Análise dos efeitos do Velmanase Alfa (Lamzede®) no corpo de crianças com alfa-manosidose menores de 3 anos (LAMPO(0-3))
15 de maio de 2025 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Uma análise do mundo real da resposta farmacodinâmica ao tratamento com Velmanase Alfa (Lamzede®) em pacientes com alfa-manosidose com menos de 3 anos de idade
O objetivo deste estudo observacional é conhecer os efeitos do medicamento velmanase alfa (Lamzede®) no corpo de crianças menores de 3 anos com Alfa-Manosidose.
As principais questões que pretende responder são:
- estudar o efeito da velmanase alfa em um marcador da doença chamado GlcNAc(Man)2 após um ano de terapia
- explorar como o corpo da criança reage à velmanase alfa durante a terapia Os pais ou responsáveis legais dos participantes serão solicitados a fornecer os resultados das análises realizadas no ambiente clínico de rotina relacionados à saúde geral do participante e à administração de velmanase alfa.
Dados adicionais serão extraídos de outros estudos/registros observacionais patrocinados, programas de uso compassivo, estudos iniciados pelo investigador (IIS) e relatos de casos publicados (apresentados na literatura), se existentes.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
5
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Chiesi Clinical trials
- Número de telefone: +39.0521 2791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Locais de estudo
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Recrutamento
- Nicklaus Children's Hospital
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Contato:
- Parul Jayakar
- Número de telefone: 786-624-4717
- E-mail: Parul.Jayakar@Nicklaushealth.org
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Recrutamento
- Greenwood Genetic Center
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Contato:
- Laura Buch
- Número de telefone: 864-250-7944
- E-mail: lbuch@ggc.org
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes pediátricos com diagnóstico confirmado de alfa manosidose por meio de teste genético MAN2B1 e/ou atividade de alfa-manosidase em leucócitos ou fibroblastos < 10% da atividade normal, com dados de pelo menos uma amostra pré e pós-tratamento com Lamzede obtidos quando < 3 YOA, após pelo menos 6 semanas de tratamento (análises primárias).
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com o fornecimento de consentimento informado de seus responsáveis legais
- Diagnóstico confirmado de alfa manosidose
- Início do tratamento com Velmanase alfa desde o nascimento até pelo menos seis semanas antes de completar 3 anos de idade, onde o acompanhamento padrão inclui o seguinte:
- Dados para os níveis de GlcNAc(Man)2 obtidos quando o participante tinha <3 YOA para:
- Pelo menos uma amostra pré-tratamento obtida não mais de 13 semanas antes do início do tratamento com velmanase alfa, e
- Pelo menos uma amostra pós-tratamento, coletada após pelo menos seis semanas de tratamento.
- Participantes tratados com Lamzede, 1 mg/kg de peso corporal, por meio de infusões intravenosas semanais.
Critério de exclusão:
Participantes que foram submetidos a transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) ou outras terapias experimentais para o tratamento da alfa manosidose (tratamentos de suporte aceitáveis).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes pediátricos com alfa-manosidose tratados com Lamzede antes dos 3 anos de idade
Pacientes pediátricos com diagnóstico confirmado de alfa-manosidose com dados de pelo menos uma amostra pré e pós-tratamento com Lamzede obtidos quando <3 YOA.
|
Lamzede® (velmanase alfa, doravante denominado Lamzede) é um produto de alfa-manosidase lisossomal humana recombinante desenvolvido como uma terapia de reposição enzimática (TRE) intravenosa para o tratamento da alfa-manosidose.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta Farmacodinâmica à velmanase alfa
Prazo: 52 semanas de tratamento
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Alteração (absoluta e relativa) do nível de GlcNAc(Man)2 em relação à linha de base do tratamento pré-velmanase alfa no sangue
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52 semanas de tratamento
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Desenvolvimento de anticorpo anti-droga para velmanase alfa
Prazo: 52 semanas de tratamento
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Avaliação do impacto do anticorpo anti-droga na farmacodinâmica
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52 semanas de tratamento
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Eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 52 semanas
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Número de eventos indesejáveis não presentes antes do tratamento médico, ou um evento já presente que piora em intensidade ou frequência após o tratamento
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de fevereiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de dezembro de 2023
Primeira postagem (Real)
28 de dezembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLI-LMZYMAA2-04
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .