Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av CABA-201 hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

16 september 2026 uppdaterad av: Cabaletta Bio

En öppen fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av autologa CD19-specifika chimära antigenreceptor-T-celler (CABA-201) hos patienter med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Open-label studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av CABA-201 hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Idiopatiska inflammatoriska myopatier (IIM eller myosit) är en grupp sällsynta autoimmuna sjukdomar som kännetecknas av inflammation och muskelsvaghet. Även om orsaken till IIM inte är väl förstådd, tros vissa undertyper av IIM, inklusive dermatomyosit (DM), antisyntetassyndrom (ASyS) och immunmedierad nekrotiserande myopati (IMNM), involvera B-celler som får kroppen att attackera olika vävnader i kroppen. Denna studie genomförs för att utvärdera säkerheten och effekten av en undersökningscellterapi, CABA-201, som kan ges till patienter med DM, ASyS och IMNM som har aktiv sjukdom. En engångsdos av CABA-201 i kombination med cyklofosfamid (CY) och fludarabin (FLU) kommer att utvärderas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

74

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Huvudutredare:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80046
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Huvudutredare:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Huvudutredare:
          • Natalie Booth, DO
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30032
        • Rekrytering
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30029
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Huvudutredare:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Huvudutredare:
          • Dr. George Georges, MD
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Rekrytering
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Huvudutredare:
          • Susan Prockop, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Rekrytering
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Rekrytering
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Huvudutredare:
          • Jae Park, MD
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Rekrytering
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Huvudutredare:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Huvudutredare:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15261
        • Rekrytering
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Huvudutredare:
          • Samuel John, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Huvudutredare:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Rekrytering
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Huvudutredare:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Kontakt:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Telefonnummer: 414-337-7064
          • E-post: ehammele@mcw.edu
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • Rekrytering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Rekrytering
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Rekrytering
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Rekrytering
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥18 och ≤65
  • En klinisk diagnos av IIM, baserad på 2017 års klassificeringskriterier för The European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology
  • Diagnos av DM, ASyS, IMNM baserat på närvaron av serummyositspecifika antikroppar
  • Bevis på aktiv sjukdom, trots tidigare eller aktuell behandling med standardbehandlingar, som definieras av närvaron av förhöjt kreatinkinas (CK), DM-utslag eller aktiv sjukdom på muskelbiopsi, magnetisk resonanstomografi (MRT) eller elektromyografi
  • Förekomst av muskelsvaghet

Exklusions kriterier:

  • Kontraindikation mot leukaferes
  • Anamnes på anafylaktisk eller allvarlig systemisk reaktion på fludarabin, cyklofosfamid eller någon av deras metaboliter
  • Aktiv infektion som kräver medicinsk intervention vid screening
  • Aktuella symtom på allvarliga, progressiva eller okontrollerade njur-, lever-, hematologiska, gastrointestinala, pulmonella, psykiatriska, hjärt-, neurologiska eller cerebrala sjukdomar, inklusive allvarliga och okontrollerade infektioner, såsom sepsis och opportunistiska infektioner.
  • Samtidiga medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan innebära en oacceptabel risk för försökspersonen att delta i denna studie, stör bedömningen av undersökningsproduktens effekter eller säkerhet eller med studieprocedurerna
  • Betydande lung- eller hjärtsvikt
  • Tidigare CAR T-cellsterapi
  • Tidigare solid organ (hjärta, lever, njure, lung) transplantation eller hematopoetisk celltransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CABA-201 Fas 1/2

DM-kohort: Infusion av CABA-201 efter förbehandling med fludarabin och cyklofosfamid hos patienter med DM.

ASyS-kohort: Infusion av CABA-201 efter förbehandling med fludarabin och cyklofosfamid hos patienter med ASyS.

IMNM-kohort: Infusion av CABA-201 efter förbehandling med fludarabin och cyklofosfamid hos patienter med IMNM.

JIIM-kohort: Infusion av CABA-201 efter förbehandling med fludarabin och cyklofosfamid hos patienter med JIIM.
Biologisk: CABA-201 efter förkonditionering med fludarabin och cyklofosfamid
Enstaka intravenös infusion av CABA-201 på en enstaka dosnivå efter förkonditionering med fludarabin och cyklofosfamid
Andra namn:
  • Rese
  • Resecabtagene autoleucel
Experimentell: CABA-201 Fas 2b - Delstudie 1
Infusion av CABA-201 efter förbehandling med fludarabin och cyklofosfamid hos patienter med DM och ASyS.
Biologisk: CABA-201 efter förkonditionering med fludarabin och cyklofosfamid
Enstaka intravenös infusion av CABA-201 på en enstaka dosnivå efter förkonditionering med fludarabin och cyklofosfamid
Andra namn:
  • Rese
  • Resecabtagene autoleucel
Experimentell: CABA-201 Fas 2b - Delstudie 2
Infusion av CABA-201 efter förbehandling med fludarabin och cyklofosfamid hos patienter med IMNM.
Biologisk: CABA-201 efter förkonditionering med fludarabin och cyklofosfamid
Enstaka intravenös infusion av CABA-201 på en enstaka dosnivå efter förkonditionering med fludarabin och cyklofosfamid
Andra namn:
  • Rese
  • Resecabtagene autoleucel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fas 1/2: Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar (AEs)
Tidsram: Upp till 28 dagar efter CABA-201-infusion
Förekomst och svårighetsgrad av AEs
Upp till 28 dagar efter CABA-201-infusion
Fas 2b delstudie 1: Andel DM- och ASyS-patienter som uppnår minst en måttlig Total Improvement Score (TIS) utan immunmodulerande läkemedel och ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Inom 16 veckor
≥40 på TIS, ett sammansatt mått som sträcker sig från 0 till 100, härlett från sex kärnmått, där högre poäng indikerar större klinisk förbättring
Inom 16 veckor
Fas 2b Delstudie 2: Andel deltagare med IMNM som uppnår minst en minimal TIS utan några immunmodulerande läkemedel och ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Inom 24 veckor
≥20 på TIS, ett sammansatt mått som sträcker sig från 0 till 100, härlett från sex kärnmått, där högre poäng indikerar större klinisk förbättring
Inom 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar och laboratorieavvikelser
Tidsram: Upp till 156 veckor (Fas 1/2) och genom 52 veckor (Delstudie 1 och 2)
Förekomst och allvarlighetsgrad av biverkningar, inklusive förändringar i laboratorievärden och vitala parametrar
Upp till 156 veckor (Fas 1/2) och genom 52 veckor (Delstudie 1 och 2)
Farmakodynamik (PD)
Tidsram: Upp till 156 veckor (Fas 1/2) och genom 52 veckor (Delförsök 1 och 2)
Nivåer av B-celler i blodet
Upp till 156 veckor (Fas 1/2) och genom 52 veckor (Delförsök 1 och 2)
Farmakokinetik (PK)
Tidsram: Upp till 156 veckor (Fas 1/2) och genom 52 veckor (Understudie 1 och 2)
Nivåer av CABA-201-positiva T-celler i blodet
Upp till 156 veckor (Fas 1/2) och genom 52 veckor (Understudie 1 och 2)
Förändring i sjukdomsrelaterade biomarkörer för muskelinflammation
Tidsram: Upp till 156 veckor (Fas 1/2)
Nivåer av muskel enzymer (CK, LDH, AST, ALT och aldolas) i serum
Upp till 156 veckor (Fas 1/2)
Förändring i autoantikropp-relaterade biomarkörer
Tidsram: Upp till 156 veckor (Fas 1/2)
Nivåer av autoantikroppar från Myositisspecifika autoantikroppspanelen (t.ex. MDA-5, Jo-1 och HMGCR) i serum
Upp till 156 veckor (Fas 1/2)
Andel DM-patienter som uppnår minst en måttlig TIS utan några immunmodulerande läkemedel och ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Vecka 16 (Delstudie 1)
≥40 på TIS, ett sammansatt mått som sträcker sig från 0 till 100, härlett från sex kärnmängdsmått, där högre poäng indikerar större klinisk förbättring
Vecka 16 (Delstudie 1)
Genomsnittlig förändring från baslinjen på MMT-8 hos deltagare med DM och ASyS utan någon immunmodulerande medicinering och ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Vecka 16 (Delstudie 1)
MMT-8 mäter muskelstyrka på en skala från 0 till 150 poäng, där högre poäng återspeglar större muskelstyrka
Vecka 16 (Delstudie 1)
Andel DM- och ASyS-patienter som uppnår ett betydande TIS-svar utan några immunmodulerande läkemedel och ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Vecka 16 (Delstudie 1)
≥60 på TIS, ett sammansatt mått som sträcker sig från 0 till 100, härlett från sex kärnmängder, där högre poäng indikerar större klinisk förbättring
Vecka 16 (Delstudie 1)
Andel av patienter med DM & ASyS som uppnår måttlig TIS utan någon immunmodulerande medicinering på ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Vecka 52 (Delförsök 1)
≥40 på TIS, ett sammansatt mått som sträcker sig från 0 till 100, härlett från sex kärnmängdmått, där högre poäng indikerar större klinisk förbättring
Vecka 52 (Delförsök 1)
Andel patienter med DM som uppnår måttlig TIS utan några immunmodulerande läkemedel och med ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Vecka 52 (Delstudie 1)
≥40 på TIS, ett sammansatt mått som sträcker sig från 0 till 100, härlett från sex kärnmått i Core Set, där högre poäng indikerar större klinisk förbättring
Vecka 52 (Delstudie 1)
Genomsnittlig förändring från baslinjen på MMT-8 hos personer med IMNM utan några immunmodulerande läkemedel och ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Vecka 24 (Deldelstudie 2)
MMT-8 mäter muskelstyrka på en skala från 0 till 150 poäng, där högre poäng återspeglar större muskelstyrka
Vecka 24 (Deldelstudie 2)
Andel av patienter med IMNM som uppnår åtminstone minimal TIS-respons utan immunmodulerande läkemedel och ingen eller låg dos av steroider
Tidsram: Vecka 52 (Delförsök 2)
≥20 på TIS, ett sammansatt mått från 0 till 100, härlett från sex Core Set-mått, där högre poäng indikerar större klinisk förbättring
Vecka 52 (Delförsök 2)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cabaletta Bio

Utredare

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 november 2023

Första postat (Faktisk)

4 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAB-201-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera