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Studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di CABA-201 in soggetti con miopatia infiammatoria idiopatica attiva

2 giugno 2026 aggiornato da: Cabaletta Bio

Uno studio di fase 1/2, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule T autologhe del recettore chimerico specifico per l'antigene CD19 (CABA-201) in soggetti con miopatia infiammatoria idiopatica attiva

Studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di CABA-201 in soggetti con miopatia infiammatoria idiopatica attiva

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le miopatie infiammatorie idiopatiche (IIM o miosite) sono un gruppo di rare malattie autoimmuni caratterizzate da infiammazione e debolezza muscolare. Sebbene la causa dell’IIM non sia ben compresa, si ritiene che alcuni sottotipi di IIM, tra cui la dermatomiosite (DM), la sindrome anti-sintetasi (ASyS) e la miopatia necrotizzante immunomediata (IMNM), coinvolgano le cellule B che inducono l’organismo a attaccare diversi tessuti del corpo. Questo studio è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di una terapia cellulare sperimentale, CABA-201, che può essere somministrata a pazienti con DM, ASyS e IMNM che hanno una malattia attiva. Verrà valutata una singola dose di CABA-201 in combinazione con ciclofosfamide (CY) e fludarabina (FLU).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

74

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Reclutamento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Reclutamento
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Investigatore principale:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80046
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Investigatore principale:
          • Natalie Booth, DO
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30032
        • Reclutamento
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
        • Contatto:
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30029
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Investigatore principale:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Investigatore principale:
          • Dr. George Georges, MD
        • Contatto:
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Non ancora reclutamento
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Investigatore principale:
          • Susan Prockop, MD
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Reclutamento
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Investigatore principale:
          • Jae Park, MD
        • Contatto:
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Investigatore principale:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contatto:
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Investigatore principale:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Non ancora reclutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathryn Torok, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • Reclutamento
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jeremy Tilstra, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Investigatore principale:
          • Samuel John, MD
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Investigatore principale:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Investigatore principale:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Contatto:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Numero di telefono: 414-337-7064
          • Email: ehammele@mcw.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 e ≤65
  • Una diagnosi clinica di IIM, basata sui criteri di classificazione della European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology del 2017
  • Diagnosi di DM, ASyS, IMNM basata sulla presenza di anticorpi sierici specifici della miosite
  • Evidenza di malattia attiva, nonostante il trattamento precedente o attuale con trattamenti standard di cura, come definito dalla presenza di elevata creatinchinasi (CK), rash DM o malattia attiva alla biopsia muscolare, risonanza magnetica (MRI) o elettromiografia
  • Presenza di debolezza muscolare

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione alla leucaferesi
  • Storia di reazione anafilattica o grave sistemica alla fludarabina, alla ciclofosfamide o ad uno qualsiasi dei loro metaboliti
  • Infezione attiva che richiede intervento medico allo screening
  • Sintomi attuali di malattie renali, epatiche, ematologiche, gastrointestinali, polmonari, psichiatriche, cardiache, neurologiche o cerebrali gravi, progressive o incontrollate, comprese infezioni gravi e incontrollate, come sepsi e infezioni opportunistiche.
  • Condizioni mediche concomitanti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero esporre il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione a questo studio, interferire con la valutazione degli effetti o della sicurezza del prodotto sperimentale o con le procedure dello studio
  • Compromissione polmonare o cardiaca significativa
  • Precedente terapia con cellule CAR T
  • Precedente trapianto di organo solido (cuore, fegato, rene, polmone) o trapianto di cellule emopoietiche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CABA-201 Fase 1/2

Cohort DM: Infusione di CABA-201 dopo il precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide in soggetti con DM.

Cohort ASyS: Infusione di CABA-201 dopo il precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide in soggetti con ASyS.

Cohort IMNM: Infusione di CABA-201 dopo il precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide in soggetti con IMNM.

Cohort JIIM: Infusione di CABA-201 dopo il precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide in soggetti con JIIM.
Biologico: CABA-201 dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Singola infusione endovenosa di CABA-201 ad un unico livello di dose dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Altri nomi:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene autoleucel
Sperimentale: CABA-201 Fase 2b - Sotto-studio 1
Infusione di CABA-201 successiva al condizionamento con fludarabina e ciclofosfamide in soggetti con DM e ASyS.
Biologico: CABA-201 dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Singola infusione endovenosa di CABA-201 ad un unico livello di dose dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Altri nomi:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene autoleucel
Sperimentale: CABA-201 Fase 2b - Sottostudio 2
Infusione di CABA-201 dopo condizionamento con fludarabina e ciclofosfamide in soggetti con IMNM.
Biologico: CABA-201 dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Singola infusione endovenosa di CABA-201 ad un unico livello di dose dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Altri nomi:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene autoleucel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1/2: Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'infusione di CABA-201
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Fino a 28 giorni dopo l'infusione di CABA-201
Studio 2b Sottostudio 1: Proporzione di soggetti con DM & ASyS che raggiungono almeno un punteggio di miglioramento totale (TIS) moderato senza alcun farmaco immunomodulatore e con assenza o bassa dose di steroidi
Lasso di tempo: Entro 16 settimane
≥40 sul TIS, una misura composita che va da 0 a 100, derivata da sei Misure del Set di Base, con punteggi più alti che indicano un miglioramento clinico maggiore
Entro 16 settimane
Fase 2b Sotto-studio 2: Proporzione di soggetti con IMNM che raggiungono almeno un TIS minimo senza alcuna terapia immunomodulante e senza o con basso dosaggio di steroidi
Lasso di tempo: Entro 24 settimane
≥20 sul TIS, una misura composita che varia da 0 a 100, derivata da sei Misure del Set Principale, con punteggi più alti che indicano un miglioramento clinico maggiore
Entro 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi e anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane (Fase 1/2) e fino a 52 settimane (Sottostudio 1 e 2)
Incidenza e gravità degli eventi avversi, inclusi i cambiamenti nei valori di laboratorio e nei segni vitali
Fino a 156 settimane (Fase 1/2) e fino a 52 settimane (Sottostudio 1 e 2)
Farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane (Fase 1/2) e fino a 52 settimane (Sotto-studio 1 e 2)
Livelli di cellule B nel sangue
Fino a 156 settimane (Fase 1/2) e fino a 52 settimane (Sotto-studio 1 e 2)
Farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane (Fase 1/2) e fino a 52 settimane (Sotto-studio 1 e 2)
Livelli di cellule T CABA-201-positive nel sangue
Fino a 156 settimane (Fase 1/2) e fino a 52 settimane (Sotto-studio 1 e 2)
Variazione dei biomarcatori correlati alla malattia dell'infiammazione muscolare
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane (Fase 1/2)
Livelli degli enzimi muscolari (CK, LDH, AST, ALT e aldolasi) nel siero
Fino a 156 settimane (Fase 1/2)
Variazione dei biomarcatori correlati agli autoanticorpi
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane (Fase 1/2)
Livelli di autoanticorpi del pannello di autoanticorpi specifici per la miosite (ad esempio, MDA-5, Jo-1 e HMGCR) nel siero
Fino a 156 settimane (Fase 1/2)
Proporzione di soggetti con DM che raggiungono almeno un TIS moderato senza alcun farmaco immunomodulatore e senza o con basso dosaggio di steroidi
Lasso di tempo: Settimana 16 (Sottostudio 1)
≥40 sul TIS, una misura composita che va da 0 a 100, derivata da sei Misure del Set di Base, con punteggi più alti che indicano un miglioramento clinico maggiore
Settimana 16 (Sottostudio 1)
Variazione media rispetto al basale sull'MMT-8 in soggetti con DM e ASyS senza alcun farmaco immunomodulante e senza o con basso dosaggio di steroidi
Lasso di tempo: Settimana 16 (Sottostudio 1)
MMT-8 misura la forza muscolare su una scala che va da 0 a 150 punti, dove punteggi più alti riflettono una maggiore forza muscolare
Settimana 16 (Sottostudio 1)
Proporzione di soggetti con DM e ASyS che raggiungono una risposta TIS maggiore senza alcuna terapia immunomodulante e senza o con basse dosi di steroidi
Lasso di tempo: Settimana 16 (Sotto-studio 1)
≥60 sul TIS, una misura composita che va da 0 a 100, derivata da sei Misure del Set di Base, con punteggi più alti che indicano un maggiore miglioramento clinico
Settimana 16 (Sotto-studio 1)
Proporzione di soggetti con DM & ASyS che raggiungono un moderato TIS senza alcuna terapia immunomodulante e con dosi nulle o basse di steroidi
Lasso di tempo: Settimana 52 (Sottostudio 1)
≥40 sul TIS, una misura composita che va da 0 a 100, derivata da sei Misure del Set di Base, con punteggi più alti che indicano un maggiore miglioramento clinico
Settimana 52 (Sottostudio 1)
Proporzione di soggetti con DM che raggiungono un TIS moderato senza alcun farmaco immunomodulatore e con nessuno o basso dosaggio di steroidi
Lasso di tempo: Settimana 52 (Sottostudio 1)
≥40 sul TIS, una misura composita che varia da 0 a 100, derivata da sei Misure del Core Set, con punteggi più alti che indicano un maggiore miglioramento clinico
Settimana 52 (Sottostudio 1)
Variazione media rispetto al basale nel test MMT-8 in soggetti con IMNM senza farmaci immunomodulatori e senza o con basso dosaggio di steroidi
Lasso di tempo: Settimana 24 (Sottostudio 2)
MMT-8 misura la forza muscolare su una scala che va da 0 a 150 punti, dove punteggi più alti riflettono una maggiore forza muscolare
Settimana 24 (Sottostudio 2)
Proporzione di soggetti con IMNM che raggiungono almeno una risposta TIS minima senza farmaci immunomodulatori e con dosi nulle o basse di steroidi
Lasso di tempo: Settimana 52 (Sottostudio 2)
≥20 sul TIS, una misura composita che va da 0 a 100, derivata da sei Misure del Set di Base, con punteggi più alti che indicano un maggiore miglioramento clinico
Settimana 52 (Sottostudio 2)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cabaletta Bio

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Director, Cabaletta Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

4 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAB-201-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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