Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CABA-201 hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

3. april 2024 oppdatert av: Cabaletta Bio

En fase 1/2, åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av autologe CD19-spesifikke kimære antigenreseptor-T-celler (CABA-201) hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CABA-201 hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Idiopatiske inflammatoriske myopatier (IIM, eller myositt) er en gruppe sjeldne autoimmune sykdommer preget av betennelse og muskelsvakhet. Selv om årsaken til IIM ikke er godt forstått, antas noen undertyper av IIM, inkludert dermatomyositt (DM), antisyntetasesyndrom (ASyS) og immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM), å involvere B-celler som får kroppen til å angripe ulike vev i kroppen. Denne studien blir utført for å evaluere sikkerheten og effekten av en undersøkelsescelleterapi, CABA-201, som kan gis til pasienter med DM, ASyS og IMNM som har aktiv sykdom. En enkeltdose av CABA-201 i kombinasjon med cyklofosfamid (CY) og fludarabin (FLU) vil bli evaluert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine
        • Hovedetterforsker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Ta kontakt med:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Oregon Health & Science University
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥18 og ≤65
  • En klinisk diagnose av IIM, basert på 2017 The European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology klassifiseringskriterier
  • Diagnose av DM, ASyS, IMNM basert på tilstedeværelsen av serummyosittspesifikke antistoffer
  • Bevis på aktiv sykdom, til tross for tidligere eller nåværende behandling med standardbehandlinger, som definert ved tilstedeværelse av forhøyet kreatinkinase (CK), DM-utslett eller aktiv sykdom på muskelbiopsi, magnetisk resonansavbildning (MRI) eller elektromyografi
  • Tilstedeværelse av muskelsvakhet

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjon mot leukaferese
  • Anamnese med anafylaktisk eller alvorlig systemisk reaksjon på fludarabin, cyklofosfamid eller noen av deres metabolitter
  • Aktiv infeksjon som krever medisinsk intervensjon ved screening
  • Aktuelle symptomer på alvorlig, progressiv eller ukontrollert nyre-, lever-, hematologisk, gastrointestinal, pulmonal, psykiatrisk, hjerte-, nevrologisk eller cerebral sykdom, inkludert alvorlige og ukontrollerte infeksjoner, som sepsis og opportunistiske infeksjoner.
  • Samtidige medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for å delta i denne studien, forstyrrer vurderingen av effekten eller sikkerheten til undersøkelsesproduktet eller med studieprosedyrene
  • Betydelig lunge- eller hjertesvikt
  • Tidligere CAR T-celleterapi
  • Tidligere solid organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantasjon eller hematopoetisk celletransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CABA-201
DM-kohort: Infusjon av CABA-201 etter prekondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid-prekondisjonering hos forsøkspersoner med DM ASyS-kohort: Infusjon av CABA-201 etter prekondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid-prekondisjonering i forsøkspersoner med ASyS IMNM-kohort: infusjon av CABA-201 etter prekondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid. og cyklofosfamid-prekondisjonering hos personer med IMNM
Biologisk: CAB-201 etter forkondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid
Enkel intravenøs infusjon av CABA-201 på enkeltdosenivå etter prekondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere uønskede hendelser rapportert av forsøkspersoner
Tidsramme: Inntil 28 dager etter CABA-201 infusjon
Forekomst og alvorlighetsgrad av AE
Inntil 28 dager etter CABA-201 infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere uønskede hendelser og laboratorieavvik
Tidsramme: Opptil 156 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av AE, inkludert endringer i laboratorieverdier og vitale tegn
Opptil 156 uker
For å karakterisere farmakodynamikken (PD)
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av B-celler i blodet
Opptil 156 uker
For å karakterisere farmakokinetikken (PK)
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av CABA-201-positive T-celler i blodet
Opptil 156 uker
For å evaluere sykdomsrelaterte biomarkører for muskelbetennelse
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av muskelenzymer (CK, LDH, AST, ALT og aldolase) i serum
Opptil 156 uker
For å evaluere autoantistoff-relaterte biomarkører
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av autoantistoffer fra det myosittspesifikke autoantistoffpanelet (f.eks. MDA-5, Jo-1 og HMGCR) i serumet
Opptil 156 uker
For å evaluere effektiviteten
Tidsramme: Opptil 156 uker
Total forbedringspoeng (0 til 100, med høyere poengsum som indikerer større forbedring) basert på kjernesettmålene
Opptil 156 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cabaletta Bio

Etterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

4. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAB-201-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Idiopatisk inflammatorisk myopati

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere