Velmanase Alfa (Lamzede®) 对 3 岁以下阿尔法甘露糖苷中毒儿童身体的影响分析 (LAMPO(0-3))
2023年12月14日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.
3 岁以下阿尔法甘露糖苷中毒患者对 Velmanase Alfa (Lamzede®) 治疗的药效学反应的真实世界分析
这项观察性研究的目的是了解药物 velmanase alfa (Lamzede®) 对 3 岁以下患有阿尔法甘露糖苷沉积症的儿童体内的影响。
它旨在回答的主要问题是：
- 研究治疗一年后 velmanase alfa 对名为 GlcNAc(Man)2 的疾病标志物的影响
- 探索治疗期间儿童的身体对 velmanase alfa 的反应 参与者的父母或法定监护人将被要求提供在常规临床环境中进行的与参与者的一般健康状况和 velmanase alfa 给药相关的分析结果。
额外的数据将从其他观察性赞助研究/登记、同情使用计划、研究者发起的研究 (IIS) 和已发表的病例报告（在文献中提供）（如果存在）中提取。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
5
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Chiesi Clinical trials
- 电话号码：+39.0521 2791
- 邮箱：clinicaltrials_info@chiesi.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
通过 MAN2B1 基因检测和/或白细胞或成纤维细胞中的 α-甘露糖苷酶活性 < 正常活性的 10% 确诊为 α 甘露糖苷中毒的儿科患者，并且在 < 3 时获得至少一份 Lamzede 治疗前和一份治疗后样本的数据YOA，经过至少 6 周的治疗（初步分析）。
描述
纳入标准：
- 获得法定监护人知情同意的参与者
- 确诊为α甘露糖苷贮积症
- Velmanase alfa 治疗从出生开始至 3 岁前至少六周，其中护理随访标准包括以下内容：
- 当参与者 < 3 YOA 时获得的 GlcNAc(Man)2 水平数据为：
- 在开始 velmanase alfa 治疗前 13 周内获得至少一份治疗前样本，并且
- 至少一份治疗后样本，在至少六周的治疗后收集。
- 参与者每周静脉输注接受 Lamzede 治疗，剂量为 1 毫克/公斤体重。
排除标准：
之前接受过造血干细胞移植 (HSCT) 或其他治疗阿尔法甘露糖苷贮积症的研究疗法的参与者（可接受支持治疗）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
3 岁前接受 Lamzede 治疗的 α-甘露糖苷中毒儿童患者
确诊为 α-甘露糖苷贮积症的儿科患者，在 < 3 YOA 时获得至少一份 Lamzede 治疗前和一份治疗后样本的数据。
|
Lamzede®（velmanase alfa，以下简称 Lamzede）是一种重组人溶酶体 α-甘露糖苷酶产品，开发为静脉内酶替代疗法 (ERT)，用于治疗 α-甘露糖苷中毒。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
对 velmanase alfa 的药效学反应
大体时间：治疗52周
|
血液中 GlcNAc(Man)2 水平相对于 velmanase alfa 治疗前基线的变化（绝对和相对）
|
治疗52周
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Velmanase alfa抗药物抗体的开发
大体时间：治疗52周
|
抗药物抗体对药代动力学影响的评估
|
治疗52周
|
|
治疗中出现的不良事件
大体时间：52周
|
治疗前不存在的不良事件的数量，或治疗后已经存在但强度或频率恶化的不良事件的数量
|
52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年5月1日
初级完成 (估计的)
2029年9月1日
研究完成 (估计的)
2029年9月1日
研究注册日期
首次提交
2023年12月14日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月14日
首次发布 (实际的)
2023年12月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年12月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月14日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CLI-LMZYMAA2-04
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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