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Étude ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du CABA-201 chez des sujets atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active

3 avril 2024 mis à jour par: Cabaletta Bio

Une étude ouverte de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules T autologues du récepteur d'antigène chimérique spécifique de CD19 (CABA-201) chez des sujets atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active

Étude ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du CABA-201 chez des sujets atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les myopathies inflammatoires idiopathiques (IIM ou myosite) sont un groupe de maladies auto-immunes rares caractérisées par une inflammation et une faiblesse musculaire. Bien que la cause de l'IIM ne soit pas bien comprise, certains sous-types d'IIM, notamment la dermatomyosite (DM), le syndrome des anti-synthétases (ASyS) et la myopathie nécrosante à médiation immunitaire (IMNM), impliqueraient des cellules B qui amènent l'organisme à attaquer différents tissus du corps. Cette étude est menée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une thérapie cellulaire expérimentale, CABA-201, qui peut être administrée aux patients atteints de DM, ASyS et IMNM qui ont une maladie active. Une dose unique de CABA-201 en association avec le cyclophosphamide (CY) et la fludarabine (FLU) sera évaluée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • University of California Irvine
        • Chercheur principal:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Pas encore de recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Pas encore de recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥18 et ≤65
  • Un diagnostic clinique d'IIM, basé sur les critères de classification 2017 de la Ligue européenne contre les rhumatismes/American College of Rheumatology
  • Diagnostic du DM, ASyS, IMNM basé sur la présence d'anticorps sériques spécifiques de la myosite
  • Preuve d'une maladie active, malgré un traitement antérieur ou actuel avec des traitements standard, telle que définie par la présence d'une créatine kinase élevée (CK), d'une éruption cutanée du diabète ou d'une maladie active sur une biopsie musculaire, une imagerie par résonance magnétique (IRM) ou une électromyographie.
  • Présence de faiblesse musculaire

Critère d'exclusion:

  • Contre-indication à la leucaphérèse
  • Antécédents de réaction anaphylactique ou systémique grave à la fludarabine, au cyclophosphamide ou à l'un de leurs métabolites
  • Infection active nécessitant une intervention médicale lors du dépistage
  • Symptômes actuels d'une maladie rénale, hépatique, hématologique, gastro-intestinale, pulmonaire, psychiatrique, cardiaque, neurologique ou cérébrale grave, progressive ou incontrôlée, y compris des infections graves et incontrôlées, telles que la septicémie et les infections opportunistes.
  • Conditions médicales concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient exposer le sujet à un risque inacceptable pour sa participation à cette étude, interférer avec l'évaluation des effets ou de la sécurité du produit expérimental ou avec les procédures de l'étude.
  • Déficience pulmonaire ou cardiaque importante
  • Thérapie cellulaire CAR T antérieure
  • Greffe antérieure d'organe solide (cœur, foie, rein, poumon) ou greffe de cellules hématopoïétiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CABA-201
Cohorte DM : Perfusion de CABA-201 après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide chez les sujets atteints de DM Cohorte ASyS : Perfusion de CABA-201 après un préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide chez les sujets atteints d'ASyS Cohorte IMNM : Perfusion de CABA-201 après un préconditionnement avec de la fludarabine et préconditionnement au cyclophosphamide chez les sujets atteints d'IMNM
Biologique: CAB-201 après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à dose unique après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer les événements indésirables signalés par les sujets
Délai: Jusqu'à 28 jours après la perfusion de CABA-201
Incidence et gravité des EI
Jusqu'à 28 jours après la perfusion de CABA-201

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer les événements indésirables et les anomalies de laboratoire
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Incidence et gravité des EI, y compris les modifications des valeurs de laboratoire et des signes vitaux
Jusqu'à 156 semaines
Caractériser la pharmacodynamie (PD)
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux de cellules B dans le sang
Jusqu'à 156 semaines
Caractériser la pharmacocinétique (PK)
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux de lymphocytes T CABA-201 positifs dans le sang
Jusqu'à 156 semaines
Évaluer les biomarqueurs de l'inflammation musculaire liés à la maladie
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux d'enzymes musculaires (CK, LDH, AST, ALT et aldolase) dans le sérum
Jusqu'à 156 semaines
Évaluer les biomarqueurs liés aux autoanticorps
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux d'autoanticorps du panel d'autoanticorps spécifiques à la myosite (par exemple, MDA-5, Jo-1 et HMGCR) dans le sérum
Jusqu'à 156 semaines
Pour évaluer l’efficacité
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Score d'amélioration total (0 à 100, les scores plus élevés indiquant une plus grande amélioration) basé sur les mesures de l'ensemble de base
Jusqu'à 156 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cabaletta Bio

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Medical Director, Cabaletta Bio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 novembre 2023

Première publication (Réel)

4 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAB-201-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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