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Analyse der Auswirkungen von Velmanase Alfa (Lamzede®) auf den Körper von Kindern mit Alpha-Mannosidose unter 3 Jahren (LAMPO(0-3))

15. Mai 2025 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Eine reale Analyse der pharmakodynamischen Reaktion auf die Behandlung mit Velmanase Alfa (Lamzede®) bei Patienten mit Alpha-Mannosidose unter 3 Jahren

Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, die Auswirkungen des Arzneimittels Velmanase alfa (Lamzede®) im Körper von Kindern unter 3 Jahren mit Alpha-Mannosidose zu untersuchen.

Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • Untersuchung der Wirkung von Velmanase alfa auf einen Krankheitsmarker namens GlcNAc(Man)2 nach einem Jahr Therapie
  • Untersuchen Sie, wie der Körper des Kindes während der Therapie auf Velmanase alfa reagiert. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten der Teilnehmer werden gebeten, die Ergebnisse von Analysen vorzulegen, die im klinischen Alltag durchgeführt wurden und sich auf den allgemeinen Gesundheitszustand des Teilnehmers und die Verabreichung von Velmanase alfa beziehen.

Zusätzliche Daten werden aus anderen gesponserten Beobachtungsstudien/-registern, Compassionate-Use-Programmen, von Forschern initiierten Studien (IIS) und veröffentlichten Fallberichten (in der Literatur dargestellt) extrahiert, sofern vorhanden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

5

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Rekrutierung
        • Greenwood Genetic Center
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pädiatrische Patienten mit einer durch MAN2B1-Gentests bestätigten Diagnose einer Alpha-Mannosidose und/oder einer Alpha-Mannosidase-Aktivität in Leukozyten oder Fibroblasten < 10 % der normalen Aktivität, wobei Daten für mindestens eine Probe vor und nach der Lamzede-Behandlung erhalten wurden, wenn < 3 YOA, nach mindestens 6 Wochen Behandlung (Primäranalysen).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit der Einverständniserklärung ihrer Erziehungsberechtigten
  • Bestätigte Diagnose einer Alpha-Mannosidose
  • Beginn der Behandlung mit Velmanase alfa von der Geburt bis mindestens sechs Wochen vor dem dritten Lebensjahr, wobei die Standardnachsorge Folgendes umfasst:
  • Daten zu GlcNAc(Man)2-Spiegeln, die erhalten wurden, wenn der Teilnehmer < 3 Jahre alt war für:
  • Mindestens eine Vorbehandlungsprobe, die nicht mehr als 13 Wochen vor Beginn der Behandlung mit Velmanase alfa entnommen wurde, und
  • Mindestens eine Nachbehandlungsprobe, entnommen nach mindestens sechswöchiger Behandlung.
  • Teilnehmer, die mit Lamzede, 1 mg/kg Körpergewicht, über wöchentliche intravenöse Infusionen behandelt wurden.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer, die sich zuvor einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) oder anderen Prüftherapien zur Behandlung von Alfa-Mannosidose unterzogen haben (unterstützende Behandlungen akzeptabel).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Pädiatrische Patienten mit Alpha-Mannosidose, die vor dem 3. Lebensjahr mit Lamzede behandelt wurden
Pädiatrische Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Alpha-Mannosidose mit Daten für mindestens eine Probe vor und nach der Lamzede-Behandlung, die bei < 3 Jahren entnommen wurde.
Arzneimittel: Velmanase Alfa
Lamzede® (Velmanase alfa, im Folgenden als Lamzede bezeichnet) ist ein rekombinantes menschliches lysosomales Alpha-Mannosidase-Produkt, das als intravenöse Enzymersatztherapie (ERT) zur Behandlung von Alpha-Mannosidose entwickelt wurde.
Andere Namen:
  • Lamzede

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamische Reaktion auf Velmanase alfa
Zeitfenster: 52 Wochen Behandlung
Änderung (absolut und relativ) des GlcNAc(Man)2-Spiegels im Blut gegenüber dem Ausgangswert vor der Behandlung mit Velmanase alfa
52 Wochen Behandlung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwicklung eines Anti-Arzneimittel-Antikörpers gegen Velmanase alfa
Zeitfenster: 52 Wochen Behandlung
Bewertung des Einflusses von Anti-Arzneimittel-Antikörpern auf die Pharmakodynamik
52 Wochen Behandlung
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 52 Wochen
Anzahl unerwünschter Ereignisse, die vor der medizinischen Behandlung nicht aufgetreten sind, oder ein bereits vorhandenes Ereignis, das sich nach der Behandlung entweder in seiner Intensität oder Häufigkeit verschlimmert
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI-LMZYMAA2-04

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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