Estudo aberto para avaliar segurança e eficácia de CABA-201 em indivíduos com miopatia inflamatória idiopática ativa
7 de maio de 2024 atualizado por: Cabaletta Bio
Um estudo aberto de fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia de células T receptoras de antígeno quimérico específicas de CD19 autólogas (CABA-201) em indivíduos com miopatia inflamatória idiopática ativa
Estudo aberto para avaliar a segurança e eficácia do CABA-201 em indivíduos com miopatia inflamatória idiopática ativa
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As miopatias inflamatórias idiopáticas (IIMs ou miosite) são um grupo de doenças autoimunes raras caracterizadas por inflamação e fraqueza muscular.
Embora a causa do IIM não seja bem compreendida, acredita-se que alguns subtipos de IIM, incluindo dermatomiosite (DM), síndrome anti-sintetase (ASyS) e miopatia necrosante imunomediada (IMNM), envolvam células B que fazem com que o corpo atacar diferentes tecidos do corpo.
Este estudo está sendo conduzido para avaliar a segurança e eficácia de uma terapia celular experimental, CABA-201, que pode ser administrada a pacientes com DM, ASyS e IMNM que apresentam doença ativa.
Uma dose única de CABA-201 em combinação com ciclofosfamida (CY) e fludarabina (FLU) será avaliada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
18
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Cabaletta Bio
- Número de telefone: 12677593100
- E-mail: clinicaltrials@cabalettabio.com
Locais de estudo
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- University of California Irvine
-
Investigador principal:
- Tahseen Mozaffar, MD
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Contato:
- Mathew Douraghi
- Número de telefone: 714-456-8122
- E-mail: douraghm@hs.uci.edu
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Recrutamento
- University of Kansas Medical Center
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Contato:
- Ali Russo, B.S., CCRP
- Número de telefone: 913-945-9942
- E-mail: aciersdorff@kumc.edu
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Recrutamento
- Mayo Clinic
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Contato:
- Izzie Meunier
- Número de telefone: 507-538-6337
- E-mail: Meunier.Isabelle@mayo.edu
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Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Oregon Health & Science University
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Contato:
- Katie Lewis
- Número de telefone: 503-908-9724
- E-mail: lewiskat@ohsu.edu
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Ainda não está recrutando
- Vanderbilt University Medical Center
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Contato:
- Allie M. Bell
- Número de telefone: 615-875-7243
- E-mail: allie.m.bell@vumc.org
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥18 e ≤65
- Um diagnóstico clínico de IIM, com base nos critérios de classificação da Liga Europeia Contra o Reumatismo/Colégio Americano de Reumatologia de 2017
- Diagnóstico de DM, ASyS, IMNM com base na presença de anticorpos séricos específicos para miosite
- Evidência de doença ativa, apesar do tratamento anterior ou atual com tratamentos padrão, conforme definido pela presença de creatina quinase (CK) elevada, erupção cutânea de DM ou doença ativa em biópsia muscular, ressonância magnética (RM) ou eletromiografia
- Presença de fraqueza muscular
Critério de exclusão:
- Contra-indicação para leucaferese
- História de reação anafilática ou sistêmica grave à fludarabina, ciclofosfamida ou qualquer um de seus metabólitos
- Infecção ativa que requer intervenção médica na triagem
- Sintomas atuais de doença renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica ou cerebral grave, progressiva ou não controlada, incluindo infecções graves e não controladas, como sepse e infecções oportunistas.
- Condições médicas concomitantes que, na opinião do investigador, possam colocar o sujeito em risco inaceitável de participação neste estudo, interferir na avaliação dos efeitos ou da segurança do produto sob investigação ou nos procedimentos do estudo
- Comprometimento pulmonar ou cardíaco significativo
- Terapia anterior com células T CAR
- Transplante prévio de órgão sólido (coração, fígado, rim, pulmão) ou transplante de células hematopoiéticas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: CABA-201
Coorte DM: Infusão de CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e pré-condicionamento com ciclofosfamida em indivíduos com DM Coorte ASyS: Infusão de CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e pré-condicionamento com ciclofosfamida em indivíduos com ASyS Coorte IMNM: Infusão de CABA-201 após pré-condicionamento com fludarabina e pré-condicionamento com ciclofosfamida em indivíduos com IMNM
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Infusão intravenosa única de CABA-201 em dose única após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar eventos adversos relatados pelos indivíduos
Prazo: Até 28 dias após a infusão de CABA-201
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Incidência e gravidade dos EAs
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Até 28 dias após a infusão de CABA-201
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar eventos adversos e anormalidades laboratoriais
Prazo: Até 156 semanas
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Incidência e gravidade dos EAs, incluindo alterações nos valores laboratoriais e sinais vitais
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Até 156 semanas
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Caracterizar a farmacodinâmica (PD)
Prazo: Até 156 semanas
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Níveis de células B no sangue
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Até 156 semanas
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Para caracterizar a farmacocinética (PK)
Prazo: Até 156 semanas
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Níveis de células T positivas para CABA-201 no sangue
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Até 156 semanas
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Para avaliar biomarcadores de inflamação muscular relacionados à doença
Prazo: Até 156 semanas
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Níveis de enzimas musculares (CK, LDH, AST, ALT e aldolase) no soro
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Até 156 semanas
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Para avaliar biomarcadores relacionados a autoanticorpos
Prazo: Até 156 semanas
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Níveis de autoanticorpos do painel de autoanticorpos específicos para miosite (por exemplo, MDA-5, Jo-1 e HMGCR) no soro
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Até 156 semanas
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Para avaliar a eficácia
Prazo: Até 156 semanas
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Pontuação total de melhoria (0 a 100, com pontuações mais altas indicando maior melhoria) com base nas medidas do conjunto básico
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Até 156 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Medical Director, Cabaletta Bio
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
4 de dezembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de maio de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças de pele
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Neuromusculares
- Polimiosite
- Doenças Musculares
- Miosite
- Dermatomiosite
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
Outros números de identificação do estudo
- CAB-201-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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