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Étude ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du CABA-201 chez des sujets atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active

1 septembre 2026 mis à jour par: Cabaletta Bio

Une étude ouverte de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules T autologues du récepteur d'antigène chimérique spécifique de CD19 (CABA-201) chez des sujets atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active

Étude ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du CABA-201 chez des sujets atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les myopathies inflammatoires idiopathiques (IIM ou myosite) sont un groupe de maladies auto-immunes rares caractérisées par une inflammation et une faiblesse musculaire. Bien que la cause de l'IIM ne soit pas bien comprise, certains sous-types d'IIM, notamment la dermatomyosite (DM), le syndrome des anti-synthétases (ASyS) et la myopathie nécrosante à médiation immunitaire (IMNM), impliqueraient des cellules B qui amènent l'organisme à attaquer différents tissus du corps. Cette étude est menée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une thérapie cellulaire expérimentale, CABA-201, qui peut être administrée aux patients atteints de DM, ASyS et IMNM qui ont une maladie active. Une dose unique de CABA-201 en association avec le cyclophosphamide (CY) et la fludarabine (FLU) sera évaluée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

74

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Recrutement
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Recrutement
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Recrutement
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Recrutement
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Chercheur principal:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80046
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Chercheur principal:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Contact:
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Recrutement
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Chercheur principal:
          • Natalie Booth, DO
        • Contact:
          • Laura Escobar
          • Numéro de téléphone: 727-767-2946
          • E-mail: llabarr2@jh.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30032
        • Recrutement
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30029
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Chercheur principal:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Chercheur principal:
          • Dr. George Georges, MD
        • Contact:
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contact:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • Recrutement
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Chercheur principal:
          • Susan Prockop, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Recrutement
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Recrutement
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Recrutement
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
          • Janvi Bhatia
          • Numéro de téléphone: 212-774-2123
          • E-mail: bhatiaj@hss.edu
        • Chercheur principal:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Recrutement
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Chercheur principal:
          • Jae Park, MD
        • Contact:
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Chercheur principal:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contact:
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Chercheur principal:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
        • Recrutement
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Chercheur principal:
          • Samuel John, MD
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Chercheur principal:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Recrutement
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Chercheur principal:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Contact:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Numéro de téléphone: 414-337-7064
          • E-mail: ehammele@mcw.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥18 et ≤65
  • Un diagnostic clinique d'IIM, basé sur les critères de classification 2017 de la Ligue européenne contre les rhumatismes/American College of Rheumatology
  • Diagnostic du DM, ASyS, IMNM basé sur la présence d'anticorps sériques spécifiques de la myosite
  • Preuve d'une maladie active, malgré un traitement antérieur ou actuel avec des traitements standard, telle que définie par la présence d'une créatine kinase élevée (CK), d'une éruption cutanée du diabète ou d'une maladie active sur une biopsie musculaire, une imagerie par résonance magnétique (IRM) ou une électromyographie.
  • Présence de faiblesse musculaire

Critère d'exclusion:

  • Contre-indication à la leucaphérèse
  • Antécédents de réaction anaphylactique ou systémique grave à la fludarabine, au cyclophosphamide ou à l'un de leurs métabolites
  • Infection active nécessitant une intervention médicale lors du dépistage
  • Symptômes actuels d'une maladie rénale, hépatique, hématologique, gastro-intestinale, pulmonaire, psychiatrique, cardiaque, neurologique ou cérébrale grave, progressive ou incontrôlée, y compris des infections graves et incontrôlées, telles que la septicémie et les infections opportunistes.
  • Conditions médicales concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient exposer le sujet à un risque inacceptable pour sa participation à cette étude, interférer avec l'évaluation des effets ou de la sécurité du produit expérimental ou avec les procédures de l'étude.
  • Déficience pulmonaire ou cardiaque importante
  • Thérapie cellulaire CAR T antérieure
  • Greffe antérieure d'organe solide (cœur, foie, rein, poumon) ou greffe de cellules hématopoïétiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CABA-201 Phase 1/2

Cohorte DM : Perfusion de CABA-201 après conditionnement préalable par fludarabine et cyclophosphamide chez des sujets atteints de DM.

Cohorte ASyS : Perfusion de CABA-201 après conditionnement préalable par fludarabine et cyclophosphamide chez des sujets atteints d'ASyS.

Cohorte IMNM : Perfusion de CABA-201 après conditionnement préalable par fludarabine et cyclophosphamide chez des sujets atteints d'IMNM.

Cohorte JIIM : Perfusion de CABA-201 après conditionnement préalable par fludarabine et cyclophosphamide chez des sujets atteints de JIIM.
Biologique: CABA-201 après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à dose unique après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Autres noms:
  • Réel
  • Resecabtagene AutoleUcel
Expérimental: CABA-201 Phase 2b - Sous-étude 1
Perfusion de CABA-201 après conditionnement préalable avec fludarabine et cyclophosphamide chez des sujets atteints de DM et d'ASyS.
Biologique: CABA-201 après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à dose unique après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Autres noms:
  • Réel
  • Resecabtagene AutoleUcel
Expérimental: CABA-201 Phase 2b - Sous-étude 2
Perfusion de CABA-201 suite à un conditionnement par fludarabine et cyclophosphamide chez des sujets atteints de myopathie inflammatoire à médiation immunitaire (IMNM).
Biologique: CABA-201 après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à dose unique après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Autres noms:
  • Réel
  • Resecabtagene AutoleUcel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 1/2 : Incidence et gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 28 jours après la perfusion de CABA-201
Incidence et sévérité des effets indésirables
Jusqu'à 28 jours après la perfusion de CABA-201
Phase 2b Sous-étude 1 : Proportion de sujets atteints de DM & ASyS atteignant au moins un Score d’Amélioration Total (TIS) modéré sans aucun médicament immunomodulateur et sans ou à faible dose de stéroïdes
Délai: Dans les 16 semaines
≥40 sur l'échelle TIS, une mesure composite allant de 0 à 100, dérivée de six mesures du Core Set, des scores plus élevés indiquant une amélioration clinique plus importante
Dans les 16 semaines
Phase 2b Sous-étude 2 : Proportion de sujets atteints de myopathie inflammatoire idiopathique atteignant au moins un score TIS minimal sans aucun médicament immunomodulateur et sans ou avec une faible dose de stéroïdes
Délai: Dans les 24 semaines
≥20 sur le TIS, une mesure composite allant de 0 à 100, dérivée de six mesures du Core Set, avec des scores plus élevés indiquant une amélioration clinique plus importante
Dans les 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence d'événements indésirables et d'anomalies de laboratoire
Délai: Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2) et jusqu'à 52 semaines (Sous-étude 1 et 2)
Incidence et sévérité des EA, y compris les modifications des valeurs de laboratoire et des signes vitaux
Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2) et jusqu'à 52 semaines (Sous-étude 1 et 2)
Pharmacodynamique (PD)
Délai: Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2) et jusqu'à 52 semaines (Sous-étude 1 et 2)
Niveaux de cellules B dans le sang
Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2) et jusqu'à 52 semaines (Sous-étude 1 et 2)
Pharmacocinétique (PK)
Délai: Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2) et jusqu'à 52 semaines (Sous-étude 1 et 2)
Niveaux de lymphocytes T positifs pour CABA-201 dans le sang
Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2) et jusqu'à 52 semaines (Sous-étude 1 et 2)
Modification des biomarqueurs liés à la maladie de l'inflammation musculaire
Délai: Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2)
Niveaux des enzymes musculaires (CK, LDH, AST, ALT et aldolase) dans le sérum
Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2)
Évolution des biomarqueurs liés aux autoanticorps
Délai: Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2)
Niveaux d'auto-anticorps du panel d'auto-anticorps spécifiques de la myosite (par exemple, MDA-5, Jo-1 et HMGCR) dans le sérum
Jusqu'à 156 semaines (Phase 1/2)
Proportion de sujets atteints de DM atteignant au moins un TIS modéré sans aucun médicament immunomodulateur et sans ou avec une faible dose de stéroïdes
Délai: Semaine 16 (Sous-étude 1)
≥40 sur le TIS, une mesure composite allant de 0 à 100, dérivée de six mesures du Core Set, les scores plus élevés indiquant une amélioration clinique plus importante
Semaine 16 (Sous-étude 1)
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale sur l'échelle MMT-8 chez les sujets atteints de DM et d'ASyS sans aucun médicament immunomodulateur et sans ou avec une faible dose de stéroïdes
Délai: Semaine 16 (Sous-étude 1)
MMT-8 mesure la force musculaire sur une échelle allant de 0 à 150 points, où des scores plus élevés reflètent une plus grande force musculaire
Semaine 16 (Sous-étude 1)
Proportion de sujets atteints de DM et d'ASyS atteignant une réponse TIS majeure sans aucun médicament immunomodulateur et sans ou avec une faible dose de stéroïdes
Délai: Semaine 16 (Sous-étude 1)
≥60 sur le TIS, une mesure composite allant de 0 à 100, dérivée de six Mesures du Set de Base, des scores plus élevés indiquant une amélioration clinique plus importante
Semaine 16 (Sous-étude 1)
Proportion de sujets atteints de DM et d'ASyS atteignant un TIS modéré sans aucun médicament immunomodulateur et sans ou avec une faible dose de stéroïdes
Délai: Semaine 52 (Sous-étude 1)
≥40 sur le TIS, une mesure composite allant de 0 à 100, dérivée de six mesures du Core Set, des scores plus élevés indiquant une amélioration clinique plus importante
Semaine 52 (Sous-étude 1)
Proportion de sujets diabétiques atteignant un TIS modéré sans aucun médicament immunomodulateur sous une dose nulle ou faible de stéroïdes
Délai: Semaine 52 (Sous-étude 1)
≥40 sur le TIS, une mesure composite allant de 0 à 100, dérivée de six mesures du Core Set, les scores plus élevés indiquant une amélioration clinique plus importante
Semaine 52 (Sous-étude 1)
Changement moyen par rapport à la valeur initiale sur le MMT-8 chez les sujets atteints de myopathie inflammatoire à médiation immunitaire (IMNM) sans aucun médicament immunomodulateur et sans ou avec une faible dose de stéroïdes
Délai: Semaine 24 (Sous-étude 2)
Le MMT-8 évalue la force musculaire sur une échelle allant de 0 à 150 points, où des scores plus élevés reflètent une plus grande force musculaire
Semaine 24 (Sous-étude 2)
Proportion de sujets atteints de myopathie nécrosante auto-immune médiée par l'immunité (IMNM) atteignant au moins une réponse minimale sur l'échelle TIS sans médicaments immunomodulateurs et sans ou avec une faible dose de stéroïdes
Délai: Semaine 52 (Sous-étude 2)
≥20 sur le TIS, une mesure composite allant de 0 à 100, dérivée de six mesures du Core Set, des scores plus élevés indiquant une amélioration clinique plus importante
Semaine 52 (Sous-étude 2)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cabaletta Bio

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Medical Director, Cabaletta Bio

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 novembre 2023

Première publication (Réel)

4 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAB-201-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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