Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CABA-201 te evalueren bij proefpersonen met actieve idiopathische inflammatoire myopathie

3 april 2024 bijgewerkt door: Cabaletta Bio

Een fase 1/2, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van autologe CD19-specifieke chimere antigeenreceptor-T-cellen (CABA-201) te evalueren bij proefpersonen met actieve idiopathische inflammatoire myopathie

Open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CABA-201 te evalueren bij proefpersonen met actieve idiopathische inflammatoire myopathie

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Idiopathische inflammatoire myopathieën (IIM's of myositis) zijn een groep zeldzame auto-immuunziekten die worden gekenmerkt door ontstekingen en spierzwakte. Hoewel de oorzaak van IIM niet goed wordt begrepen, wordt aangenomen dat bij sommige subtypes van IIM, waaronder dermatomyositis (DM), antisynthetasesyndroom (ASyS) en immuungemedieerde necrotiserende myopathie (IMNM), B-cellen betrokken zijn die ervoor zorgen dat het lichaam vallen verschillende weefsels in het lichaam aan. Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een experimentele celtherapie, CABA-201, die kan worden gegeven aan patiënten met DM, ASyS en IMNM die een actieve ziekte hebben. Een enkele dosis CABA-201 in combinatie met cyclofosfamide (CY) en fludarabine (FLU) zal worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • University of California Irvine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Nog niet aan het werven
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Nog niet aan het werven
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥18 en ≤65
  • Een klinische diagnose van IIM, gebaseerd op de classificatiecriteria van de European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology uit 2017
  • Diagnose van DM, ASyS, IMNM op basis van de aanwezigheid van serummyositis-specifieke antilichamen
  • Bewijs van actieve ziekte, ondanks eerdere of huidige behandeling met standaardbehandelingen, zoals gedefinieerd door de aanwezigheid van verhoogde creatinekinase (CK), DM-uitslag of actieve ziekte op spierbiopsie, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) of elektromyografie
  • Aanwezigheid van spierzwakte

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor leukaferese
  • Voorgeschiedenis van anafylactische of ernstige systemische reactie op fludarabine, cyclofosfamide of een van hun metabolieten
  • Actieve infectie die medische tussenkomst bij screening vereist
  • Huidige symptomen van ernstige, progressieve of ongecontroleerde nier-, lever-, hematologische, gastro-intestinale, long-, psychiatrische, hart-, neurologische of hersenziekten, waaronder ernstige en ongecontroleerde infecties, zoals sepsis en opportunistische infecties.
  • Bijkomende medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een onaanvaardbaar risico zouden kunnen opleveren voor deelname aan dit onderzoek, interfereren met de beoordeling van de effecten of veiligheid van het onderzoeksproduct of met de onderzoeksprocedures
  • Aanzienlijke long- of hartfunctiestoornis
  • Eerdere CAR T-celtherapie
  • Eerdere orgaantransplantatie (hart, lever, nier, long) of hematopoietische celtransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CABA-201
DM Cohort: Infusie van CABA-201 na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide preconditionering bij proefpersonen met DM ASyS Cohort: Infusie van CABA-201 na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide preconditionering bij proefpersonen met ASyS IMNM Cohort: Infusie van CABA-201 na preconditionering met fludarabine en preconditionering met cyclofosfamide bij proefpersonen met IMNM
Biologisch: CAB-201 na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Enkelvoudige intraveneuze infusie van CABA-201 op een enkel dosisniveau na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de door proefpersonen gerapporteerde bijwerkingen te evalueren
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na CABA-201-infusie
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tot 28 dagen na CABA-201-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om bijwerkingen en laboratoriumafwijkingen te evalueren
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Incidentie en ernst van bijwerkingen, inclusief veranderingen in laboratoriumwaarden en vitale functies
Tot 156 weken
Karakteriseren van de farmacodynamiek (PD)
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van B-cellen in het bloed
Tot 156 weken
Karakteriseren van de farmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van CABA-201-positieve T-cellen in het bloed
Tot 156 weken
Om ziektegerelateerde biomarkers van spierontsteking te evalueren
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van spierenzymen (CK, LDH, AST, ALT en aldolase) in serum
Tot 156 weken
Om auto-antilichaamgerelateerde biomarkers te evalueren
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van auto-antilichamen uit het Myositis-specifieke auto-antilichaampanel (bijv. MDA-5, Jo-1 en HMGCR) in het serum
Tot 156 weken
Om de werkzaamheid te evalueren
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Totale verbeteringsscore (0 tot 100, waarbij hogere scores een grotere verbetering aangeven) op basis van de kernsetmaatregelen
Tot 156 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cabaletta Bio

Onderzoekers

  • Studie stoel: Medical Director, Cabaletta Bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAB-201-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Idiopathische inflammatoire myopathie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovakia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren