Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie otwarte oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CABA-201 u pacjentów z aktywną idiopatyczną miopatią zapalną

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Cabaletta Bio

Otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych chimerycznych komórek T receptora antygenu specyficznych dla CD19 (CABA-201) u pacjentów z aktywną idiopatyczną miopatią zapalną

Badanie otwarte oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CABA-201 u pacjentów z aktywną idiopatyczną miopatią zapalną

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Idiopatyczne miopatie zapalne (IIM, czyli zapalenie mięśni) to grupa rzadkich chorób autoimmunologicznych charakteryzujących się stanem zapalnym i osłabieniem mięśni. Chociaż przyczyna IIM nie jest dobrze poznana, uważa się, że w niektórych podtypach IIM, w tym zapaleniu skórno-mięśniowym (DM), zespole antysyntetazowym (ASyS) i miopatii martwiczej o podłożu immunologicznym (IMNM), zaangażowane są limfocyty B, które powodują, że organizm atakują różne tkanki w organizmie. Badanie to przeprowadza się w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności eksperymentalnej terapii komórkowej CABA-201, którą można podawać pacjentom z DM, ASyS i IMNM z aktywną chorobą. Ocenie zostanie poddana pojedyncza dawka CABA-201 w połączeniu z cyklofosfamidem (CY) i fludarabiną (FLU).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

74

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Główny śledczy:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80046
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Główny śledczy:
          • Natalie Booth, DO
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30032
        • Rekrutacyjny
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30029
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Główny śledczy:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Główny śledczy:
          • Dr. George Georges, MD
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Główny śledczy:
          • Susan Prockop, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Główny śledczy:
          • Jae Park, MD
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Główny śledczy:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Główny śledczy:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathryn Torok, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jeremy Tilstra, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Główny śledczy:
          • Samuel John, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Główny śledczy:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Główny śledczy:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Kontakt:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Numer telefonu: 414-337-7064
          • E-mail: ehammele@mcw.edu
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Rekrutacyjny
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Rekrutacyjny
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Rekrutacyjny
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥18 i ≤65
  • Diagnoza kliniczna IIM na podstawie kryteriów klasyfikacyjnych Europejskiej Ligi Przeciw Reumatyzmowi/American College of Rheumatology z 2017 r.
  • Diagnostyka DM, ASyS, IMNM na podstawie obecności przeciwciał swoistych dla zapalenia mięśni w surowicy
  • Dowody na aktywną chorobę pomimo wcześniejszego lub obecnego leczenia standardowymi metodami leczenia, zdefiniowane na podstawie obecności podwyższonego poziomu kinazy kreatynowej (CK), wysypki cukrzycowej lub aktywnej choroby w biopsji mięśni, obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) lub elektromiografii
  • Obecność osłabienia mięśni

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do leukaferezy
  • Historia reakcji anafilaktycznej lub ciężkiej reakcji ogólnoustrojowej na fludarabinę, cyklofosfamid lub którykolwiek z ich metabolitów
  • Aktywna infekcja wymagająca interwencji medycznej podczas badania przesiewowego
  • Obecne objawy ciężkiej, postępującej lub niekontrolowanej choroby nerek, wątroby, hematologicznej, żołądkowo-jelitowej, płucnej, psychicznej, sercowej, neurologicznej lub mózgowej, w tym ciężkich i niekontrolowanych zakażeń, takich jak posocznica i zakażenia oportunistyczne.
  • Współistniejące schorzenia, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko udziału w tym badaniu, zakłócać ocenę skutków lub bezpieczeństwa badanego produktu lub procedury badania
  • Znaczące uszkodzenie płuc lub serca
  • Poprzednia terapia komórkami T CAR
  • Przebyty przeszczep narządu miąższowego (serca, wątroby, nerek, płuc) lub przeszczep komórek krwiotwórczych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CABA-201 Faza 1/2

Kohorta DM: Wlew CABA-201 po kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem u osób z DM.

Kohorta ASyS: Wlew CABA-201 po kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem u osób z ASyS.

Kohorta IMNM: Wlew CABA-201 po kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem u osób z IMNM.

Kohorta JIIM: Wlew CABA-201 po kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem u osób z JIIM.

Pojedynczy wlew dożylny CABA-201 na poziomie pojedynczej dawki po wstępnym kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem
Inne nazwy:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene Autoleucel
Eksperymentalny: CABA-201 Faza 2b - Podbadanie 1
Infuzja CABA-201 po kondycjonowaniu wstępnym fludarabiną i cyklofosfamidem u pacjentów z DM i ASyS.
Pojedynczy wlew dożylny CABA-201 na poziomie pojedynczej dawki po wstępnym kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem
Inne nazwy:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene Autoleucel
Eksperymentalny: CABA-201 Faza 2b - Podbadanie 2
Infuzja CABA-201 po wstępnym przygotowaniu z fludarabiną i cyklofosfamidem u pacjentów z IMNM.
Pojedynczy wlew dożylny CABA-201 na poziomie pojedynczej dawki po wstępnym kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem
Inne nazwy:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene Autoleucel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1/2: Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 28 dni po infuzji CABA-201
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych
Do 28 dni po infuzji CABA-201
Faza 2b Podbadanie 1: Odsetek pacjentów z DM i ASyS osiągających co najmniej umiarkowany wynik Całkowitej Poprawy (TIS) bez żadnych leków immunomodulujących oraz bez lub z niską dawką steroidów
Ramy czasowe: W ciągu 16 tygodni
≥40 w skali TIS, złożonej miary o zakresie od 0 do 100, wyliczanej na podstawie sześciu miar podstawowych, gdzie wyższe wyniki wskazują na większą poprawę kliniczną
W ciągu 16 tygodni
Faza 2b Podbadanie 2: Odsetek pacjentów z IMNM osiągających co najmniej minimalną TIS bez jakichkolwiek leków immunomodulacyjnych i bez lub z niską dawką steroidów
Ramy czasowe: W ciągu 24 tygodni
≥20 w skali TIS, złożonej miary w zakresie od 0 do 100, wywodzącej się z sześciu miar podstawowych, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą poprawę kliniczną
W ciągu 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i nieprawidłowości laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 156 tygodni (Faza 1/2) oraz przez 52 tygodnie (Podbadanie 1 i 2)
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, w tym zmiany w wynikach badań laboratoryjnych i parametrach życiowych
Do 156 tygodni (Faza 1/2) oraz przez 52 tygodnie (Podbadanie 1 i 2)
Farmakodynamika (PD)
Ramy czasowe: Do 156 tygodni (Faza 1/2) i przez 52 tygodnie (Podbadanie 1 i 2)
Poziomy limfocytów B we krwi
Do 156 tygodni (Faza 1/2) i przez 52 tygodnie (Podbadanie 1 i 2)
Farmakokinetyka (PK)
Ramy czasowe: Do 156 tygodni (Faza 1/2) i przez 52 tygodnie (Podbadanie 1 i 2)
Poziom limfocytów T dodatnich dla CABA-201 we krwi
Do 156 tygodni (Faza 1/2) i przez 52 tygodnie (Podbadanie 1 i 2)
Zmiana wskaźników choroby związanych z zapaleniem mięśni
Ramy czasowe: Do 156 tygodni (Faza 1/2)
Poziom enzymów mięśniowych (CK, LDH, AST, ALT i aldolazy) w surowicy
Do 156 tygodni (Faza 1/2)
Zmiana w biomarkerach związanych z autoprzeciwciałami
Ramy czasowe: Do 156 tygodni (faza 1/2)
Poziom autoprzeciwciał z panelu autoprzeciwciał swoistych dla zapalenia mięśni (np. MDA-5, Jo-1 i HMGCR) w surowicy
Do 156 tygodni (faza 1/2)
Proporcja pacjentów z DM osiągających co najmniej umiarkowaną TIS bez leków immunomodulujących oraz bez lub z niską dawką steroidów
Ramy czasowe: Tydzień 16 (Podbadanie 1)
≥40 na skali TIS, złożonej miary o zakresie od 0 do 100, wyprowadzonej z sześciu Podstawowych Miar Zestawu, gdzie wyższe wyniki wskazują na większą poprawę kliniczną
Tydzień 16 (Podbadanie 1)
Średnia zmiana względem wartości wyjściowej w skali MMT-8 u pacjentów z DM i ASyS, bez leków immunomodulujących oraz bez lub z niską dawką steroidów
Ramy czasowe: Tydzień 16 (Podbadanie 1)
MMT-8 mierzy siłę mięśniową w skali od 0 do 150 punktów, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają większą siłę mięśni
Tydzień 16 (Podbadanie 1)
Proporcja pacjentów z DM i ASyS osiągających główną odpowiedź TIS bez żadnych leków immunomodulacyjnych oraz bez lub z niską dawką steroidów
Ramy czasowe: Tydzień 16 (Podbadanie 1)
≥60 w skali TIS, będącej złożoną miarą w zakresie od 0 do 100, wyliczaną na podstawie sześciu miar podstawowych, gdzie wyższe wyniki wskazują na większą poprawę kliniczną
Tydzień 16 (Podbadanie 1)
Odsetek pacjentów z DM & ASyS osiągających umiarkowaną TIS bez stosowania leków immunomodulujących, przy braku lub niskiej dawce steroidów
Ramy czasowe: Tydzień 52 (Podbadanie 1)
≥40 w skali TIS, złożonej miarze w zakresie od 0 do 100, pochodzącej z sześciu miar Core Set, gdzie wyższe wyniki wskazują na większą poprawę kliniczną
Tydzień 52 (Podbadanie 1)
Odsetek pacjentów z DM osiągających umiarkowane TIS bez stosowania jakichkolwiek leków immunomodulacyjnych przy braku lub niskiej dawce steroidów
Ramy czasowe: Tydzień 52 (Podbadanie 1)
≥40 w skali TIS, złożonej miary w zakresie od 0 do 100, wywodzącej się z sześciu podstawowych miar Core Set, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą poprawę kliniczną
Tydzień 52 (Podbadanie 1)
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w skali MMT-8 u pacjentów z IMNM bez stosowania leków immunomodulujących oraz bez lub z niską dawką steroidów
Ramy czasowe: Tydzień 24 (Podbadanie 2)
MMT-8 mierzy siłę mięśniową w skali od 0 do 150 punktów, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają większą siłę mięśni
Tydzień 24 (Podbadanie 2)
Proporcja pacjentów z IMNM osiągających co najmniej minimalną odpowiedź TIS bez leków immunomodulujących oraz bez lub z niską dawką steroidów
Ramy czasowe: Tydzień 52 (Podbadanie 2)
≥20 w skali TIS, złożona miara w zakresie od 0 do 100, wyliczana na podstawie sześciu miar podstawowych, gdzie wyższe wyniki wskazują na większą poprawę kliniczną
Tydzień 52 (Podbadanie 2)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Director, Cabaletta Bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj