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활동성 특발성 염증성 근육병증이 있는 피험자에서 CABA-201의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

2026년 6월 2일 업데이트: Cabaletta Bio

활동성 특발성 염증성 근육병증 환자를 대상으로 자가 CD19 특이적 키메라 항원 수용체 T 세포(CABA-201)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 공개 라벨 연구

활동성 특발성 염증성 근육병증이 있는 피험자에서 CABA-201의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

연구 개요

상세 설명

특발성 염증성 근육병증(IIM 또는 근염)은 염증과 근육 약화를 특징으로 하는 희귀 자가면역 질환 그룹입니다. IIM의 원인은 잘 알려져 있지 않지만, 피부근염(DM), 항합성효소증후군(ASyS), 면역 매개 괴사성 근병증(IMNM)을 비롯한 IIM의 일부 하위 유형에는 신체의 다음과 같은 원인이 되는 B 세포가 관여하는 것으로 생각됩니다. 신체의 다른 조직을 공격합니다. 본 연구는 활동성 질환을 앓고 있는 DM, ASyS, IMNM 환자에게 투여할 수 있는 시험용 세포치료제 CABA-201의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 수행됩니다. 시클로포스파미드(CY) 및 플루다라빈(FLU)과 결합된 CABA-201의 단일 용량이 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

74

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • 수석 연구원:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • 모병
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80046
        • 모병
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • 모병
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 모병
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • 수석 연구원:
          • Natalie Booth, DO
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30032
        • 모병
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
        • 연락하다:
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30029
        • 모병
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • 수석 연구원:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • 수석 연구원:
          • Dr. George Georges, MD
        • 연락하다:
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • 아직 모집하지 않음
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • 수석 연구원:
          • Susan Prockop, MD
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • 모병
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55902
        • 모병
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • 모병
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, 미국, 10021
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • 수석 연구원:
          • Jae Park, MD
        • 연락하다:
      • The Bronx, New York, 미국, 10467
        • 모병
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • 수석 연구원:
          • Saira Sheikh, MD
        • 연락하다:
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • 수석 연구원:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 아직 모집하지 않음
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kathryn Torok, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15261
        • 모병
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jeremy Tilstra, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모병
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • 수석 연구원:
          • Samuel John, MD
        • 연락하다:
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • 수석 연구원:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 모병
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • 수석 연구원:
          • Sara Sabbagh, DO
        • 연락하다:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • 전화번호: 414-337-7064
          • 이메일: ehammele@mcw.edu
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • 모병
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, 영국, SE5 9RS
        • 모병
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • 모병
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • 모병
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연령 ≥18 및 ≤65
  • 2017 유럽 류마티스 연맹/미국 류마티스 학회 분류 기준에 따른 IIM의 임상 진단
  • 혈청 근염 특이항체의 유무에 따른 DM, ASyS, IMNM 진단
  • 이전 또는 현재의 표준 치료 치료에도 불구하고 크레아틴 키나제(CK) 상승, DM 발진 또는 근육 생검, 자기공명영상(MRI) 또는 근전도 검사에서 활성 질환의 존재로 정의되는 활성 질환의 증거
  • 근육 약화의 존재

제외 기준:

  • 백혈구분출술에 대한 금기 사항
  • 플루다라빈, 시클로포스파미드 또는 이들의 대사산물에 대한 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응의 병력
  • 선별검사 시 의학적 개입이 필요한 활동성 감염
  • 패혈증 및 기회 감염과 같은 심각하고 통제되지 않는 감염을 포함하여 중증, 진행성 또는 조절되지 않는 신장, 간, 혈액, 위장, 폐, 정신, 심장, 신경 또는 뇌 질환의 현재 증상.
  • 연구자의 의견으로 피험자가 본 연구에 참여하는 데 허용할 수 없는 위험에 처할 수 있고, 연구 제품의 효과나 안전성 평가 또는 연구 절차를 방해할 수 있는 수반되는 의학적 상태
  • 심각한 폐 또는 심장 손상
  • 이전 CAR T세포치료제
  • 이전의 고형 장기(심장, 간, 신장, 폐) 이식 또는 조혈 세포 이식

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CABA-201 1/2상

DM 코호트: DM 환자에서 플루다라빈과 사이클로포스파마이드로 전처치한 후 CABA-201 주입

ASyS 코호트: ASyS 환자에서 플루다라빈과 사이클로포스파마이드로 전처치한 후 CABA-201 주입

IMNM 코호트: IMNM 환자에서 플루다라빈과 사이클로포스파마이드로 전처치한 후 CABA-201 주입

JIIM 코호트: JIIM 환자에서 플루다라빈과 사이클로포스파마이드로 전처치한 후 CABA-201 주입

플루다라빈 및 사이클로포스파미드를 사용한 전처리 후 단일 용량 수준으로 CABA-201의 단일 정맥 주입
다른 이름들:
  • RESE-CEL
  • 재 체사 유전자 autoleucel
실험적: CABA-201 2b상 - 하위 연구 1
플루다라빈 및 사이클로포스파마이드로 전처치한 후 DM 및 ASyS 환자에게 CABA-201를 주입.
플루다라빈 및 사이클로포스파미드를 사용한 전처리 후 단일 용량 수준으로 CABA-201의 단일 정맥 주입
다른 이름들:
  • RESE-CEL
  • 재 체사 유전자 autoleucel
실험적: CABA-201 2b상 임상시험 - 하위 연구 2
플루다라빈과 사이클로포스파마이드로 전처치한 IMNM 환자에서 CABA-201의 주입
플루다라빈 및 사이클로포스파미드를 사용한 전처리 후 단일 용량 수준으로 CABA-201의 단일 정맥 주입
다른 이름들:
  • RESE-CEL
  • 재 체사 유전자 autoleucel

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1/2상: 이상사례(AEs)의 발생률 및 심각도
기간: CABA-201 주입 후 최대 28일
부작용의 발생률 및 심각도
CABA-201 주입 후 최대 28일
Phase 2b 서브 연구 1: 면역조절제 없이 및 스테로이드 무투여 또는 저용량 투여 시 DM 및 ASyS 환자 중 적어도 중등도의 총 개선 점수(TIS)를 달성한 비율
기간: 16주 이내에
TIS에서 ≥40, 이는 0부터 100까지의 범위를 가지는 6개의 Core Set Measures에서 도출된 복합 측정치로, 높은 점수는 더 큰 임상적 개선을 나타냅니다
16주 이내에
2b상 하위연구 2: 면역조절제 없이 및 스테로이드 무투여 또는 저용량 투여 상태에서 최소 TIS를 달성한 IMNM 환자의 비율
기간: 24주 이내
TIS에서 ≥20, 0에서 100까지의 범위를 가진 복합 측정치로, 6개의 핵심 세트 측정치에서 도출되며, 점수가 높을수록 임상적 개선이 더 큰 것을 나타냅니다
24주 이내

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 및 실험실 이상 발생률
기간: 최대 156주(1/2상) 및 52주 동안(하위 연구 1 및 2)
실험실 검사 결과 및 활력 징후의 변화를 포함한 이상반응의 발생률 및 중증도
최대 156주(1/2상) 및 52주 동안(하위 연구 1 및 2)
약력학 (PD)
기간: 최대 156주(1/2상) 및 52주 동안(하위 연구 1 및 2)
혈액 내 B 세포 수준
최대 156주(1/2상) 및 52주 동안(하위 연구 1 및 2)
약동학 (PK)
기간: 최대 156주(1/2상) 및 52주 동안(하위 연구 1 및 2)
혈액 내 CABA-201 양성 T 세포 수준
최대 156주(1/2상) 및 52주 동안(하위 연구 1 및 2)
근육 염증의 질병 관련 바이오마커 변화
기간: 최대 156주(1/2상)
혈청 내 근육 효소 수준 (CK, LDH, AST, ALT 및 알돌라제)
최대 156주(1/2상)
자가항체 관련 바이오마커의 변화
기간: 최대 156주 (Phase 1/2)
혈청 내 근염 특이 자가항체 패널(예: MDA-5, Jo-1, HMGCR)의 자가항체 수치
최대 156주 (Phase 1/2)
면역조절제 없이 그리고 스테로이드 무투여 또는 저용량 투여 상태에서 적어도 중등도 TIS를 달성한 당뇨병 환자의 비율
기간: 16주차 (하위 연구 1)
TIS에서 ≥40, 0에서 100까지의 범위를 가지는 복합 측정치로, 6개의 핵심 세트 측정치에서 도출되며, 높은 점수는 더 큰 임상적 개선을 나타냅니다
16주차 (하위 연구 1)
면역조절제를 사용하지 않고 스테로이드를 사용하지 않거나 저용량으로 사용하는 당뇨병 및 항신호체 증후군 환자에서 MMT-8의 기저치 대비 평균 변화
기간: 16주차 (하위 연구 1)
MMT-8은 0점에서 150점까지의 척도로 근력을 측정하며, 점수가 높을수록 근력이 더 강함을 나타냅니다
16주차 (하위 연구 1)
면역조절제를 전혀 사용하지 않고 스테로이드 무투여 또는 저용량 투여 상태에서 주요 TIS 반응을 달성한 DM 및 ASyS 환자의 비율
기간: 16주차 (하위 연구 1)
TIS에서 ≥60, 0에서 100까지 범위를 갖는 6개의 핵심 측정 항목에서 도출된 복합 측정치로, 점수가 높을수록 임상 개선이 더 크다는 것을 나타냅니다.
16주차 (하위 연구 1)
당뇨병 및 ASyS 환자 중 스테로이드 무투여 또는 저용량 투여 상태에서 면역조절제 없이 중등도 TIS를 달성한 대상자 비율
기간: 52주차 (하위 연구 1)
TIS에서 40 이상, 0에서 100까지 범위의 복합 측정치로, 여섯 가지 핵심 측정 항목에서 도출되며, 점수가 높을수록 임상적 개선이 더 큰 것을 나타냅니다
52주차 (하위 연구 1)
스테로이드 무투여 또는 저용량 투여 중에 면역조절 약물 없이 중등도 TIS를 달성한 당뇨병 환자의 비율
기간: 52주차 (하위연구 1)
TIS에서 ≥40, 0에서 100까지의 범위를 가진 복합 측정치로, 6개의 핵심 세트 측정에서 도출되며, 점수가 높을수록 임상적 개선이 더 크다는 것을 나타냅니다.
52주차 (하위연구 1)
면역조절 약물을 복용하지 않고 스테로이드를 복용하지 않거나 저용량으로 복용하는 IMNM 환자에서 MMT-8의 기준선 대비 평균 변화
기간: 24주차 (하위 연구 2)
MMT-8은 0점에서 150점까지의 척도로 근력을 측정하며, 점수가 높을수록 근력이 더 강함을 나타냅니다.
24주차 (하위 연구 2)
면역조절제 없이 스테로이드 무용량 또는 저용량 투여 상태에서 최소 TIS 반응을 달성한 IMNM 환자의 비율
기간: 52주차 (하위 연구 2)
TIS(Total Improvement Score)에서 20 이상, 0에서 100까지의 범위를 가지는 복합 측정값으로, 6개의 핵심 세트 측정항목에서 도출되며, 높은 점수는 더 큰 임상적 개선을 나타냅니다.
52주차 (하위 연구 2)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 연구 의자: Medical Director, Cabaletta Bio

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 12월 20일

기본 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 30일

처음 게시됨 (실제)

2023년 12월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

특발성 염증성 근병증에 대한 임상 시험

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