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Offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CABA-201 bei Patienten mit aktiver idiopathischer entzündlicher Myopathie

3. April 2024 aktualisiert von: Cabaletta Bio

Eine offene Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit autologer CD19-spezifischer chimärer Antigenrezeptor-T-Zellen (CABA-201) bei Patienten mit aktiver idiopathischer entzündlicher Myopathie

Offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CABA-201 bei Patienten mit aktiver idiopathischer entzündlicher Myopathie

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Idiopathische entzündliche Myopathien (IIMs oder Myositis) sind eine Gruppe seltener Autoimmunerkrankungen, die durch Entzündungen und Muskelschwäche gekennzeichnet sind. Obwohl die Ursache von IIM nicht genau geklärt ist, geht man davon aus, dass einige Subtypen von IIM, einschließlich Dermatomyositis (DM), Anti-Synthetase-Syndrom (ASyS) und immunvermittelte nekrotisierende Myopathie (IMNM), B-Zellen betreffen, die den Körper veranlassen greifen verschiedene Gewebe im Körper an. Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit einer Prüfzelltherapie, CABA-201, zu bewerten, die Patienten mit DM, ASyS und IMNM mit aktiver Erkrankung verabreicht werden kann. Eine Einzeldosis CABA-201 in Kombination mit Cyclophosphamid (CY) und Fludarabin (FLU) wird bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • University of California Irvine
        • Hauptermittler:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Noch keine Rekrutierung
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Noch keine Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥18 und ≤65
  • Eine klinische Diagnose von IIM, basierend auf den Klassifizierungskriterien der European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology 2017
  • Diagnose von DM, ASyS, IMNM basierend auf dem Vorhandensein von Myositis-spezifischen Antikörpern im Serum
  • Hinweise auf eine aktive Erkrankung trotz vorheriger oder aktueller Behandlung mit Standardbehandlungen, definiert durch das Vorhandensein einer erhöhten Kreatinkinase (CK), eines DM-Ausschlags oder einer aktiven Erkrankung bei Muskelbiopsie, Magnetresonanztomographie (MRT) oder Elektromyographie
  • Vorliegen einer Muskelschwäche

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für Leukapherese
  • Vorgeschichte einer anaphylaktischen oder schweren systemischen Reaktion auf Fludarabin, Cyclophosphamid oder einen ihrer Metaboliten
  • Aktive Infektion, die einen medizinischen Eingriff beim Screening erfordert
  • Aktuelle Symptome einer schweren, fortschreitenden oder unkontrollierten Nieren-, Leber-, hämatologischen, gastrointestinalen, pulmonalen, psychiatrischen, kardialen, neurologischen oder zerebralen Erkrankung, einschließlich schwerer und unkontrollierter Infektionen wie Sepsis und opportunistische Infektionen.
  • Begleiterkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem unzumutbaren Risiko für die Teilnahme an dieser Studie aussetzen könnten, beeinträchtigen die Beurteilung der Wirkungen oder der Sicherheit des Prüfpräparats oder die Studienabläufe
  • Erhebliche Lungen- oder Herzfunktionsstörung
  • Vorherige CAR-T-Zelltherapie
  • Vorherige Transplantation fester Organe (Herz, Leber, Niere, Lunge) oder Transplantation hämatopoetischer Zellen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CABA-201
DM-Kohorte: Infusion von CABA-201 nach Vorkonditionierung mit Fludarabin und Cyclophosphamid-Vorkonditionierung bei Patienten mit DM ASyS-Kohorte: Infusion von CABA-201 nach Vorkonditionierung mit Fludarabin und Cyclophosphamid-Vorkonditionierung bei Patienten mit ASyS IMNM-Kohorte: Infusion von CABA-201 nach Vorkonditionierung mit Fludarabin und Cyclophosphamid-Vorkonditionierung bei Patienten mit IMNM
Biologisch: CAB-201 nach Vorkonditionierung mit Fludarabin und Cyclophosphamid
Einmalige intravenöse Infusion von CABA-201 in einer Einzeldosis nach Vorkonditionierung mit Fludarabin und Cyclophosphamid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um unerwünschte Ereignisse zu bewerten, die von Probanden gemeldet wurden
Zeitfenster: Bis zu 28 Tage nach der CABA-201-Infusion
Inzidenz und Schweregrad von Nebenwirkungen
Bis zu 28 Tage nach der CABA-201-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Beurteilung unerwünschter Ereignisse und Laboranomalien
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Inzidenz und Schweregrad von Nebenwirkungen, einschließlich Veränderungen der Laborwerte und Vitalfunktionen
Bis zu 156 Wochen
Zur Charakterisierung der Pharmakodynamik (PD)
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel der B-Zellen im Blut
Bis zu 156 Wochen
Zur Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel an CABA-201-positiven T-Zellen im Blut
Bis zu 156 Wochen
Bewertung krankheitsbedingter Biomarker für Muskelentzündungen
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel der Muskelenzyme (CK, LDH, AST, ALT und Aldolase) im Serum
Bis zu 156 Wochen
Zur Bewertung von Autoantikörper-bezogenen Biomarkern
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Konzentrationen von Autoantikörpern aus dem Myositis-spezifischen Autoantikörper-Panel (z. B. MDA-5, Jo-1 und HMGCR) im Serum
Bis zu 156 Wochen
Um die Wirksamkeit zu bewerten
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Gesamtverbesserungswert (0 bis 100, wobei höhere Werte eine größere Verbesserung bedeuten) basierend auf den Kernsatz-Kennzahlen
Bis zu 156 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cabaletta Bio

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Director, Cabaletta Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAB-201-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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