Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Analyse af Velmanase Alfa (Lamzede®)'s virkninger i kroppen hos børn med alfa-mannosidose under 3 år (LAMPO(0-3))

15. maj 2025 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

En virkelighedsanalyse af farmakodynamisk respons på Velmanase Alfa (Lamzede®)-behandling hos patienter med alfa-mannosidose under 3 år

Målet med denne observationsundersøgelse er at lære virkningen af ​​stoffet velmanase alfa (Lamzede®) i kroppen af ​​børn under 3 år med Alpha-Mannosidose.

De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

  • undersøg virkningen af ​​velmanase alfa på en markør for sygdommen kaldet GlcNAc(Man)2 efter et års behandling
  • udforske, hvordan barnets krop reagerer på velmanase alfa under terapien. Forældrene eller de juridiske værger for deltagerne vil blive bedt om at give resultaterne af analyser udført i rutinemæssigt klinisk miljø relateret til deltagerens generelle helbred og administration af velmanase alfa.

Yderligere data vil blive ekstraheret fra andre observationssponsorerede undersøgelser/registre, programmer for compassionate use, investigator-initierede undersøgelser (IIS) og publicerede case-rapporter (præsenteret i litteraturen), hvis de findes.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

5

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Rekruttering
        • Greenwood Genetic Center
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske patienter med en bekræftet diagnose af alfa mannosidose via MAN2B1 genetisk testning og/eller alfa-mannosidase aktivitet i leukocytter eller fibroblaster < 10 % af normal aktivitet, med data for mindst én præ- og én post-Lamzede-behandlingsprøve opnået, når < 3 YOA, efter mindst 6 ugers behandling (primære analyser).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med afgivelse af informeret samtykke fra deres juridiske værger
  • Bekræftet diagnose alfa mannosidose
  • Velmanase alfa-behandling påbegyndes fra fødslen til mindst seks uger før 3 års alderen, hvor standardopfølgningen omfatter følgende:
  • Data for GlcNAc(Man)2-niveauer opnået, når deltageren var < 3 YOA for:
  • Mindst én prøve før behandling opnået ikke mere end 13 uger før påbegyndelse af velmanase alfa-behandling, og
  • Mindst én prøve efter behandling, indsamlet efter mindst seks ugers behandling.
  • Deltagere behandlet med Lamzede, 1 mg/kg kropsvægt, via ugentlige intravenøse infusioner.

Ekskluderingskriterier:

Deltagere, der har gennemgået tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller andre undersøgelsesterapier til behandling af alfa mannosidose (støttende behandlinger acceptable).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Pædiatriske patienter med alfa-mannosidose behandlet med Lamzede før 3 års alderen
Pædiatriske patienter med en bekræftet diagnose alfa-mannosidose med data for mindst én præ- og én post-Lamzede-behandlingsprøve opnået, når < 3 YOA.
Medicin: Velmanase Alfa
Lamzede® (velmanase alfa, herefter omtalt som Lamzede) er et rekombinant humant lysosomal alfa-mannosidaseprodukt udviklet som en intravenøs enzymerstatningsterapi (ERT) til behandling af alfa-mannosidose.
Andre navne:
  • Lamzede

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamisk respons på velmanase alfa
Tidsramme: 52 ugers behandling
Ændring (absolut og relativ) af GlcNAc(Man)2-niveau fra præ-velmanase alfa-behandlingens baseline i blod
52 ugers behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikling af antistof antistof mod velmanase alfa
Tidsramme: 52 ugers behandling
Vurdering af virkningen af ​​antistof antistof på farmakodinamik
52 ugers behandling
Bivirkninger, der opstår ved behandling
Tidsramme: 52 uger
Antal uønskede hændelser, der ikke er til stede før medicinsk behandling, eller en allerede tilstedeværende hændelse, der forværres enten i intensitet eller hyppighed efter behandlingen
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2023

Først opslået (Faktiske)

28. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI-LMZYMAA2-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-Mannosidose

Kliniske forsøg med Velmanase Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner