3 歳未満のアルファマンノシドーシスの小児の体内におけるベルマナーゼ アルファ (Lamzede®) の影響の分析 (LAMPO(0-3))
2025年5月15日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.
3歳未満のアルファマンノシドーシス患者におけるベルマナーゼアルファ（Lamzede®）治療に対する薬力学的反応の実際の分析
この観察研究の目的は、アルファマンノシドーシスを患う 3 歳未満の子供の体内における薬物ベルマナーゼ アルファ (Lamzede®) の影響を調べることです。
回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- 1年間の治療後に、GlcNAc(Man)2と呼ばれる疾患のマーカーに対するベルマナーゼ アルファの効果を研究する
- 治療中に子供の体がベルマナーゼ アルファに対してどのように反応するかを調査する 参加者の両親または法定後見人は、参加者の一般的な健康状態およびベルマナーゼ アルファの投与に関連する日常的な臨床環境で行われた分析の結果を提供するよう求められます。
追加のデータは、他の観察によるスポンサー付き研究/登録、思いやりのある使用プログラム、医師主導研究 (IIS)、および公表された症例報告 (文献に提示されている) が存在する場合には抽出されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
5
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Chiesi Clinical trials
- 電話番号：+39.0521 2791
- メール：clinicaltrials_info@chiesi.com
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- 募集
- Nicklaus Children's Hospital
-
コンタクト：
- Parul Jayakar
- 電話番号：786-624-4717
- メール：Parul.Jayakar@Nicklaushealth.org
-
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South Carolina
-
Greenwood、South Carolina、アメリカ、29605
- 募集
- Greenwood Genetic Center
-
コンタクト：
- Laura Buch
- 電話番号：864-250-7944
- メール：lbuch@ggc.org
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
MAN2B1遺伝子検査および/または白血球または線維芽細胞のα-マンノシダーゼ活性が正常活性の10%未満でαマンノシドーシスと確定診断され、3歳未満の場合に少なくとも1つのラムゼデ治療前および1つのラムゼデ治療後のサンプルのデータが得られた小児患者YOA、少なくとも6週間の治療後（一次分析）。
説明
包含基準:
- 法定後見人からインフォームドコンセントを得た参加者
- αマンノシドーシスの確定診断
- 誕生から 3 歳になる少なくとも 6 週間前までのベルマナーゼ アルファ治療の開始。標準的なフォローアップには以下が含まれます。
- 参加者が 3 YOA 未満の場合に得られた GlcNAc(Man)2 レベルのデータ:
- ベルマナーゼ アルファ治療を開始する 13 週間以内に採取された少なくとも 1 つの前治療サンプル、および
- 少なくとも 6 週間の治療後に採取された、少なくとも 1 つの治療後サンプル。
- 参加者は、週に一度の静脈内点滴により、体重1kg当たり1mgのラムゼデで治療を受けた。
除外基準:
-以前に造血幹細胞移植（HSCT）またはアルファマンノシドーシスを治療するためのその他の治験治療を受けた参加者（支持療法は許容される）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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3歳未満でラムゼデによる治療を受けたα-マンノシドーシスの小児患者
Α-マンノシドーシスと確定診断され、3YOA未満の場合に取得されたラムゼデ治療前および治療後の少なくとも1つのサンプルのデータを持つ小児患者。
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Lamzede® (ベルマナーゼ アルファ、以下ラムゼデと呼ぶ) は、α-マンノシドーシスの治療のための静脈内酵素補充療法 (ERT) として開発された組換えヒト リソソーム α-マンノシダーゼ製品です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベルマナーゼ アルファに対する薬力学的反応
時間枠：52週間の治療
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血中のベルマナーゼ アルファ治療前のベースラインからの GlcNAc(Man)2 レベルの変化 (絶対および相対)
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52週間の治療
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベルマナーゼαに対する抗薬物抗体の開発
時間枠：52週間の治療
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抗薬物抗体の薬力学的影響の評価
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52週間の治療
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治療中に発生した有害事象
時間枠：52週間
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治療前には存在しなかった望ましくない事象、または治療後に強度または頻度が悪化するすでに存在した事象の数
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年2月19日
一次修了 (推定)
2029年9月1日
研究の完了 (推定)
2029年9月1日
試験登録日
最初に提出
2023年12月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月14日
最初の投稿 (実際)
2023年12月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月15日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLI-LMZYMAA2-04
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。