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Estudo aberto para avaliar segurança e eficácia de CABA-201 em indivíduos com miopatia inflamatória idiopática ativa

16 de setembro de 2026 atualizado por: Cabaletta Bio

Um estudo aberto de fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia de células T receptoras de antígeno quimérico específicas de CD19 autólogas (CABA-201) em indivíduos com miopatia inflamatória idiopática ativa

Estudo aberto para avaliar a segurança e eficácia do CABA-201 em indivíduos com miopatia inflamatória idiopática ativa

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

As miopatias inflamatórias idiopáticas (IIMs ou miosite) são um grupo de doenças autoimunes raras caracterizadas por inflamação e fraqueza muscular. Embora a causa do IIM não seja bem compreendida, acredita-se que alguns subtipos de IIM, incluindo dermatomiosite (DM), síndrome anti-sintetase (ASyS) e miopatia necrosante imunomediada (IMNM), envolvam células B que fazem com que o corpo atacar diferentes tecidos do corpo. Este estudo está sendo conduzido para avaliar a segurança e eficácia de uma terapia celular experimental, CABA-201, que pode ser administrada a pacientes com DM, ASyS e IMNM que apresentam doença ativa. Uma dose única de CABA-201 em combinação com ciclofosfamida (CY) e fludarabina (FLU) será avaliada.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

74

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Investigador principal:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80046
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Contato:
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Natalie Booth, DO
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30032
        • Recrutamento
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30029
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Investigador principal:
          • Dr. George Georges, MD
        • Contato:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contato:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Recrutamento
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Susan Prockop, MD
        • Contato:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Recrutamento
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Recrutamento
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Jae Park, MD
        • Contato:
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Investigador principal:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contato:
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • Recrutamento
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Samuel John, MD
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Investigador principal:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Contato:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Número de telefone: 414-337-7064
          • E-mail: ehammele@mcw.edu
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Recrutamento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Recrutamento
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Recrutamento
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Recrutamento
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥18 e ≤65
  • Um diagnóstico clínico de IIM, com base nos critérios de classificação da Liga Europeia Contra o Reumatismo/Colégio Americano de Reumatologia de 2017
  • Diagnóstico de DM, ASyS, IMNM com base na presença de anticorpos séricos específicos para miosite
  • Evidência de doença ativa, apesar do tratamento anterior ou atual com tratamentos padrão, conforme definido pela presença de creatina quinase (CK) elevada, erupção cutânea de DM ou doença ativa em biópsia muscular, ressonância magnética (RM) ou eletromiografia
  • Presença de fraqueza muscular

Critério de exclusão:

  • Contra-indicação para leucaferese
  • História de reação anafilática ou sistêmica grave à fludarabina, ciclofosfamida ou qualquer um de seus metabólitos
  • Infecção ativa que requer intervenção médica na triagem
  • Sintomas atuais de doença renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica ou cerebral grave, progressiva ou não controlada, incluindo infecções graves e não controladas, como sepse e infecções oportunistas.
  • Condições médicas concomitantes que, na opinião do investigador, possam colocar o sujeito em risco inaceitável de participação neste estudo, interferir na avaliação dos efeitos ou da segurança do produto sob investigação ou nos procedimentos do estudo
  • Comprometimento pulmonar ou cardíaco significativo
  • Terapia anterior com células T CAR
  • Transplante prévio de órgão sólido (coração, fígado, rim, pulmão) ou transplante de células hematopoiéticas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CABA-201 Fase 1/2

Cohorte DM: Infusão de CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida em indivíduos com DM.

Cohorte ASyS: Infusão de CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida em indivíduos com ASyS.

Cohorte IMNM: Infusão de CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida em indivíduos com IMNM.

Cohorte JIIM: Infusão de CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida em indivíduos com JIIM.
Biológico: CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
Infusão intravenosa única de CABA-201 em dose única após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
Outros nomes:
  • Rese-Cel
  • RECABTAGENE AUTOLOLEUCEL
Experimental: CABA-201 Fase 2b - Subestudo 1
Infusão de CABA-201 após condicionamento prévio com fludarabina e ciclofosfamida em indivíduos com DM e ASyS.
Biológico: CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
Infusão intravenosa única de CABA-201 em dose única após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
Outros nomes:
  • Rese-Cel
  • RECABTAGENE AUTOLOLEUCEL
Experimental: CABA-201 Fase 2b - Subestudo 2
Infusão de CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida em indivíduos com IMNM.
Biológico: CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
Infusão intravenosa única de CABA-201 em dose única após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
Outros nomes:
  • Rese-Cel
  • RECABTAGENE AUTOLOLEUCEL

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1/2: Incidência e gravidade de eventos adversos (EA)
Prazo: Até 28 dias após a infusão de CABA-201
Incidência e gravidade de EA
Até 28 dias após a infusão de CABA-201
Fase 2b Subestudo 1: Proporção de doentes com DM & ASyS que atingem pelo menos um Score de Melhoria Total (TIS) moderado sem quaisquer medicamentos imunomoduladores e sem ou com baixa dose de esteroides
Prazo: Dentro de 16 semanas
≥40 no TIS, uma medida composta que varia de 0 a 100, derivada de seis Medidas do Conjunto Central, com pontuações mais altas indicando maior melhoria clínica
Dentro de 16 semanas
Fase 2b Sub-estudo 2: Proporção de doentes com IMNM que atingem pelo menos um TIS mínimo sem quaisquer medicamentos imunomoduladores e sem ou com baixa dose de esteroides
Prazo: Dentro de 24 semanas
≥20 na TIS, uma medida composta que varia de 0 a 100, derivada de seis Medidas do Conjunto Básico, em que pontuações mais elevadas indicam uma melhoria clínica superior
Dentro de 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos e anomalias laboratoriais
Prazo: Até 156 semanas (Fase 1/2) e até 52 semanas (Subestudo 1 e 2)
Incidência e gravidade de EAs, incluindo alterações nos valores laboratoriais e sinais vitais
Até 156 semanas (Fase 1/2) e até 52 semanas (Subestudo 1 e 2)
Farmacodinâmica (PD)
Prazo: Até 156 semanas (Fase 1/2) e até 52 semanas (Sub-estudo 1 e 2)
Níveis de células B no sangue
Até 156 semanas (Fase 1/2) e até 52 semanas (Sub-estudo 1 e 2)
Farmacocinética (PK)
Prazo: Até 156 semanas (Fase 1/2) e até 52 semanas (Subestudo 1 e 2)
Níveis de células T positivas para CABA-201 no sangue
Até 156 semanas (Fase 1/2) e até 52 semanas (Subestudo 1 e 2)
Alteração nos biomarcadores relacionados com a doença da inflamação muscular
Prazo: Até 156 semanas (Fase 1/2)
Níveis de enzimas musculares (CK, LDH, AST, ALT e aldolase) no soro
Até 156 semanas (Fase 1/2)
Alteração nos biomarcadores relacionados com autoanticorpos
Prazo: Até 156 semanas (Fase 1/2)
Níveis de autoanticorpos do Painel de Autoanticorpos Específicos para Miosite (por exemplo, MDA-5, Jo-1 e HMGCR) no soro
Até 156 semanas (Fase 1/2)
Proporção de sujeitos com DM que atingem pelo menos um TIS moderado sem qualquer medicação imunomoduladora e sem ou com baixa dose de esteroides
Prazo: Semana 16 (Subestudo 1)
≥40 no TIS, uma medida composta que varia de 0 a 100, derivada de seis Medidas do Conjunto Principal, com pontuações mais altas indicando uma melhoria clínica maior
Semana 16 (Subestudo 1)
Alteração média em relação ao valor basal na MMT-8 em doentes com DM e ASyS sem medicação imunomoduladora e com dose nula ou baixa de esteroides
Prazo: Semana 16 (Subestudo 1)
O MMT-8 mede a força muscular numa escala que varia de 0 a 150 pontos, em que pontuações mais elevadas refletem maior força muscular
Semana 16 (Subestudo 1)
Proporção de indivíduos com DM e ASyS que alcançam uma resposta TIS significativa sem quaisquer medicamentos imunomoduladores e sem ou com baixa dose de esteroides
Prazo: Semana 16 (Subestudo 1)
≥60 no TIS, uma medida composta que varia de 0 a 100, derivada de seis Medidas do Conjunto Básico, com pontuações mais altas a indicar uma maior melhoria clínica
Semana 16 (Subestudo 1)
Proporção de doentes com DM & ASyS que atingem TIS moderado sem qualquer medicação imunomoduladora e sem ou com baixa dose de esteroides
Prazo: Semana 52 (Subestudo 1)
≥40 no TIS, uma medida composta que varia de 0 a 100, derivada de seis Medidas do Conjunto Central, com pontuações mais elevadas a indicar uma melhoria clínica superior
Semana 52 (Subestudo 1)
Proporção de doentes com DM que atingem TIS moderado sem quaisquer medicamentos imunomoduladores e com dose baixa ou nula de esteroides
Prazo: Semana 52 (Subestudo 1)
≥40 no TIS, uma medida composta que varia de 0 a 100, derivada de seis Medidas do Conjunto Principal, com pontuações mais altas indicando maior melhoria clínica
Semana 52 (Subestudo 1)
Variação média em relação à linha de base no MMT-8 em sujeitos com IMNM sem quaisquer medicamentos imunomoduladores e sem ou com baixa dose de esteroides
Prazo: Semana 24 (Subestudo 2)
O MMT-8 mede a força muscular numa escala de 0 a 150 pontos, em que pontuações mais elevadas refletem maior força muscular
Semana 24 (Subestudo 2)
Proporção de sujeitos com IMNM que atingem pelo menos uma resposta TIS mínima sem medicamentos imunomoduladores e sem ou com baixa dose de esteróides
Prazo: Semana 52 (Subestudo 2)
≥20 no TIS, uma medida composta que varia de 0 a 100, derivada de seis Medidas do Conjunto Central, com pontuações mais elevadas a indicar uma melhoria clínica maior
Semana 52 (Subestudo 2)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cabaletta Bio

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Medical Director, Cabaletta Bio

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

4 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAB-201-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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