Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CABA-201 u subjektů s aktivní idiopatickou zánětlivou myopatií

2. června 2026 aktualizováno: Cabaletta Bio

Otevřená studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních CD19-specifických chimérických antigenních receptorových T buněk (CABA-201) u subjektů s aktivní idiopatickou zánětlivou myopatií

Otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CABA-201 u subjektů s aktivní idiopatickou zánětlivou myopatií

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Idiopatické zánětlivé myopatie (IIM nebo myositis) jsou skupinou vzácných autoimunitních onemocnění charakterizovaných zánětem a svalovou slabostí. Ačkoli příčina IIM není dobře pochopena, předpokládá se, že některé podtypy IIM, včetně dermatomyozitidy (DM), antisyntetázového syndromu (ASyS) a imunitně zprostředkované nekrotizující myopatie (IMNM), zahrnují B buňky, které způsobují, že tělo napadají různé tkáně v těle. Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti experimentální buněčné terapie CABA-201, kterou lze podat pacientům s DM, ASyS a IMNM, kteří mají aktivní onemocnění. Bude hodnocena jednorázová dávka CABA-201 v kombinaci s cyklofosfamidem (CY) a fludarabinem (FLU).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

74

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Nábor
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Nábor
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80046
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Natalie Booth, DO
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30032
        • Nábor
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30029
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. George Georges, MD
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Zatím nenabíráme
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Prockop, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Nábor
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
        • Nábor
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Nábor
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jae Park, MD
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Zatím nenabíráme
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn Torok, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • Nábor
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeremy Tilstra, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Samuel John, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Kontakt:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Telefonní číslo: 414-337-7064
          • E-mail: ehammele@mcw.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 a ≤65
  • Klinická diagnóza IIM na základě klasifikačních kritérií The European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology z roku 2017
  • Diagnostika DM, ASyS, IMNM na základě přítomnosti sérových protilátek specifických pro myozitidu
  • Důkaz aktivního onemocnění, navzdory předchozí nebo současné léčbě standardními léčebnými postupy, jak je definováno přítomností zvýšené kreatinkinázy (CK), DM vyrážky nebo aktivního onemocnění při svalové biopsii, zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) nebo elektromyografii
  • Přítomnost svalové slabosti

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace leukaferézy
  • Anamnéza anafylaktické nebo závažné systémové reakce na fludarabin, cyklofosfamid nebo jakýkoli z jejich metabolitů
  • Aktivní infekce vyžadující lékařskou intervenci při screeningu
  • Současné symptomy závažného, ​​progresivního nebo nekontrolovaného ledvinového, jaterního, hematologického, gastrointestinálního, plicního, psychiatrického, srdečního, neurologického nebo cerebrálního onemocnění, včetně těžkých a nekontrolovaných infekcí, jako je sepse a oportunní infekce.
  • Doprovodné zdravotní stavy, které by podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt nepřijatelnému riziku pro účast v této studii, narušují hodnocení účinků nebo bezpečnosti hodnoceného přípravku nebo postupy studie
  • Významné poškození plic nebo srdce
  • Předchozí terapie CAR T buňkami
  • Předchozí transplantace pevných orgánů (srdce, játra, ledviny, plíce) nebo transplantace krvetvorných buněk

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CABA-201 fáze 1/2

DM Kohorta: Infuze CABA-201 po předléčení fludarabinem a cyklofosfamidem u subjektů s DM.

ASyS Kohorta: Infuze CABA-201 po předléčení fludarabinem a cyklofosfamidem u subjektů s ASyS.

IMNM Kohorta: Infuze CABA-201 po předléčení fludarabinem a cyklofosfamidem u subjektů s IMNM.

JIIM Kohorta: Infuze CABA-201 po předléčení fludarabinem a cyklofosfamidem u subjektů s JIIM.
Biologický: CABA-201 po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Jednorázová intravenózní infuze CABA-201 v jedné dávce po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Ostatní jména:
  • Rese-cel
  • Resecabtagene autoleucel
Experimentální: CABA-201 Fáze 2b - Podstudie 1
Infuze CABA-201 po předléčbě fludarabinem a cyklofosfamidem u pacientů s DM a ASyS.
Biologický: CABA-201 po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Jednorázová intravenózní infuze CABA-201 v jedné dávce po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Ostatní jména:
  • Rese-cel
  • Resecabtagene autoleucel
Experimentální: CABA-201 Fáze 2b - Podstudie 2
Infúze CABA-201 po předpřípravě fludarabinem a cyklofosfamidem u pacientů s IMNM.
Biologický: CABA-201 po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Jednorázová intravenózní infuze CABA-201 v jedné dávce po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Ostatní jména:
  • Rese-cel
  • Resecabtagene autoleucel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1/2: Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AEs)
Časové okno: Až 28 dní po infuzi CABA-201
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků
Až 28 dní po infuzi CABA-201
Fáze 2b Substudie 1: Podíl subjektů s DM a ASyS dosahujících alespoň mírného celkového skóre zlepšení (TIS) bez jakýchkoli imunomodulačních léků a bez nebo s nízkou dávkou steroidů
Časové okno: Během 16 týdnů
≥40 na TIS, složené míře s rozsahem 0 až 100, odvozené ze šesti základních souborových měr, přičemž vyšší skóre znamená větší klinické zlepšení
Během 16 týdnů
Fáze 2b Sub-studie 2: Podíl subjektů s IMNM dosahujících alespoň minimálního TIS bez jakýchkoli imunomodulačních léků a bez nebo s nízkou dávkou steroidů
Časové okno: Během 24 týdnů
≥20 na TIS, složeném měřítku v rozmezí od 0 do 100, odvozeném ze šesti základních měr, přičemž vyšší skóre indikuje větší klinické zlepšení
Během 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod a laboratorních abnormalit
Časové okno: Až 156 týdnů (Fáze 1/2) a po dobu 52 týdnů (Podstudie 1 a 2)
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků, včetně změn laboratorních hodnot a vitálních funkcí
Až 156 týdnů (Fáze 1/2) a po dobu 52 týdnů (Podstudie 1 a 2)
Farmakodynamika (PD)
Časové okno: Až 156 týdnů (fáze 1/2) a až 52 týdnů (podstudie 1 a 2)
Hladiny B buněk v krvi
Až 156 týdnů (fáze 1/2) a až 52 týdnů (podstudie 1 a 2)
Farmakokinetika (PK)
Časové okno: Až 156 týdnů (Fáze 1/2) a po dobu 52 týdnů (Podstudie 1 a 2)
Hladiny T buněk pozitivních na CABA-201 v krvi
Až 156 týdnů (Fáze 1/2) a po dobu 52 týdnů (Podstudie 1 a 2)
Změna biomarkerů souvisejících s onemocněním zánětu svalů
Časové okno: Až 156 týdnů (Fáze 1/2)
Hladiny svalových enzymů (CK, LDH, AST, ALT a aldoláza) v séru
Až 156 týdnů (Fáze 1/2)
Změna biomarkerů souvisejících s autoprotilátkami
Časové okno: Až 156 týdnů (fáze 1/2)
Hladiny autoprotilátek z panelu myozitidy-specifických autoprotilátek (např. MDA-5, Jo-1 a HMGCR) v séru
Až 156 týdnů (fáze 1/2)
Podíl subjektů s DM, u kterých bylo dosaženo alespoň středního TIS bez jakýchkoli imunomodulačních léků a bez nebo s nízkou dávkou steroidů
Časové okno: Týden 16 (Substudie 1)
≥40 na TIS, což je složený ukazatel s rozsahem od 0 do 100, odvozený ze šesti základních měřítek, přičemž vyšší skóre značí výraznější klinické zlepšení
Týden 16 (Substudie 1)
Průměrná změna od výchozí hodnoty na MMT-8 u subjektů s DM a ASyS bez jakýchkoli imunomodulačních léků a bez nebo s nízkou dávkou steroidů
Časové okno: 16. týden (Podstudie 1)
MMT-8 měří svalovou sílu na škále od 0 do 150 bodů, kde vyšší skóre odráží větší svalovou sílu
16. týden (Podstudie 1)
Proporce subjektů s DM a ASyS dosahujících významné odpovědi TIS bez jakýchkoliv imunomodulačních léků a bez nebo s nízkou dávkou steroidů
Časové okno: Týden 16 (Podstudie 1)
≥60 na TIS, složeném měřítku v rozsahu od 0 do 100, odvozeném ze šesti základních měřítek, přičemž vyšší skóre značí větší klinické zlepšení
Týden 16 (Podstudie 1)
Podíl subjektů s DM & ASyS dosahujících středního TIS bez jakýchkoli imunomodulačních léků na nulové nebo nízké dávce steroidů
Časové okno: Týden 52 (Podstudie 1)
≥40 na TIS, složené škále s rozsahem od 0 do 100, odvozené ze šesti základních opatření, přičemž vyšší skóre znamená větší klinické zlepšení
Týden 52 (Podstudie 1)
Podíl subjektů s DM dosahujících mírného TIS bez jakýchkoli imunomodulačních léků při nulové nebo nízké dávce steroidů
Časové okno: 52. týden (Podstudie 1)
≥40 na TIS, složené míře s rozsahem od 0 do 100, odvozené ze šesti základních měření, přičemž vyšší skóre znamená větší klinické zlepšení
52. týden (Podstudie 1)
Průměrná změna od výchozí hodnoty na škále MMT-8 u subjektů s IMNM bez imunomodulačních léků a s nízkou nebo žádnou dávkou steroidů
Časové okno: Týden 24 (Sub-studie 2)
MMT-8 měří svalovou sílu na stupnici od 0 do 150 bodů, kde vyšší skóre odráží větší svalovou sílu
Týden 24 (Sub-studie 2)
Podíl subjektů s IMNM dosahujících alespoň minimální TIS odpovědi bez imunomodulačních léků a bez nebo s nízkou dávkou steroidů
Časové okno: Týden 52 (Podstudie 2)
≥20 na TIS, složené měřítko v rozsahu od 0 do 100, odvozené ze šesti základních měřítek, přičemž vyšší skóre znamená větší klinické zlepšení
Týden 52 (Podstudie 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cabaletta Bio

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Medical Director, Cabaletta Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

4. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAB-201-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit