Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Analyse van de effecten van Velmanase Alfa (Lamzede®) op het lichaam van kinderen met alfa-mannosidose jonger dan 3 jaar (LAMPO(0-3))

15 mei 2025 bijgewerkt door: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Een praktijkanalyse van de farmacodynamische respons op behandeling met Velmanase Alfa (Lamzede®) bij patiënten met alfamannosidose jonger dan 3 jaar

Het doel van dit observationele onderzoek is om de effecten van het medicijn velmanase alfa (Lamzede®) te leren kennen in de lichamen van kinderen jonger dan 3 jaar met alfa-mannosidose.

De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • het effect bestuderen van velmanase alfa op een marker van de ziekte genaamd GlcNAc(Man)2 na één jaar behandeling
  • onderzoeken hoe het lichaam van het kind reageert op velmanase alfa tijdens de therapie. De ouders of wettelijke voogden van de deelnemers zullen worden gevraagd om de resultaten te verstrekken van analyses die zijn uitgevoerd in de routinematige klinische setting met betrekking tot de algemene gezondheid van de deelnemer en de toediening van velmanase alfa.

Aanvullende gegevens zullen worden gehaald uit andere observationeel gesponsorde onderzoeken/registers, programma's voor compassievol gebruik, door onderzoekers geïnitieerde onderzoeken (IIS) en gepubliceerde casusrapporten (gepresenteerd in de literatuur), indien aanwezig.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

5

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Werving
        • Greenwood Genetic Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediatrische patiënten met een bevestigde diagnose van alfa-mannosidose via genetische MAN2B1-tests en/of alfa-mannosidase-activiteit in leukocyten of fibroblasten < 10% van de normale activiteit, met gegevens voor ten minste één pre- en één post-Lamzede-behandelingsmonster verkregen wanneer < 3 YOA, na minimaal 6 weken behandeling (primaire analyses).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met geïnformeerde toestemming van hun wettelijke voogden
  • Bevestigde diagnose van alfa-mannosidose
  • Behandeling met Velmanase alfa vanaf de geboorte tot ten minste zes weken vóór de leeftijd van 3 jaar, waarbij de standaardzorg het volgende omvat:
  • Gegevens voor GlcNAc(Man)2-niveaus verkregen toen de deelnemer < 3 YOA was voor:
  • Ten minste één monster vóór de behandeling verkregen niet meer dan 13 weken vóór aanvang van de behandeling met velmanase alfa, en
  • Ten minste één monster na de behandeling, verzameld na ten minste zes weken behandeling.
  • Deelnemers behandeld met Lamzede, 1 mg/kg lichaamsgewicht, via wekelijkse intraveneuze infusies.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers die eerder een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) of andere onderzoekstherapieën voor de behandeling van alfamannosidose hebben ondergaan (ondersteunende behandelingen zijn aanvaardbaar).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Pediatrische patiënten met alfamannosidose die vóór de leeftijd van 3 jaar met Lamzede werden behandeld
Pediatrische patiënten met een bevestigde diagnose van alfa-mannosidose met gegevens voor ten minste één pre- en één post-Lamzede-behandelingsmonster verkregen wanneer < 3 YOA.
Geneesmiddel: Velmanase Alfa
Lamzede® (velmanase alfa, voortaan Lamzede genoemd) is een recombinant menselijk lysosomaal alfa-mannosidaseproduct ontwikkeld als een intraveneuze enzymvervangingstherapie (ERT) voor de behandeling van alfa-mannosidose.
Andere namen:
  • Lamzede

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacodynamische respons op velmanase-alfa
Tijdsspanne: 52 weken behandeling
Verandering (absoluut en relatief) van de GlcNAc(Man)2-spiegel ten opzichte van de uitgangswaarde van de behandeling met velmanase alfa in het bloed
52 weken behandeling

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkeling van antimedicijn-antilichaam tegen velmanase alfa
Tijdsspanne: 52 weken behandeling
Beoordeling van de impact van anti-medicijn-antilichamen op de farmacodinamische werking
52 weken behandeling
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken
Aantal ongewenste voorvallen dat niet aanwezig was voorafgaand aan de medische behandeling, of een reeds aanwezige gebeurtenis die na de behandeling in intensiteit of frequentie verergert
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLI-LMZYMAA2-04

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren