遅発性ポンペ病 (LOPD) に対する遺伝子治療薬の安全性、忍容性、有効性の評価

包含基準:

1. 参加者は自発的にインフォームドコンセントフォームに署名します。
2. 臨床的にLOPDと診断されている。
3. 18歳以上の男性または女性。
4. 以前に組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ（rhGAA）による酵素置換治療（ERT）を受けており、スクリーニング前に少なくとも4週間中止されている。
5. 許容可能な肺検査結果。
6. 6MWT ≥ 100 メートル、停止せずに補助具なしで 40 メートル歩行。
7. 許容可能な検査値。
8. 許容可能な GAA 抗薬物抗体力価。
9. 許容可能なキャプシド抗体力価。
10. 研究中に信頼できる避妊方法を使用する。
11. コンプライアンスを遵守した参加者。

除外基準:

1. 重度の心筋症は、左室駆出率（LVEF）が45％未満、またはニューヨーク心臓協会（NYHA）の機能クラス3以上と定義されました。
2. 日中は侵襲的な機械換気が必要か、非侵襲的な換気に頼る必要があります。
3. -ERTに対する不耐性、重篤な輸液関連反応（IAR）の過去の経験、重篤なアレルギー反応の過去の経験、またはERTに対する研究者が評価した不耐性。
4. スクリーニングの30日前に、グルココルチコイドまたは研究者が推奨する免疫抑制剤以外の全身免疫抑制剤（吸入または局所使用を除く）を投与されており、グルココルチコイドなどの免疫抑制剤に対する既知の不耐性；
5. B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎ウイルスDNA（HBV-DNA）が陽性、C型肝炎ウイルスRNA（HCV-RNA）が陽性。 B 型または C 型肝炎の病歴を持つ参加者は、少なくとも 3 か月の間隔で採取した 2 つのサンプルの両方が上記のパラメーターに関して陰性である場合、陰性と見なすことができます。ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性、または梅毒の血清学的検査陽性。
6. 現在、B型またはC型肝炎に対して抗ウイルス療法を受けています。
7. 活動性結核、心血管疾患および脳血管疾患、肝胆道系、呼吸器系、神経系、泌尿器系、または内分泌系疾患（糖尿病など）を含む臨床的器質疾患（ポンペ病に関連する症状または疾患を除く）を患っている、または研究者によると、他の重篤な合併症、または患者が研究に適格ではない他の状態。
8. 基礎的な肝疾患を患っている（例：門脈圧亢進症、脾腫、肝性脳症、重度の脂肪肝、肝硬変またはステージ3以上の肝線維症の以前の診断）。または、超音波検査で肝腫瘍が確認された場合や、アルファフェトプロテインの上昇を示唆する臨床検査など、研究者が臨床的に重要であるとみなした場合。
9. -スクリーニング前に遺伝子治療を受けているか、スクリーニング前の4週間以内または治験薬の5半減期以内（いずれか長い方）以内に、治験責任医師が評価した他の治験薬または本研究に影響を与える薬剤を使用したことがある。
10. -肝機能に影響を与える可能性のある漢方薬（局所用薬以外の、植物、鉱物、または動物由来のハーブサプリメントまたは伝統的な漢方薬）、または研究者が判断して研究に影響を与える可能性のある漢方薬を摂取したことがある、または摂取する予定である 4週間研究投薬前または研究追跡期間中。
11. アルコール依存症または薬物中毒、および研究中に医師の指示に従ってアルコール摂取を中止できない。
12. - 投与の2か月前に生ワクチンを受けたことがある、またはスクリーニング前30日以内のワクチン接種歴がある、またはスクリーニングおよび主な研究期間中にワクチン接種を受ける予定がある。
13. 妊娠中または授乳中の女性参加者。
14. 研究者によると、参加者が研究に参加できないその他の条件。