후기 발병형 폼페병(LOPD)에 대한 유전자 치료 약물의 안전성, 내약성 및 유효성 평가

포함 기준:

1. 참가자는 사전 동의서에 자발적으로 서명합니다.
2. LOPD로 임상적으로 진단되었습니다.
3. 18세 이상 남성 또는 여성
4. 이전에 재조합 인간산 알파-글루코시다제(rhGAA)를 이용한 효소 대체 치료(ERT)를 받았고 스크리닝 전 최소 4주 동안 중단되었습니다.
5. 허용되는 폐 검사 결과;
6. 6MWT ≥ 100미터, 멈추지 않고 보조 장치 없이 40미터 보행
7. 허용되는 실험실 값
8. 허용되는 GAA 항약물 항체 역가;
9. 허용되는 캡시드 항체 역가;
10. 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용합니다.
11. 순응도가 좋은 참가자.

제외 기준:

1. 중증 심근병증은 좌심실 박출률(LVEF) < 45% 또는 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급 3 이상으로 정의되었습니다.
2. 침습적 기계적 환기가 필요하거나 낮 동안 비침습적 환기에 의존합니다.
3. ERT에 대한 불내증, 심각한 주입 관련 반응(IAR)의 이전 경험, 심각한 알레르기 반응의 이전 경험 또는 조사자가 평가한 ERT에 대한 불내증;
4. 스크리닝 30일 전에 글루코코르티코이드 또는 연구자가 권장하는 면역억제제 이외의 전신 면역억제제(흡입 또는 국소 사용 제외)를 투여받았으며 글루코코르티코이드와 같은 면역억제제에 대한 불내증이 있는 것으로 알려진 경우
5. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 바이러스 DNA(HBV-DNA)에 양성, C형 간염 바이러스 RNA(HCV-RNA)에 양성입니다. B형 또는 C형 간염 병력이 있는 참가자는 최소 3개월 간격으로 수집된 두 검체 모두 위 항목에 대해 음성 판정을 받은 경우 음성으로 간주될 수 있습니다. 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 양성이거나 매독에 대한 혈청학적 검사에서 양성입니다.
6. 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 치료를 받고 있습니다.
7. 활동성 결핵, 심혈관 및 뇌혈관 질환, 간담도계, 호흡기계, 신경계, 비뇨기계 또는 내분비계 장애(당뇨병 등)를 포함한 임상적 기질 질환(폼페병과 관련된 증상 또는 질병 제외)이 있거나 조사자에 따르면 환자가 연구에 적합하지 않게 만드는 기타 심각한 합병증 또는 기타 상태;
8. 기저 간 질환이 있는 경우(예: 문맥압항진증, 비장종대, 간성뇌증, 중증 지방간, 간경화 또는 간 섬유증 ≥3기 진단 등) 또는 조사자가 임상적으로 유의하다고 간주하는 상승된 알파-태아단백 등을 암시하는 초음파 확인된 간 신생물 또는 실험실 테스트;
9. 스크리닝 이전에 유전자 치료를 받았거나 스크리닝 전 4주 이내에 또는 조사 약물의 5 반감기 이내에(둘 중 더 긴 기간) 조사자가 평가한 바에 따라 본 연구에 영향을 미치는 다른 조사 약물 또는 약물을 사용한 경우,
10. 4주 동안 간 기능에 영향을 미칠 수 있는 한약 제제(국소 약물 이외의 식물, 미네랄 또는 동물에서 추출한 한약 보조제 또는 전통 한약) 또는 연구자가 판단한 대로 연구에 영향을 줄 수 있는 한약을 받았거나 받을 예정입니다. 연구 약물 투여 전 또는 연구 추적 기간 동안;
11. 알코올 의존 또는 약물 중독, 그리고 연구 기간 동안 의사의 지시에 따라 알코올 섭취를 중단할 수 없는 경우,
12. 투여 2개월 전 또는 스크리닝 전 30일 이내에 생백신을 접종받았거나 스크리닝 및 본 연구 기간 동안 예방접종을 받을 계획이 있는 자,
13. 임신 또는 수유중인 여성 참가자;
14. 조사자에 따르면 참가자가 연구에 적합하지 않게 만드는 기타 조건.