Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CABA-201 hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

1. september 2026 oppdatert av: Cabaletta Bio

En fase 1/2, åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av autologe CD19-spesifikke kimære antigenreseptor-T-celler (CABA-201) hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CABA-201 hos personer med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Idiopatiske inflammatoriske myopatier (IIM, eller myositt) er en gruppe sjeldne autoimmune sykdommer preget av betennelse og muskelsvakhet. Selv om årsaken til IIM ikke er godt forstått, antas noen undertyper av IIM, inkludert dermatomyositt (DM), antisyntetasesyndrom (ASyS) og immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM), å involvere B-celler som får kroppen til å angripe ulike vev i kroppen. Denne studien blir utført for å evaluere sikkerheten og effekten av en undersøkelsescelleterapi, CABA-201, som kan gis til pasienter med DM, ASyS og IMNM som har aktiv sykdom. En enkeltdose av CABA-201 i kombinasjon med cyklofosfamid (CY) og fludarabin (FLU) vil bli evaluert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

74

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80046
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Natalie Booth, DO
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30032
        • Rekruttering
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30029
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. George Georges, MD
        • Ta kontakt med:
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Prockop, MD
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Rekruttering
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Rekruttering
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Jae Park, MD
        • Ta kontakt med:
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Saira Sheikh, MD
        • Ta kontakt med:
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Ta kontakt med:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
        • Rekruttering
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Samuel John, MD
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Hovedetterforsker:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Ta kontakt med:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Telefonnummer: 414-337-7064
          • E-post: ehammele@mcw.edu
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Rekruttering
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥18 og ≤65
  • En klinisk diagnose av IIM, basert på 2017 The European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology klassifiseringskriterier
  • Diagnose av DM, ASyS, IMNM basert på tilstedeværelsen av serummyosittspesifikke antistoffer
  • Bevis på aktiv sykdom, til tross for tidligere eller nåværende behandling med standardbehandlinger, som definert ved tilstedeværelse av forhøyet kreatinkinase (CK), DM-utslett eller aktiv sykdom på muskelbiopsi, magnetisk resonansavbildning (MRI) eller elektromyografi
  • Tilstedeværelse av muskelsvakhet

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjon mot leukaferese
  • Anamnese med anafylaktisk eller alvorlig systemisk reaksjon på fludarabin, cyklofosfamid eller noen av deres metabolitter
  • Aktiv infeksjon som krever medisinsk intervensjon ved screening
  • Aktuelle symptomer på alvorlig, progressiv eller ukontrollert nyre-, lever-, hematologisk, gastrointestinal, pulmonal, psykiatrisk, hjerte-, nevrologisk eller cerebral sykdom, inkludert alvorlige og ukontrollerte infeksjoner, som sepsis og opportunistiske infeksjoner.
  • Samtidige medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for å delta i denne studien, forstyrrer vurderingen av effekten eller sikkerheten til undersøkelsesproduktet eller med studieprosedyrene
  • Betydelig lunge- eller hjertesvikt
  • Tidligere CAR T-celleterapi
  • Tidligere solid organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantasjon eller hematopoetisk celletransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CABA-201 Fase 1/2

DM-kohort: Infusjon av CABA-201 etter forbehandling med fludarabin og syklofosfamid hos pasienter med DM.

ASyS-kohort: Infusjon av CABA-201 etter forbehandling med fludarabin og syklofosfamid hos pasienter med ASyS.

IMNM-kohort: Infusjon av CABA-201 etter forbehandling med fludarabin og syklofosfamid hos pasienter med IMNM.

JIIM-kohort: Infusjon av CABA-201 etter forbehandling med fludarabin og syklofosfamid hos pasienter med JIIM.
Biologisk: CABA-201 etter forkondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid
Enkel intravenøs infusjon av CABA-201 på enkeltdosenivå etter prekondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid
Andre navn:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene autoleucel
Eksperimentell: CABA-201 fase 2b - delstudie 1
Infusjon av CABA-201 etter forbehandling med fludarabin og syklofosfamid hos pasienter med DM og ASyS.
Biologisk: CABA-201 etter forkondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid
Enkel intravenøs infusjon av CABA-201 på enkeltdosenivå etter prekondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid
Andre navn:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene autoleucel
Eksperimentell: CABA-201 fase 2b - delstudie 2
Infusjon av CABA-201 etter forbehandling med fludarabin og syklofosfamid hos pasienter med IMNM.
Biologisk: CABA-201 etter forkondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid
Enkel intravenøs infusjon av CABA-201 på enkeltdosenivå etter prekondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid
Andre navn:
  • Rese-Cel
  • Resecabtagene autoleucel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1/2: Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Opptil 28 dager etter CABA-201-infusjon
Forekomst og alvorlighetsgrad av BVs
Opptil 28 dager etter CABA-201-infusjon
Fase 2b Understudie 1: Andel av DM & ASyS-pasienter som oppnår minst en moderat Total Improvement Score (TIS) uten immunmodulerende legemidler og ingen eller lav dose steroider
Tidsramme: Innen 16 uker
≥40 på TIS, et sammensatt mål som spenner fra 0 til 100, avledet fra seks kjerne-sett-mål, med høyere poengsummer som indikerer større klinisk forbedring
Innen 16 uker
Fase 2b Understudie 2: Andel pasienter med IMNM som oppnår minst en minimal TIS uten immunmodulerende medisiner og ingen eller lav dose steroider
Tidsramme: Innen 24 uker
≥20 på TIS, et sammensatt mål som varierer fra 0 til 100, avledet fra seks Core Set Measures, der høyere poengsummer indikerer større klinisk forbedring
Innen 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser og laboratorieavvik
Tidsramme: Opptil 156 uker (Fase 1/2) og gjennom 52 uker (Understudie 1 og 2)
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger, inkludert endringer i laboratorieverdier og vitale tegn
Opptil 156 uker (Fase 1/2) og gjennom 52 uker (Understudie 1 og 2)
Farmakodynamikk (PD)
Tidsramme: Opptil 156 uker (fase 1/2) og gjennom 52 uker (understudie 1 og 2)
Nivåer av B-celler i blodet
Opptil 156 uker (fase 1/2) og gjennom 52 uker (understudie 1 og 2)
Farmakokinetikk (PK)
Tidsramme: Opptil 156 uker (Fase 1/2) og gjennom 52 uker (Delstudie 1 og 2)
Nivåer av CABA-201-positive T-celler i blodet
Opptil 156 uker (Fase 1/2) og gjennom 52 uker (Delstudie 1 og 2)
Endring i sykdomsrelaterte biomarkører for muskelbetennelse
Tidsramme: Opptil 156 uker (Fase 1/2)
Nivåer av muskelensyrmer (CK, LDH, AST, ALT og aldolase) i serum
Opptil 156 uker (Fase 1/2)
Endring i autoantistoff-relaterte biomarkører
Tidsramme: Opptil 156 uker (Fase 1/2)
Nivåer av autoantistoffer fra Myositis-spesifikke autoantistoffpanel (f.eks. MDA-5, Jo-1 og HMGCR) i serum
Opptil 156 uker (Fase 1/2)
Andel pasienter med diabetes mellitus som oppnår minst en moderat TIS uten bruk av immunmodulerende medisiner og uten eller lav dose av steroider
Tidsramme: Uke 16 (Delstudie 1)
≥40 på TIS, en sammensatt målestokk som varierer fra 0 til 100, avledet fra seks Core Set-mål, hvor høyere skår indikerer større klinisk forbedring
Uke 16 (Delstudie 1)
Gjennomsnittlig endring fra baseline på MMT-8 hos personer med DM og ASyS uten immunmodulerende medisiner og ingen eller lav dose steroider
Tidsramme: Uke 16 (Delstudie 1)
MMT-8 måler muskelstyrke på en skala fra 0 til 150 poeng, der høyere poengsummer reflekterer større muskelstyrke
Uke 16 (Delstudie 1)
Andel DM- og ASyS-pasienter som oppnår en major TIS-respons uten immunmodulerende medisiner og uten eller med lav dose steroider
Tidsramme: Uke 16 (Delstudie 1)
≥60 på TIS, et sammensatt mål som varierer fra 0 til 100, avledet fra seks kjerne-sett-mål, der høyere skår indikerer større klinisk forbedring
Uke 16 (Delstudie 1)
Andel pasienter med DM og ASyS som oppnår moderat TIS uten immunmodulerende medikamenter og med ingen eller lav dose steroider
Tidsramme: Uke 52 (Delstudie 1)
≥40 på TIS, et sammensatt mål som varierer fra 0 til 100, avledet fra seks Core Set-mål, der høyere poengsummer indikerer større klinisk forbedring
Uke 52 (Delstudie 1)
Andel av deltakere med DM som oppnår moderat TIS uten immunmodulerende medikamenter på ingen eller lav dose av steroider
Tidsramme: Uke 52 (Delstudie 1)
≥40 på TIS, en sammensatt målestokk fra 0 til 100, avledet fra seks Core Set-mål, der høyere poengsummer indikerer større klinisk forbedring
Uke 52 (Delstudie 1)
Gjennomsnittlig endring fra baseline på MMT-8 hos pasienter med IMNM uten immunmodulerende legemidler og ingen eller lav dose steroider
Tidsramme: Uke 24 (Understudie 2)
MMT-8 måler muskelstyrke på en skala fra 0 til 150 poeng, der høyere poengsum reflekterer større muskelstyrke
Uke 24 (Understudie 2)
Andel av pasienter med IMNM som oppnår minst minimal TIS-respons uten immundempende medisiner og ingen eller lav dose av steroider
Tidsramme: Uke 52 (Delstudie 2)
≥20 på TIS, en sammensatt målestokk fra 0 til 100, avledet fra seks Core Set-målinger, med høyere poengsummer som indikerer større klinisk forbedring
Uke 52 (Delstudie 2)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cabaletta Bio

Etterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

4. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAB-201-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere