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评估 CABA-201 在活动性特发性炎症性肌病受试者中的安全性和有效性的开放标签研究

2026年9月16日 更新者：Cabaletta Bio

一项 1/2 期开放标签研究，旨在评估自体 CD19 特异性嵌合抗原受体 T 细胞 (CABA-201) 在活动性特发性炎症性肌病受试者中的安全性和有效性

评估 CABA-201 在活动性特发性炎症性肌病受试者中的安全性和有效性的开放标签研究

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

特发性炎症性肌病（IIM 或肌炎）是一组罕见的自身免疫性疾病，以炎症和肌肉无力为特征。 尽管 IIM 的病因尚不清楚，但 IIM 的某些亚型，包括皮肌炎 (DM)、抗合成酶综合征 (ASyS) 和免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)，被认为与导致身体攻击体内的不同组织。 本研究旨在评估一种研究性细胞疗法 CABA-201 的安全性和有效性，该疗法可用于患有活动性疾病的 DM、ASyS 和 IMNM 患者。 将评估单剂量 CABA-201 与环磷酰胺 (CY) 和氟达拉滨 (FLU) 的组合。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

74

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • 首席研究员：
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、94158
        • 招聘中
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80046
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • 首席研究员：
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • 接触：
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • 招聘中
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • 接触：
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • 招聘中
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • 首席研究员：
          • Natalie Booth, DO
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30032
        • 招聘中
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta、Georgia、美国、30029
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • 首席研究员：
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • 首席研究员：
          • Dr. George Georges, MD
        • 接触：
      • Chicago、Illinois、美国、60637
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • 招聘中
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • 接触：
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • 招聘中
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • 首席研究员：
          • Susan Prockop, MD
        • 接触：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • 招聘中
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55902
        • 招聘中
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • 招聘中
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York、New York、美国、10021
        • 招聘中
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • 首席研究员：
          • Jae Park, MD
        • 接触：
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • 招聘中
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • 招聘中
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • 首席研究员：
          • Saira Sheikh, MD
        • 接触：
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • 首席研究员：
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • 接触：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15261
        • 招聘中
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 招聘中
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • 招聘中
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • 首席研究员：
          • Samuel John, MD
        • 接触：
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • 接触：
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • 首席研究员：
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • 招聘中
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • 招聘中
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 尚未招聘
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 首席研究员：
          • Sara Sabbagh, DO
        • 接触：
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • 电话号码：414-337-7064
          • 邮箱：ehammele@mcw.edu
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3BG
        • 招聘中
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London、英国、SE5 9RS
        • 招聘中
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • 招聘中
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford、英国、M6 8HD
        • 招聘中
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄≥18岁且≤65岁
  • 基于 2017 年欧洲抗风湿病联盟/美国风湿病学会分类标准的 IIM 临床诊断
  • 根据血清肌炎特异性抗体的存在诊断 DM、ASyS、IMNM
  • 尽管之前或当前已接受标准护理治疗，但仍存在活动性疾病的证据，定义为肌酸激酶 (CK) 升高、DM 皮疹或肌肉活检、磁共振成像 (MRI) 或肌电图显示的活动性疾病
  • 存在肌肉无力

排除标准：

  • 白细胞分离术的禁忌症
  • 对氟达拉滨、环磷酰胺或其任何代谢物有过敏史或严重全身反应史
  • 筛查时需要医疗干预的活动性感染
  • 严重、进行性或不受控制的肾脏、肝脏、血液、胃肠道、肺部、精神、心脏、神经或脑部疾病的当前症状，包括严重和不受控制的感染，例如败血症和机会性感染。
  • 研究者认为，伴随的医疗状况可能使受试者面临参与本研究的不可接受的风险，干扰对研究产品的效果或安全性的评估或研究程序
  • 严重的肺或心脏损伤
  • 以前的 CAR T 细胞疗法
  • 既往实体器官（心、肝、肾、肺）移植或造血细胞移植

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CABA-201 第 1/2 期

DM队列：在DM受试者中使用氟达拉滨和环磷酰胺进行预处理后输注CABA-201。

ASyS队列：在ASyS受试者中使用氟达拉滨和环磷酰胺进行预处理后输注CABA-201。

IMNM队列：在IMNM受试者中使用氟达拉滨和环磷酰胺进行预处理后输注CABA-201。

JIIM队列：在JIIM受试者中使用氟达拉滨和环磷酰胺进行预处理后输注CABA-201。
生物：用氟达拉滨和环磷酰胺预处理后的 CABA-201
用氟达拉滨和环磷酰胺预处理后，单剂量水平单次静脉输注 CABA-201
其他名称：
  • Rese-cel
  • 重新定位自动核
实验性的：CABA-201 第 2b 期 - 子研究 1
DM 和 ASyS 受试者在接受氟达拉滨和环磷酰胺预处理后输注 CABA-201。
生物：用氟达拉滨和环磷酰胺预处理后的 CABA-201
用氟达拉滨和环磷酰胺预处理后，单剂量水平单次静脉输注 CABA-201
其他名称：
  • Rese-cel
  • 重新定位自动核
实验性的：CABA-201 2b期 - 子研究2
IMNM受试者在氟达拉滨和环磷酰胺预处理后输注CABA-201。
生物：用氟达拉滨和环磷酰胺预处理后的 CABA-201
用氟达拉滨和环磷酰胺预处理后，单剂量水平单次静脉输注 CABA-201
其他名称：
  • Rese-cel
  • 重新定位自动核

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
1/2 期：不良事件（AEs）的发生率和严重程度
大体时间：CABA-201输注后最长28天
不良事件的发生率和严重程度
CABA-201输注后最长28天
第2b阶段子研究1：未使用任何免疫调节药物且未使用或使用低剂量类固醇的DM和ASyS受试者中，达到至少中等总改善评分（TIS）的比例
大体时间：16周内
≥40分（TIS），这是一个综合评分，范围从0到100，来源于六个核心集指标，分数越高表示临床改善越显著
16周内
第2b阶段子研究2：在未使用任何免疫调节药物且未使用或仅使用低剂量类固醇的情况下，达到至少最低TIS的IMNM受试者比例
大体时间：24周内
TIS评分≥20分，TIS是一个综合评分，范围从0到100，来源于六项核心指标，分数越高表明临床改善越大
24周内

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件和实验室异常的发生率
大体时间：最长156周（第1/2阶段）以及最长52周（子研究1和2）
不良事件（AE）的发生率和严重程度，包括实验室数值和生命体征的变化
最长156周（第1/2阶段）以及最长52周（子研究1和2）
药效动力学（PD）
大体时间：长达156周（第1/2阶段）和通过52周（子研究1和2）
血液中B细胞水平
长达156周（第1/2阶段）和通过52周（子研究1和2）
药代动力学 (PK)
大体时间：最长156周（第一阶段/第二阶段）以及长达52周（子研究1和2）
血液中CABA-201阳性T细胞水平
最长156周（第一阶段/第二阶段）以及长达52周（子研究1和2）
肌肉炎症相关疾病生物标志物的变化
大体时间：最长 156 周（第 1/2 期）
血清中肌肉酶水平（CK、LDH、AST、ALT和醛缩酶）
最长 156 周（第 1/2 期）
自身抗体相关生物标志物的变化
大体时间：最长 156 周（第一阶段/第二阶段）
血清中肌炎特异性自身抗体谱（例如 MDA-5、Jo-1 和 HMGCR）的自身抗体水平
最长 156 周（第一阶段/第二阶段）
DM受试者在未使用任何免疫调节药物且无或低剂量类固醇情况下达到至少中等TIS的比例
大体时间：第16周（子研究1）
TIS评分≥40分（TIS为0-100分的综合指标，由六项核心指标计算得出，分数越高表明临床改善越显著）
第16周（子研究1）
患有糖尿病和抗合成酶抗体综合征且未使用任何免疫调节药物、未使用或低剂量使用类固醇的受试者，其MMT-8评分相对于基线的平均变化
大体时间：第 16 周（子研究 1）
MMT-8通过0至150分的评分量表评估肌肉力量，分数越高表明肌肉力量越强
第 16 周（子研究 1）
在未使用任何免疫调节药物且未使用或仅使用低剂量类固醇的情况下，实现主要TIS反应的DM和ASyS受试者比例
大体时间：第16周（子研究1）
≥60 分于 TIS（综合指标评分），这是一个从 0 到 100 的综合评分，源自六项核心指标，分数越高代表临床改善越显著
第16周（子研究1）
未使用免疫调节药物或仅使用低剂量类固醇的糖尿病和自身免疫综合征患者达到中度治疗改善评分（TIS）的比例
大体时间：第52周（子研究1）
TIS评分≥40分，TIS是一项综合指标，分值范围0至100分，基于六项核心指标集计算得出，分数越高表明临床改善程度越大
第52周（子研究1）
在不使用任何免疫调节药物且无或低剂量类固醇治疗的情况下，达到中度TIS的DM受试者比例
大体时间：第52周（子研究1）
TIS评分≥40分，TIS是一项综合评估指标，分值范围为0至100分，基于六项核心指标计算得出，分数越高表明临床改善越显著
第52周（子研究1）
未使用任何免疫调节药物且未使用或仅使用低剂量类固醇的免疫介导坏死性肌病（IMNM）受试者MMT-8评分相对基线的平均变化
大体时间：第24周（子研究2）
MMT-8 以 0 到 150 分的量表评估肌肉力量，分数越高表示肌肉力量越强
第24周（子研究2）
未使用免疫调节药物且无或低剂量类固醇情况下，达到至少最小TIS反应的IMNM受试者比例
大体时间：第52周（子研究2）
TIS评分≥20分（TIS为综合评分，范围0-100，由六项核心指标集计算得出，分数越高表明临床改善越显著）
第52周（子研究2）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cabaletta Bio

调查人员

  • 学习椅：Medical Director、Cabaletta Bio

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年12月20日

初级完成 (估计的)

2028年7月1日

研究完成 (估计的)

2028年7月1日

研究注册日期

首次提交

2023年11月16日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月30日

首次发布 (实际的)

2023年12月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月16日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAB-201-002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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