3세 미만 알파-만노시도증 아동의 신체에 대한 Velmanase Alfa(Lamzede®)의 효과 분석 (LAMPO(0-3))
2025년 5월 15일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
3세 미만 알파-만노시도증 환자의 Velmanase Alfa(Lamzede®) 치료에 대한 약력학적 반응에 대한 실제 분석
이 관찰 연구의 목표는 벨마나제 알파(Lamzede®)라는 약물이 알파-마노시도증을 앓고 있는 3세 미만 어린이의 신체에 미치는 영향을 알아보는 것입니다.
답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- 치료 1년 후 GlcNAc(Man)2라는 질병의 표지자에 대한 벨마나제 알파의 효과를 연구합니다.
- 치료 중 아동의 신체가 벨마나제 알파에 어떻게 반응하는지 탐구 참가자의 부모 또는 법적 보호자는 참가자의 일반적인 건강 및 벨마나제 알파 투여와 관련된 일상적인 임상 환경에서 수행된 분석 결과를 제공하도록 요청받을 것입니다.
기타 관찰 후원 연구/등록, 자비로운 사용 프로그램, 연구자 주도 연구(IIS) 및 출판된 사례 보고서(문헌에 제시된 경우)에서 추가 데이터가 추출됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
5
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Chiesi Clinical trials
- 전화번호: +39.0521 2791
- 이메일: clinicaltrials_info@chiesi.com
연구 장소
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- 모병
- Nicklaus Children's Hospital
-
연락하다:
- Parul Jayakar
- 전화번호: 786-624-4717
- 이메일: Parul.Jayakar@Nicklaushealth.org
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, 미국, 29605
- 모병
- Greenwood Genetic Center
-
연락하다:
- Laura Buch
- 전화번호: 864-250-7944
- 이메일: lbuch@ggc.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
MAN2B1 유전자 검사 및/또는 백혈구 또는 섬유아세포의 알파-만노시다제 활성이 정상 활성의 10% 미만인 알파 만노시다증 진단이 확인된 소아 환자, 3개 미만인 경우 Lamzede 치료 전 최소 1개 및 치료 후 샘플 1개에 대한 데이터 획득 YOA, 최소 6주간의 치료 후(일차 분석).
설명
포함 기준:
- 법적 보호자로부터 사전 동의를 받은 참가자
- 알파 만노시도증 진단 확정
- 벨마나제 알파 치료 시작부터 출생 후 3세 YOA가 되기 최소 6주 전까지, 표준 추적 관찰에는 다음이 포함됩니다.
- 참가자가 3YOA 미만일 때 얻은 GlcNAc(Man)2 수준에 대한 데이터:
- 벨마나제 알파 치료를 시작하기 13주 이내에 얻은 최소 하나의 치료 전 샘플, 그리고
- 최소 6주간의 치료 후에 수집된 최소 하나의 치료 후 샘플.
- 참가자들은 매주 정맥 주사를 통해 체중 kg당 1mg의 Lamzede를 투여 받았습니다.
제외 기준:
이전에 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 또는 알파 만노시드증 치료를 위한 기타 연구 요법(보조 치료 허용)을 받은 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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3세 이전에 람제드로 치료받은 알파-만노시도증 소아 환자
3YOA 미만인 경우 최소한 하나의 Lamzede 치료 전 및 하나의 치료 후 샘플에 대한 데이터를 확보하고 알파-만노시도증 진단이 확인된 소아 환자.
|
Lamzede®(velmanase alfa, 이하 Lamzede)는 알파-만노시도증 치료를 위한 정맥내 효소대체요법(ERT)으로 개발된 재조합 인간 리소좀 알파-만노시다제 제품입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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벨마나제 알파에 대한 약력학적 반응
기간: 52주 치료
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벨마나제 알파 치료 전 혈액 내 GlcNAc(Man)2 수준의 변화(절대 및 상대)
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52주 치료
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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벨마나제 알파에 대한 항약물항체 개발
기간: 52주 치료
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약물 역학에 대한 항 약물 항체의 영향 평가
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52주 치료
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치료로 인한 이상반응
기간: 52주
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의학적 치료 이전에 나타나지 않았던 바람직하지 않은 사건의 수 또는 치료 후 강도 또는 빈도가 악화되는 이미 존재하는 사건의 수
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 19일
기본 완료 (추정된)
2029년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 14일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLI-LMZYMAA2-04
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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