Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​CABA-201 hos forsøgspersoner med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

16. september 2026 opdateret af: Cabaletta Bio

En fase 1/2, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe CD19-specifikke kimære antigenreceptor-T-celler (CABA-201) hos forsøgspersoner med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Open-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​CABA-201 hos forsøgspersoner med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Idiopatiske inflammatoriske myopatier (IIM'er eller myositis) er en gruppe af sjældne autoimmune sygdomme karakteriseret ved inflammation og muskelsvaghed. Selvom årsagen til IIM ikke er godt forstået, menes nogle undertyper af IIM, herunder dermatomyositis (DM), anti-synthetase syndrom (ASyS) og immunmedieret nekrotiserende myopati (IMNM), at involvere B-celler, der får kroppen til at angribe forskellige væv i kroppen. Denne undersøgelse udføres for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en undersøgelsescelleterapi, CABA-201, der kan gives til patienter med DM, ASyS og IMNM, som har aktiv sygdom. En enkelt dosis CABA-201 i kombination med cyclophosphamid (CY) og fludarabin (FLU) vil blive evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

74

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Rekruttering
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80046
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Natalie Booth, DO
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30032
        • Rekruttering
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30029
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. George Georges, MD
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Prockop, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Rekruttering
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Rekruttering
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Jae Park, MD
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • Rekruttering
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Samuel John, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ledende efterforsker:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Kontakt:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Telefonnummer: 414-337-7064
          • E-mail: ehammele@mcw.edu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥18 og ≤65
  • En klinisk diagnose af IIM, baseret på 2017 The European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology klassifikationskriterierne
  • Diagnose af DM, ASyS, IMNM baseret på tilstedeværelsen af ​​serum myositis-specifikke antistoffer
  • Bevis på aktiv sygdom, på trods af tidligere eller nuværende behandling med standardbehandlinger, som defineret ved tilstedeværelsen af ​​forhøjet kreatinkinase (CK), DM-udslæt eller aktiv sygdom på muskelbiopsi, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller elektromyografi
  • Tilstedeværelse af muskelsvaghed

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation til leukaferese
  • Anamnese med anafylaktisk eller alvorlig systemisk reaktion på fludarabin, cyclophosphamid eller nogen af ​​deres metabolitter
  • Aktiv infektion, der kræver medicinsk intervention ved screening
  • Aktuelle symptomer på alvorlig, progressiv eller ukontrolleret nyre-, lever-, hæmatologisk, gastrointestinal, pulmonal, psykiatrisk, hjerte-, neurologisk eller cerebral sygdom, herunder alvorlige og ukontrollerede infektioner, såsom sepsis og opportunistiske infektioner.
  • Samtidige medicinske tilstande, der efter investigatorens mening kan udsætte forsøgspersonen for en uacceptabel risiko for deltagelse i denne undersøgelse, forstyrrer vurderingen af ​​undersøgelsesproduktets virkninger eller sikkerhed eller med undersøgelsesprocedurerne
  • Betydelig lunge- eller hjertefunktionsnedsættelse
  • Tidligere CAR T-celleterapi
  • Tidligere fast organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantation eller hæmatopoietisk celletransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CABA-201 Fase 1/2

DM-kohorte: Infusion af CABA-201 efter præconditionering med fludarabin og cyclophosphamid hos forsøgspersoner med DM.

ASyS-kohorte: Infusion af CABA-201 efter præconditionering med fludarabin og cyclophosphamid hos forsøgspersoner med ASyS.

IMNM-kohorte: Infusion af CABA-201 efter præconditionering med fludarabin og cyclophosphamid hos forsøgspersoner med IMNM.

JIIM-kohorte: Infusion af CABA-201 efter præconditionering med fludarabin og cyclophosphamid hos forsøgspersoner med JIIM.
Biologisk: CABA-201 efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 på et enkelt dosisniveau efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Andre navne:
  • Rese-cel
  • Resecabtagene Autoleucel
Eksperimentel: CABA-201 fase 2b - delundersøgelse 1
Infusion af CABA-201 efter præconditionering med fludarabin og cyclophosphamid hos patienter med DM og ASyS.
Biologisk: CABA-201 efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 på et enkelt dosisniveau efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Andre navne:
  • Rese-cel
  • Resecabtagene Autoleucel
Eksperimentel: CABA-201 Fase 2b - Understudie 2
Infusion af CABA-201 efter forbehandling med fludarabin og cyclophosphamid hos patienter med IMNM.
Biologisk: CABA-201 efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 på et enkelt dosisniveau efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Andre navne:
  • Rese-cel
  • Resecabtagene Autoleucel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1/2: Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til 28 dage efter CABA-201-infusion
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger
Op til 28 dage efter CABA-201-infusion
Fase 2b understudie 1: Andel af DM & ASyS-deltagere, der opnår mindst en moderat Total Forbedrings Score (TIS) uden immunmodulerende medicin og ingen eller lav dosis af steroider
Tidsramme: Inden for 16 uger
≥40 på TIS, en sammensat målestok, der spænder fra 0 til 100, afledt af seks Core Set Measures, hvor højere score indikerer større klinisk forbedring
Inden for 16 uger
Fase 2b understudie 2: Andel af patienter med IMNM, der opnår mindst et minimalt TIS uden immunmodulerende medicin og ingen eller lav dosis af steroider
Tidsramme: Inden for 24 uger
≥20 på TIS, et sammensat mål, der spænder fra 0 til 100, afledt af seks Core Set Measures, hvor højere score indikerer større klinisk forbedring
Inden for 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger og laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Op til 156 uger (Fase 1/2) og igennem 52 uger (Delundersøgelse 1 og 2)
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger, herunder ændringer i laboratorieværdier og vitale tegn
Op til 156 uger (Fase 1/2) og igennem 52 uger (Delundersøgelse 1 og 2)
Farmakodynamik (PD)
Tidsramme: Op til 156 uger (Fase 1/2) og gennem 52 uger (Understudie 1 og 2)
Niveauer af B-celler i blodet
Op til 156 uger (Fase 1/2) og gennem 52 uger (Understudie 1 og 2)
Farmakokinetik (PK)
Tidsramme: Op til 156 uger (Fase 1/2) og igennem 52 uger (Understudie 1 og 2)
Niveauer af CABA-201-positive T-celler i blodet
Op til 156 uger (Fase 1/2) og igennem 52 uger (Understudie 1 og 2)
Ændring i sygdomsrelaterede biomarkører for muskelbetændelse
Tidsramme: Op til 156 uger (Fase 1/2)
Niveauer af muskel enzymer (CK, LDH, AST, ALT og aldolase) i serum
Op til 156 uger (Fase 1/2)
Ændring i autoantistof-relaterede biomarkører
Tidsramme: Op til 156 uger (Fase 1/2)
Niveauer af autoantistoffer fra Myositis-specifik autoantistofpanel (f.eks. MDA-5, Jo-1 og HMGCR) i serum
Op til 156 uger (Fase 1/2)
Andelen af DM-patienter, der opnår mindst en moderat TIS uden immunmodulerende lægemidler og ingen eller lav dosis af steroider
Tidsramme: Uge 16 (Delundersøgelse 1)
≥40 på TIS, en sammensat målestok, der spænder fra 0 til 100, afledt af seks Core Set Measures, hvor højere score indikerer større klinisk forbedring
Uge 16 (Delundersøgelse 1)
Gennemsnitlig ændring fra baseline på MMT-8 hos forsøgspersoner med DM og ASyS uden immunmodulerende medicin og ingen eller lav dosis af steroider
Tidsramme: Uge 16 (Delundersøgelse 1)
MMT-8 måler muskelstyrke på en skala fra 0 til 150 point, hvor højere pointtal afspejler større muskelstyrke
Uge 16 (Delundersøgelse 1)
Andel af DM- og ASyS-patienter, der opnår en væsentlig TIS-respons uden immunmodulerende lægemidler og ingen eller lav dosis af steroider
Tidsramme: Uge 16 (Delstudie 1)
≥60 på TIS, et sammensat mål fra 0 til 100, afledt af seks Core Set Measures, hvor højere score indikerer større klinisk forbedring
Uge 16 (Delstudie 1)
Andel af patienter med DM & ASyS, der opnår moderat TIS uden immunmodulerende medicin og på ingen eller lav dosis af steroider
Tidsramme: Uge 52 (Understudie 1)
≥40 på TIS, en sammensat måling, der spænder fra 0 til 100, afledt af seks Core Set Measures, hvor højere scoringer indikerer større klinisk forbedring
Uge 52 (Understudie 1)
Andel af forsøgspersoner med DM, der opnår moderat TIS uden immunmodulerende medicin og uden eller med lav dosis af steroider
Tidsramme: Uge 52 (Understudie 1)
≥40 på TIS, en sammensat måling fra 0 til 100, afledt af seks Core Set Measures, hvor højere score indikerer større klinisk forbedring
Uge 52 (Understudie 1)
Gennemsnitlig ændring fra baseline på MMT-8 hos forsøgspersoner med IMNM uden immunmodulerende medicin og ingen eller lav dosis af steroider
Tidsramme: Uge 24 (Undersøgelse 2)
MMT-8 måler muskelstyrke på en skala fra 0 til 150 point, hvor højere score reflekterer større muskelstyrke
Uge 24 (Undersøgelse 2)
Andel af forsøgspersoner med IMNM, der opnår mindst en minimal TIS-respons uden immunmodulerende lægemidler og ingen eller lav dosis af steroider
Tidsramme: Uge 52 (Delundersøgelse 2)
≥20 på TIS, en sammensat målestok, der spænder fra 0 til 100, afledt af seks Core Set-målinger, hvor højere scorer indikerer større klinisk forbedring
Uge 52 (Delundersøgelse 2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cabaletta Bio

Efterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2023

Først opslået (Faktiske)

4. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAB-201-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner