Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Analýza účinků Velmanase Alfa (Lamzede®) na tělo dětí s alfa-mannosidózou do 3 let (LAMPO(0-3))

15. května 2025 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Reálná analýza farmakodynamické odpovědi na léčbu Velmanase Alfa (Lamzede®) u pacientů s alfa-mannosidózou mladších než 3 roky

Cílem této observační studie je zjistit účinky léku velmanázy alfa (Lamzede®) na organismus dětí do 3 let s alfa-mannosidózou.

Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:

  • studovat účinek velmanázy alfa na marker onemocnění zvaného GlcNAc(Man)2 po jednom roce léčby
  • prozkoumejte, jak dětský organismus reaguje na velmanázu alfa během terapie Rodiče nebo zákonní zástupci účastníků budou požádáni, aby poskytli výsledky analýz provedených v běžném klinickém prostředí souvisejících s celkovým zdravotním stavem účastníka a podáváním velmanázy alfa.

Další údaje budou získány z jiných sponzorovaných studií/registrů, programů pro použití ze soucitu, studií iniciovaných zkoušejícím (IIS) a publikovaných případových zpráv (uvedených v literatuře), pokud existují.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

5

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Nábor
        • Greenwood Genetic Center
        • Kontakt:
          • Laura Buch
          • Telefonní číslo: 864-250-7944
          • E-mail: lbuch@ggc.org

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatričtí pacienti s potvrzenou diagnózou alfa manosidózy prostřednictvím genetického testování MAN2B1 a/nebo aktivitou alfa-manosidázy v leukocytech nebo fibroblastech < 10 % normální aktivity, s údaji pro alespoň jeden vzorek před a jeden po léčbě Lamzede získanými, když < 3 YOA, po nejméně 6 týdnech léčby (primární analýzy).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s poskytnutím informovaného souhlasu jejich zákonných zástupců
  • Potvrzená diagnóza alfa manosidózy
  • Zahájení léčby přípravkem Velmanase alfa od narození do alespoň šesti týdnů před dosažením 3 YOA, kde standardní následná péče zahrnuje následující:
  • Údaje pro hladiny GlcNAc(Man)2 získané, když byl účastník < 3 YOA pro:
  • Alespoň jeden vzorek před ošetřením získaný ne více než 13 týdnů před zahájením léčby velmanázou alfa a
  • Alespoň jeden vzorek po léčbě odebraný po alespoň šesti týdnech léčby.
  • Účastníci léčení Lamzede, 1 mg/kg tělesné hmotnosti, prostřednictvím týdenních intravenózních infuzí.

Kritéria vyloučení:

Účastníci, kteří podstoupili předchozí transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nebo jiné zkoumané terapie pro léčbu alfa manosidózy (podporující léčba je přijatelná).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pediatričtí pacienti s alfa-manosidózou léčení přípravkem Lamzede před dosažením věku 3 let
Pediatričtí pacienti s potvrzenou diagnózou alfa-manosidózy s údaji pro alespoň jeden vzorek před a jeden po léčbě Lamzede získanými, když < 3 YOA.
Lék: Velmanase Alfa
Lamzede® (velmanáza alfa, dále označovaná jako Lamzede) je rekombinantní lidský lysozomální produkt alfa-manosidázy vyvinutý jako intravenózní enzymatická substituční terapie (ERT) pro léčbu alfa-manosidózy.
Ostatní jména:
  • Lamzede

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamická odpověď na velmanázu alfa
Časové okno: 52 týdnů léčby
Změna (absolutní a relativní) hladiny GlcNAc(Man)2 oproti výchozí hodnotě před léčbou velmanázou alfa v krvi
52 týdnů léčby

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vývoj protilátek proti velmanáze alfa
Časové okno: 52 týdnů léčby
Posouzení vlivu protilátek na farmakodynamiku
52 týdnů léčby
Nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: 52 týdnů
Počet nežádoucích příhod, které nebyly přítomny před léčbou, nebo již přítomné příhody, které se po léčbě zhoršují buď v intenzitě, nebo ve frekvenci
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLI-LMZYMAA2-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Velmanase Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit