Análisis de los efectos de Velmanase Alfa (Lamzede®) en el cuerpo de niños con alfamanosidosis menores de 3 años (LAMPO(0-3))
15 de mayo de 2025 actualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Un análisis del mundo real de la respuesta farmacodinámica al tratamiento con velmanasa alfa (Lamzede®) en pacientes con alfamanosidosis menores de 3 años
El objetivo de este estudio observacional es conocer los efectos del fármaco velmanasa alfa (Lamzede®) en el cuerpo de niños menores de 3 años con alfamanosidosis.
Las principales preguntas que pretende responder son:
- estudiar el efecto de la velmanasa alfa sobre un marcador de la enfermedad llamado GlcNAc(Man)2 después de un año de terapia
- explorar cómo reacciona el cuerpo del niño a la velmanasa alfa durante la terapia. Se pedirá a los padres o tutores legales de los participantes que proporcionen los resultados de los análisis realizados en el entorno clínico de rutina relacionados con la salud general del participante y la administración de velmanasa alfa.
Se extraerán datos adicionales de otros estudios/registros observacionales patrocinados, programas de uso compasivo, estudios iniciados por investigadores (IIS) e informes de casos publicados (presentados en la literatura), si existen.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
5
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Chiesi Clinical trials
- Número de teléfono: +39.0521 2791
- Correo electrónico: clinicaltrials_info@chiesi.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Reclutamiento
- Nicklaus Children's Hospital
-
Contacto:
- Parul Jayakar
- Número de teléfono: 786-624-4717
- Correo electrónico: Parul.Jayakar@Nicklaushealth.org
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Reclutamiento
- Greenwood Genetic Center
-
Contacto:
- Laura Buch
- Número de teléfono: 864-250-7944
- Correo electrónico: lbuch@ggc.org
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes pediátricos con un diagnóstico confirmado de alfa manosidosis mediante pruebas genéticas MAN2B1 y/o actividad de alfa manosidasa en leucocitos o fibroblastos < 10 % de la actividad normal, con datos de al menos una muestra previa y posterior al tratamiento con Lamzede obtenida cuando < 3 YOA, después de al menos 6 semanas de tratamiento (análisis primarios).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes con la prestación del consentimiento informado de sus tutores legales.
- Diagnóstico confirmado de alfa manosidosis
- Inicio del tratamiento con velmanasa alfa desde el nacimiento hasta al menos seis semanas antes de cumplir 3 años, donde el seguimiento estándar de atención incluye lo siguiente:
- Datos de los niveles de GlcNAc(Man)2 obtenidos cuando el participante tenía <3 años de edad para:
- Al menos una muestra previa al tratamiento obtenida no más de 13 semanas antes de iniciar el tratamiento con velmanasa alfa, y
- Al menos una muestra posterior al tratamiento, recolectada después de al menos seis semanas de tratamiento.
- Participantes tratados con Lamzede, 1 mg/kg de peso corporal, mediante infusiones intravenosas semanales.
Criterio de exclusión:
Participantes que se hayan sometido previamente a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) u otras terapias en investigación para el tratamiento de la alfa manosidosis (tratamientos de apoyo aceptables).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes pediátricos con alfa-manosidosis tratados con Lamzede antes de los 3 años de edad
Pacientes pediátricos con diagnóstico confirmado de alfa-manosidosis con datos de al menos una muestra previa y posterior al tratamiento con Lamzede obtenida cuando < 3 años de edad.
|
Lamzede® (velmanasa alfa, en adelante denominada Lamzede) es un producto de alfa-manosidasa lisosomal humana recombinante desarrollado como terapia de reemplazo enzimático (TRE) intravenosa para el tratamiento de la alfa-manosidosis.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Respuesta farmacodinámica a la velmanasa alfa
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento
|
Cambio (absoluto y relativo) del nivel de GlcNAc(Man)2 con respecto al valor inicial del tratamiento con velmanasa alfa en sangre
|
52 semanas de tratamiento
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Desarrollo de anticuerpos antifármaco contra la velmanasa alfa
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento
|
Evaluación del impacto de los anticuerpos antidrogas en la farmacodinamia.
|
52 semanas de tratamiento
|
|
Eventos adversos surgidos del tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Número de eventos indeseables que no estaban presentes antes del tratamiento médico, o un evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después del tratamiento.
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de febrero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de diciembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de diciembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
28 de diciembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLI-LMZYMAA2-04
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .