  • 過去の固形臓器（心臓、肝臓、腎臓、肺）移植または造血細胞移植

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CABA-201 Phase 1/2

DMコホート：DM患者におけるフルダラビンおよびシクロホスファミドによる前処置後のCABA-201の注入。

ASySコホート：ASyS患者におけるフルダラビンおよびシクロホスファミドによる前処置後のCABA-201の注入。

IMNMコホート：IMNM患者におけるフルダラビンおよびシクロホスファミドによる前処置後のCABA-201の注入。

JIIMコホート：JIIM患者におけるフルダラビンおよびシクロホスファミドによる前処置後のCABA-201の注入。
生物学的：フルダラビンとシクロホスファミドによるプレコンディショニング後の CABA-201
フルダラビンおよびシクロホスファミドによるプレコンディショニング後の単回用量レベルでの CABA-201 の単回静脈内注入
他の名前：
  • Rese-Cel
  • レセカブタゲンオートホリューセル
実験的：CABA-201 フェーズ 2b - サブスタディ 1
フルダラビンおよびシクロホスファミドによる前処置後のCABA-201の点滴静注、DMおよびASySの被験者にて。
生物学的：フルダラビンとシクロホスファミドによるプレコンディショニング後の CABA-201
フルダラビンおよびシクロホスファミドによるプレコンディショニング後の単回用量レベルでの CABA-201 の単回静脈内注入
他の名前：
  • Rese-Cel
  • レセカブタゲンオートホリューセル
実験的：CABA-201 第2b相 - サブスタディ2
フルダラビンおよびシクロホスファミドによる前処置後のIMNM患者へのCABA-201の注入
生物学的：フルダラビンとシクロホスファミドによるプレコンディショニング後の CABA-201
フルダラビンおよびシクロホスファミドによるプレコンディショニング後の単回用量レベルでの CABA-201 の単回静脈内注入
他の名前：
  • Rese-Cel
  • レセカブタゲンオートホリューセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ1/2：有害事象（AEs）の発生率と重症度
時間枠：CABA-201投与後最大28日間
有害事象の発生率と重症度
CABA-201投与後最大28日間
第2b相サブスタディ1：免疫調節薬を一切使用せず、ステロイドを低用量または使用しない状態で、中程度以上の総合改善スコア（TIS）を達成したDMおよびASyS患者の割合
時間枠：16週間以内
TISで≥40、0から100の範囲の複合測定値であり、6つのコアセット測定値から導出され、スコアが高いほど臨床的改善が大きいことを示す
16週間以内
第2b相サブスタディ2：IMNM患者において、免疫調節薬を一切使用せず、ステロイドを投与しないか低用量で投与し、少なくとも最小限のTISを達成した患者の割合
時間枠：24週以内に
TISで20以上、これは6つのコアセット測定法から導き出される0から100までの範囲の複合測定値であり、スコアが高いほど臨床的な改善が大きいことを示します
24週以内に

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象および検査値異常の発現率
時間枠：最大156週間（第1/2相）および52週間まで（サブスタディ1および2）
AEの発生率および重症度、検査値やバイタルサインの変化を含む
最大156週間（第1/2相）および52週間まで（サブスタディ1および2）
薬力学（PD）
時間枠：最大156週間（フェーズ1/2）および最大52週間（サブスタディ1および2）
血液中のB細胞レベル
最大156週間（フェーズ1/2）および最大52週間（サブスタディ1および2）
薬物動態（PK）
時間枠：最大156週間（第1/2相）および52週間まで（サブスタディ1および2）
血液中のCABA-201陽性T細胞のレベル
最大156週間（第1/2相）および52週間まで（サブスタディ1および2）
筋肉の炎症に関連する疾患バイオマーカーの変化
時間枠：最大156週間（フェーズ1／2）
血清中の筋肉酵素（CK、LDH、AST、ALT、アルドラーゼ）のレベル
最大156週間（フェーズ1／2）
自己抗体関連バイオマーカーの変化
時間枠：最大156週間（フェーズ1/2）
血清中の筋炎特異的自己抗体パネル（例：MDA-5、Jo-1、HMGCR）の自己抗体レベル
最大156週間（フェーズ1/2）
免疫調整薬を一切使用せず、ステロイドを少量または使用しない状態で、中程度以上のTISを達成したDM被験者の割合
時間枠：第16週（サブスタディ1）
TISで40以上。TISは、6つのコアセット指標から導き出される0から100までの複合指標であり、スコアが高いほど臨床的な改善が大きいことを示します
第16週（サブスタディ1）
免疫調節薬を一切使用せず、ステロイドを少量または使用しない、DMおよびASySを有する被験者におけるMMT-8のベースラインからの平均変化
時間枠：第16週（サブスタディ1）
MMT-8は筋力を0から150点のスケールで測定し、高いスコアはより高い筋力を反映します
第16週（サブスタディ1）
免疫調節薬を使用せず、ステロイドを投与しないか低用量で、主要なTIS反応を達成したDMおよびASyS被験者の割合
時間枠：第16週（サブスタディ1）
TIS（0～100の範囲の複合指標）で≥60。この指標は6つのコアセット指標から算出され、スコアが高いほど臨床的改善が大きいことを示します。
第16週（サブスタディ1）
ステロイドの投与が無いか低用量である状態で、免疫調節薬を一切使用せずに中等度のTISを達成した、DMおよびASySを有する被験者の割合
時間枠：第52週（サブスタディ1）
TIS（0から100までの範囲で、6つのコアセット測定項目から導かれる複合指標）で40以上、スコアが高いほど臨床的改善が大きいことを示します
第52週（サブスタディ1）
ステロイドを投与していない、または少量投与中のDM患者において、免疫調節薬を使用せずに中等度のTISを達成した被験者の割合
時間枠：週52（サブスタディ1）
TIS（0から100の範囲の複合尺度）で40以上。このスコアは6つのコアセット尺度から導出され、高いスコアはより大きな臨床的改善を示します。
週52（サブスタディ1）
免疫調節薬を一切使用せず、ステロイドを投与しないか低用量投与しているIMNM患者におけるMMT-8のベースラインからの平均変化
時間枠：週 24 (サブスタディ 2)
MMT-8は、0から150点のスケールで筋力を測定し、スコアが高いほど筋力が強いことを示します
週 24 (サブスタディ 2)
免疫調整薬を使用せず、ステロイドを投与しないまたは低用量で、IMNM患者において少なくとも最小限のTIS反応を達成した対象者の割合
時間枠：第52週（サブスタディ2）
TISの≥20、0から100までの範囲の複合尺度で、6つのコアセット尺度から導出され、スコアが高いほど臨床的改善が大きいことを示す
第52週（サブスタディ2）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Cabaletta Bio

捜査官

  • スタディチェア：Medical Director、Cabaletta Bio

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年12月20日

一次修了 (推定)

2028年7月1日

研究の完了 (推定)

2028年7月1日

試験登録日

最初に提出

2023年11月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月30日

最初の投稿 (実際)

2023年12月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月16日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAB-201-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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