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Estudio de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia de CABA-201 en sujetos con miopatía inflamatoria idiopática activa

16 de septiembre de 2026 actualizado por: Cabaletta Bio

Un estudio abierto de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de las células T autólogas del receptor de antígeno quimérico específico de CD19 (CABA-201) en sujetos con miopatía inflamatoria idiopática activa

Estudio de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia de CABA-201 en sujetos con miopatía inflamatoria idiopática activa

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las miopatías inflamatorias idiopáticas (MII o miositis) son un grupo de enfermedades autoinmunes raras caracterizadas por inflamación y debilidad muscular. Aunque la causa de la MII no se comprende bien, se cree que algunos subtipos de MII, incluida la dermatomiositis (DM), el síndrome antisintetasa (ASyS) y la miopatía necrotizante inmunomediada (IMNM), involucran células B que hacen que el cuerpo atacan diferentes tejidos del cuerpo. Este estudio se lleva a cabo para evaluar la seguridad y eficacia de una terapia celular en investigación, CABA-201, que se puede administrar a pacientes con DM, ASyS e IMNM que tienen la enfermedad activa. Se evaluará una dosis única de CABA-201 en combinación con ciclofosfamida (CY) y fludarabina (FLU).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

74

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Investigador principal:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80046
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Natalie Booth, DO
        • Contacto:
          • Laura Escobar
          • Número de teléfono: 727-767-2946
          • Correo electrónico: llabarr2@jh.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30032
        • Reclutamiento
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30029
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Investigador principal:
          • Dr. George Georges, MD
        • Contacto:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
          • Samantha Colgan
          • Número de teléfono: 913-945-9938
          • Correo electrónico: scolgan@kumc.edu
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Reclutamiento
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Susan Prockop, MD
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Reclutamiento
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Contacto:
          • Janvi Bhatia
          • Número de teléfono: 212-774-2123
          • Correo electrónico: bhatiaj@hss.edu
        • Investigador principal:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Jae Park, MD
        • Contacto:
          • Atifah Osrat
          • Número de teléfono: 646-608-2091
          • Correo electrónico: osrata1@mskcc.org
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Investigador principal:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contacto:
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
          • Katie Lewis
          • Número de teléfono: 503-908-9724
          • Correo electrónico: lewiskat@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • Reclutamiento
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Samuel John, MD
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Investigador principal:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Contacto:
          • Christina Amos Briggs, BSN, RN
          • Número de teléfono: 713-563-5076
          • Correo electrónico: cbamos@mdanderson.org
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Aún no reclutando
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Investigador principal:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Contacto:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Número de teléfono: 414-337-7064
          • Correo electrónico: ehammele@mcw.edu
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Reclutamiento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Reclutamiento
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Reclutamiento
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
          • Número de teléfono: 01612765052
          • Correo electrónico: Eleni.Tholouli@mft.nhs.uk
        • Investigador principal:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Reclutamiento
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥18 y ≤65
  • Un diagnóstico clínico de IIM, basado en los criterios de clasificación de la Liga Europea contra el Reumatismo/Colegio Americano de Reumatología de 2017.
  • Diagnóstico de DM, ASyS, IMNM basado en la presencia de anticuerpos séricos específicos de miositis.
  • Evidencia de enfermedad activa, a pesar del tratamiento previo o actual con tratamientos estándar de atención, según lo definido por la presencia de creatina quinasa (CK) elevada, erupción cutánea con DM o enfermedad activa en una biopsia muscular, imágenes por resonancia magnética (MRI) o electromiografía.
  • Presencia de debilidad muscular.

Criterio de exclusión:

  • Contraindicación para la leucoféresis.
  • Historia de reacción anafiláctica o sistémica grave a fludarabina, ciclofosfamida o cualquiera de sus metabolitos.
  • Infección activa que requiere intervención médica en el momento del cribado.
  • Síntomas actuales de enfermedad renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica o cerebral grave, progresiva o no controlada, incluidas infecciones graves y no controladas, como sepsis e infecciones oportunistas.
  • Condiciones médicas concomitantes que, en opinión del investigador, podrían poner al sujeto en riesgo inaceptable para participar en este estudio, interferir con la evaluación de los efectos o la seguridad del producto en investigación o con los procedimientos del estudio.
  • Insuficiencia pulmonar o cardíaca significativa
  • Terapia anterior con células T con CAR
  • Trasplante previo de órgano sólido (corazón, hígado, riñón, pulmón) o trasplante de células hematopoyéticas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CABA-201 Fase 1/2

Cohorte DM: Infusión de CABA-201 después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida en sujetos con DM.

Cohorte ASyS: Infusión de CABA-201 después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida en sujetos con ASyS.

Cohorte IMNM: Infusión de CABA-201 después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida en sujetos con IMNM.

Cohorte JIIM: Infusión de CABA-201 después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida en sujetos con JIIM.
Biológico: CABA-201 después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida
Infusión intravenosa única de CABA-201 a un nivel de dosis única después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida
Otros nombres:
  • Reseir
  • Resecabtagene Autoleucel
Experimental: CABA-201 Fase 2b - Subestudio 1
Infusión de CABA-201 tras el acondicionamiento con fludarabina y ciclofosfamida en sujetos con DM y ASyS.
Biológico: CABA-201 después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida
Infusión intravenosa única de CABA-201 a un nivel de dosis única después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida
Otros nombres:
  • Reseir
  • Resecabtagene Autoleucel
Experimental: CABA-201 Fase 2b - Subestudio 2
Infusión de CABA-201 tras el acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida en sujetos con IMNM.
Biológico: CABA-201 después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida
Infusión intravenosa única de CABA-201 a un nivel de dosis única después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida
Otros nombres:
  • Reseir
  • Resecabtagene Autoleucel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1/2: Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 28 días después de la infusión de CABA-201
Incidencia y gravedad de los EA
Hasta 28 días después de la infusión de CABA-201
Fase 2b Subestudio 1: Proporción de sujetos con DM y ASyS que alcanzan al menos una puntuación de mejora total (TIS) moderada sin medicamentos inmunomoduladores y sin o con dosis bajas de esteroides
Periodo de tiempo: Dentro de 16 semanas
≥40 en la TIS, una medida compuesta que varía de 0 a 100, derivada de seis Medidas del Conjunto Básico, donde puntuaciones más altas indican una mayor mejoría clínica
Dentro de 16 semanas
Fase 2b Subestudio 2: Proporción de sujetos con IMNM que logran al menos un TIS mínimo sin ningún medicamento inmunomodulador y sin o con dosis baja de esteroides
Periodo de tiempo: En 24 semanas
≥20 en el TIS, una medida compuesta que oscila entre 0 y 100, derivada de seis medidas del Conjunto Básico, donde puntuaciones más altas indican una mayor mejoría clínica
En 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos y anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas (Fase 1/2) y hasta 52 semanas (Subestudio 1 y 2)
Incidencia y gravedad de los EA, incluidos los cambios en los valores de laboratorio y los signos vitales
Hasta 156 semanas (Fase 1/2) y hasta 52 semanas (Subestudio 1 y 2)
Farmacodinámica (PD)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas (Fase 1/2) y durante 52 semanas (Subestudio 1 y 2)
Niveles de células B en la sangre
Hasta 156 semanas (Fase 1/2) y durante 52 semanas (Subestudio 1 y 2)
Farmacocinética (FC)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas (Fase 1/2) y hasta 52 semanas (Subestudio 1 y 2)
Niveles de células T positivas para CABA-201 en la sangre
Hasta 156 semanas (Fase 1/2) y hasta 52 semanas (Subestudio 1 y 2)
Cambio en biomarcadores relacionados con la enfermedad de la inflamación muscular
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas (Fase 1/2)
Niveles de enzimas musculares (CK, LDH, AST, ALT y aldolasa) en suero
Hasta 156 semanas (Fase 1/2)
Cambio en biomarcadores relacionados con autoanticuerpos
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas (Fase 1/2)
Niveles de autoanticuerpos del Panel de Autoanticuerpos Específicos de Miositis (p. ej., MDA-5, Jo-1 y HMGCR) en el suero
Hasta 156 semanas (Fase 1/2)
Proporción de sujetos con DM que logran al menos una TIS moderada sin ningún medicamento inmunomodulador y sin o con dosis baja de esteroides
Periodo de tiempo: Semana 16 (Subestudio 1)
≥40 en la TIS, una medida compuesta que va de 0 a 100, derivada de seis Medidas del Conjunto Básico, donde puntuaciones más altas indican una mayor mejoría clínica
Semana 16 (Subestudio 1)
Cambio medio respecto al valor basal en la MMT-8 en sujetos con DM y ASyS sin medicamentos inmunomoduladores y sin o con dosis baja de esteroides
Periodo de tiempo: Semana 16 (Subestudio 1)
MMT-8 mide la fuerza muscular en una escala que va de 0 a 150 puntos, donde puntuaciones más altas reflejan una mayor fuerza muscular
Semana 16 (Subestudio 1)
Proporción de sujetos con DM y ASyS que logran una respuesta TIS importante sin ningún medicamento inmunomodulador y con dosis nula o baja de esteroides
Periodo de tiempo: Semana 16 (Subestudio 1)
≥60 en el TIS, una medida compuesta que oscila entre 0 y 100, derivada de seis Medidas del Conjunto Básico, donde puntuaciones más altas indican una mayor mejora clínica
Semana 16 (Subestudio 1)
Proporción de sujetos con DM & ASyS que alcanzan un TIS moderado sin ningún medicamento inmunomodulador con ninguna o baja dosis de esteroides
Periodo de tiempo: Semana 52 (Subestudio 1)
≥40 en el TIS, una medida compuesta que va de 0 a 100, derivada de seis Medidas del Conjunto Básico, donde puntuaciones más altas indican una mayor mejoría clínica
Semana 52 (Subestudio 1)
Proporción de sujetos con DM que logran una TIS moderada sin ningún medicamento inmunomodulador con dosis nulas o bajas de esteroides
Periodo de tiempo: Semana 52 (Subestudio 1)
≥40 en la TIS, una medida compuesta que va de 0 a 100, derivada de seis Medidas del Conjunto Básico, en la que puntuaciones más altas indican una mayor mejoría clínica
Semana 52 (Subestudio 1)
Cambio medio desde el inicio en la MMT-8 en sujetos con IMNM sin medicamentos inmunomoduladores y sin esteroides o con dosis bajas de esteroides
Periodo de tiempo: Semana 24 (Subestudio 2)
MMT-8 mide la fuerza muscular en una escala que va de 0 a 150 puntos, donde las puntuaciones más altas reflejan una mayor fuerza muscular
Semana 24 (Subestudio 2)
Proporción de sujetos con IMNM que alcanzan al menos una respuesta TIS mínima sin medicamentos inmunomoduladores y sin o con dosis bajas de esteroides
Periodo de tiempo: Semana 52 (Subestudio 2)
≥20 en la TIS, una medida compuesta que va de 0 a 100, derivada de seis medidas del Conjunto Básico, donde puntuaciones más altas indican una mayor mejoría clínica
Semana 52 (Subestudio 2)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cabaletta Bio

Investigadores

  • Silla de estudio: Medical Director, Cabaletta Bio

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

4 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAB-201-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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