Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CABA-201 te evalueren bij proefpersonen met actieve idiopathische inflammatoire myopathie

1 september 2026 bijgewerkt door: Cabaletta Bio

Een fase 1/2, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van autologe CD19-specifieke chimere antigeenreceptor-T-cellen (CABA-201) te evalueren bij proefpersonen met actieve idiopathische inflammatoire myopathie

Open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CABA-201 te evalueren bij proefpersonen met actieve idiopathische inflammatoire myopathie

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Idiopathische inflammatoire myopathieën (IIM's of myositis) zijn een groep zeldzame auto-immuunziekten die worden gekenmerkt door ontstekingen en spierzwakte. Hoewel de oorzaak van IIM niet goed wordt begrepen, wordt aangenomen dat bij sommige subtypes van IIM, waaronder dermatomyositis (DM), antisynthetasesyndroom (ASyS) en immuungemedieerde necrotiserende myopathie (IMNM), B-cellen betrokken zijn die ervoor zorgen dat het lichaam vallen verschillende weefsels in het lichaam aan. Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een experimentele celtherapie, CABA-201, die kan worden gegeven aan patiënten met DM, ASyS en IMNM die een actieve ziekte hebben. Een enkele dosis CABA-201 in combinatie met cyclofosfamide (CY) en fludarabine (FLU) zal worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

74

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Werving
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Werving
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Werving
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Werving
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80046
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Contact:
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Werving
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Natalie Booth, DO
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30032
        • Werving
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30029
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. George Georges, MD
        • Contact:
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contact:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Werving
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Prockop, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Werving
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
        • Werving
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Werving
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Werving
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jae Park, MD
        • Contact:
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contact:
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
        • Werving
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Samuel John, MD
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Werving
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Contact:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Telefoonnummer: 414-337-7064
          • E-mail: ehammele@mcw.edu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥18 en ≤65
  • Een klinische diagnose van IIM, gebaseerd op de classificatiecriteria van de European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology uit 2017
  • Diagnose van DM, ASyS, IMNM op basis van de aanwezigheid van serummyositis-specifieke antilichamen
  • Bewijs van actieve ziekte, ondanks eerdere of huidige behandeling met standaardbehandelingen, zoals gedefinieerd door de aanwezigheid van verhoogde creatinekinase (CK), DM-uitslag of actieve ziekte op spierbiopsie, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) of elektromyografie
  • Aanwezigheid van spierzwakte

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor leukaferese
  • Voorgeschiedenis van anafylactische of ernstige systemische reactie op fludarabine, cyclofosfamide of een van hun metabolieten
  • Actieve infectie die medische tussenkomst bij screening vereist
  • Huidige symptomen van ernstige, progressieve of ongecontroleerde nier-, lever-, hematologische, gastro-intestinale, long-, psychiatrische, hart-, neurologische of hersenziekten, waaronder ernstige en ongecontroleerde infecties, zoals sepsis en opportunistische infecties.
  • Bijkomende medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een onaanvaardbaar risico zouden kunnen opleveren voor deelname aan dit onderzoek, interfereren met de beoordeling van de effecten of veiligheid van het onderzoeksproduct of met de onderzoeksprocedures
  • Aanzienlijke long- of hartfunctiestoornis
  • Eerdere CAR T-celtherapie
  • Eerdere orgaantransplantatie (hart, lever, nier, long) of hematopoietische celtransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CABA-201 Fase 1/2

DM Cohort: Infusie van CABA-201 na voorconditionering met fludarabine en cyclofosfamide bij proefpersonen met DM.

ASyS Cohort: Infusie van CABA-201 na voorconditionering met fludarabine en cyclofosfamide bij proefpersonen met ASyS.

IMNM Cohort: Infusie van CABA-201 na voorconditionering met fludarabine en cyclofosfamide bij proefpersonen met IMNM.

JIIM Cohort: Infusie van CABA-201 na voorconditionering met fludarabine en cyclofosfamide bij proefpersonen met JIIM.
Biologisch: CABA-201 na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Enkelvoudige intraveneuze infusie van CABA-201 op een enkel dosisniveau na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Andere namen:
  • Resee-cel
  • Resecabtagene autoleucel
Experimenteel: CABA-201 fase 2b - Sub-studie 1
Infusie van CABA-201 na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide bij proefpersonen met DM en ASyS.
Biologisch: CABA-201 na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Enkelvoudige intraveneuze infusie van CABA-201 op een enkel dosisniveau na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Andere namen:
  • Resee-cel
  • Resecabtagene autoleucel
Experimenteel: CABA-201 Fase 2b - Sub-studie 2
Infusie van CABA-201 na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide bij patiënten met IMNM.
Biologisch: CABA-201 na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Enkelvoudige intraveneuze infusie van CABA-201 op een enkel dosisniveau na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Andere namen:
  • Resee-cel
  • Resecabtagene autoleucel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1/2: Incidentie en ernst van bijwerkingen (AEs)
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na CABA-201 infusie
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tot 28 dagen na CABA-201 infusie
Fase 2b Sub-studie 1: Proportie van DM & ASyS-patiënten die ten minste een matige Totale Verbeteringsscore (TIS) bereiken zonder immunomodulerende medicijnen en zonder of met een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Binnen 16 weken
≥40 op de TIS, een samengestelde maatstaf variërend van 0 tot 100, afgeleid van zes kernsetmaatstaven, waarbij hogere scores wijzen op grotere klinische verbetering
Binnen 16 weken
Fase 2b Substudie 2: Aandeel van proefpersonen met IMNM dat ten minste een minimale TIS bereikt zonder immunomodulerende medicatie en zonder of met een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Binnen 24 weken
≥20 op de TIS, een samengestelde maatstaf variërend van 0 tot 100, afgeleid van zes Core Set Measures, waarbij hogere scores een grotere klinische verbetering aangeven
Binnen 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen en laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 156 weken (Fase 1/2) en tot 52 weken (Substudie 1 en 2)
Incidentie en ernst van bijwerkingen, waaronder veranderingen in laboratoriumwaarden en vitale functies
Tot 156 weken (Fase 1/2) en tot 52 weken (Substudie 1 en 2)
Farmacodynamica (PD)
Tijdsspanne: Tot 156 weken (Fase 1/2) en door 52 weken (Substudie 1 en 2)
Niveaus van B-cellen in het bloed
Tot 156 weken (Fase 1/2) en door 52 weken (Substudie 1 en 2)
Farmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Tot 156 weken (Fase 1/2) en tot 52 weken (Substudie 1 en 2)
Niveaus van CABA-201-positieve T-cellen in het bloed
Tot 156 weken (Fase 1/2) en tot 52 weken (Substudie 1 en 2)
Verandering in ziektegerelateerde biomarkers van spierontsteking
Tijdsspanne: Tot 156 weken (Fase 1/2)
Niveaus van spierenzymen (CK, LDH, AST, ALT en aldolase) in serum
Tot 156 weken (Fase 1/2)
Verandering in autoantilichaam-gerelateerde biomarkers
Tijdsspanne: Tot 156 weken (Fase 1/2)
Niveaus van autoantilichamen uit het Myositis-Specifieke Autoantilichaampanel (bijv. MDA-5, Jo-1 en HMGCR) in het serum
Tot 156 weken (Fase 1/2)
Aandeel DM-patiënten dat ten minste een matige TIS bereikt zonder immunomodulerende medicatie en zonder of met een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Week 16 (Substudie 1)
≥40 op de TIS, een samengestelde maatstaf variërend van 0 tot 100, afgeleid van zes kernsetmaatstaven, waarbij hogere scores een grotere klinische verbetering aangeven
Week 16 (Substudie 1)
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de MMT-8 bij proefpersonen met DM en ASyS zonder immunomodulerende medicatie en zonder of met een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Week 16 (Substudie 1)
MMT-8 meet spierkracht op een schaal van 0 tot 150 punten, waarbij hogere scores een grotere spierkracht weerspiegelen
Week 16 (Substudie 1)
Aandeel van DM- en ASyS-patiënten dat een belangrijke TIS-respons bereikt zonder immunomodulerende medicatie en zonder of met een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Week 16 (Substudie 1)
≥60 op de TIS, een samengestelde maatstaf variërend van 0 tot 100, afgeleid van zes Core Set Measures, waarbij hogere scores een grotere klinische verbetering aangeven
Week 16 (Substudie 1)
Aandeel van proefpersonen met DM & ASyS die een matige TIS bereiken zonder immunomodulerende medicatie en met geen of een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Week 52 (Substudie 1)
≥40 op de TIS, een samengestelde maatstaf variërend van 0 tot 100, afgeleid van zes kernsetmaatstaven, waarbij hogere scores een grotere klinische verbetering aangeven
Week 52 (Substudie 1)
Aandeel proefpersonen met DM die een matige TIS bereiken zonder immunomodulerende medicatie en met geen of een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Week 52 (Substudie 1)
≥40 op de TIS, een samengestelde maatstaf variërend van 0 tot 100, afgeleid van zes Core Set Measures, waarbij hogere scores wijzen op een grotere klinische verbetering
Week 52 (Substudie 1)
Gemiddelde verandering vanaf baseline op de MMT-8 bij proefpersonen met IMNM zonder immunomodulerende medicatie en geen of een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Week 24 (Sub-studie 2)
MMT-8 meet spierkracht op een schaal van 0 tot 150 punten, waarbij hogere scores een grotere spierkracht weerspiegelen
Week 24 (Sub-studie 2)
Aandeel proefpersonen met IMNM dat ten minste een minimale TIS-respons bereikt zonder immunomodulerende medicatie en geen of een lage dosis steroïden
Tijdsspanne: Week 52 (Sub-studie 2)
≥20 op de TIS, een samengestelde maatstaf variërend van 0 tot 100, afgeleid van zes Core Set Measures, waarbij hogere scores een grotere klinische verbetering aangeven
Week 52 (Sub-studie 2)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cabaletta Bio

Onderzoekers

  • Studie stoel: Medical Director, Cabaletta Bio

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAB-201-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren