Analyysi Velmanase Alfan (Lamzede®) vaikutuksista alle 3-vuotiaiden alfamannosidoosia sairastavien lasten kehoon (LAMPO(0-3))
torstai 15. toukokuuta 2025 päivittänyt: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tosimaailman analyysi farmakodynaamisesta vasteesta Velmanase Alfa (Lamzede®) -hoidolle alle 3-vuotiailla potilailla, joilla on alfa-mannosidoosi
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on selvittää velmanaasi alfan (Lamzede®) vaikutukset alle 3-vuotiaiden alfamannosidoosia sairastavien lasten kehossa.
Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:
- tutkia velmanaasi alfan vaikutusta sairauden merkkiin nimeltä GlcNAc(Man)2 vuoden hoidon jälkeen
- tutkia, miten lapsen keho reagoi velmanaasi alfaan hoidon aikana. Osallistujien vanhempia tai laillisia huoltajia pyydetään toimittamaan rutiinikliinisissä olosuhteissa suoritettujen analyysien tulokset, jotka liittyvät osallistujan yleiseen terveyteen ja velmanaasi alfan antamiseen.
Lisätietoa otetaan muista havainnollisesti rahoitetuista tutkimuksista/rekistereistä, erityiskäyttöohjelmista, tutkijan aloittamista tutkimuksista (IIS) ja julkaistuista tapausraporteista (esitetty kirjallisuudessa), jos sellaisia on.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
5
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Chiesi Clinical trials
- Puhelinnumero: +39.0521 2791
- Sähköposti: clinicaltrials_info@chiesi.com
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Rekrytointi
- Nicklaus Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Parul Jayakar
- Puhelinnumero: 786-624-4717
- Sähköposti: Parul.Jayakar@Nicklaushealth.org
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Rekrytointi
- Greenwood Genetic Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Laura Buch
- Puhelinnumero: 864-250-7944
- Sähköposti: lbuch@ggc.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapsipotilaat, joilla on vahvistettu alfa-mannosidoosidiagnoosi MAN2B1-geenitestillä ja/tai alfa-mannosidaasiaktiivisuus leukosyyteissä tai fibroblasteissa < 10 % normaalista aktiivisuudesta, tiedot vähintään yhdestä ennen ja yhdestä Lamzede-hoitoa jälkeisestä näytteestä, kun < 3 YOA vähintään 6 viikon hoidon jälkeen (ensisijaiset analyysit).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat antaneet laillisten huoltajiensa tietoisen suostumuksen
- Vahvistettu alfa-mannosidoosin diagnoosi
- Velmanaasi alfa -hoidon aloitus syntymästä vähintään kuusi viikkoa ennen 3-vuotiaana täyttämistä, jolloin hoidon seurantaan sisältyy seuraavaa:
- Tiedot GlcNAc(Man)2-tasoista, jotka saatiin, kun osallistuja oli < 3 YOA:
- vähintään yksi esikäsittelynäyte, joka on otettu enintään 13 viikkoa ennen velmanaasi alfa -hoidon aloittamista, ja
- Vähintään yksi hoidon jälkeinen näyte, joka on otettu vähintään kuuden viikon hoidon jälkeen.
- Osallistujat, joita hoidettiin Lamzedella, 1 mg/kg, viikoittaisina suonensisäisinä infuusioina.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujat, joille on tehty aiempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) tai muu alfamannosidoosin hoitoon tarkoitettu tutkimushoito (tukihoidot hyväksytään).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Alfamannosidoosia sairastavat lapsipotilaat, joita on hoidettu Lamzedella ennen 3 vuoden ikää
Lapsipotilaat, joilla on vahvistettu alfa-mannosidoosidiagnoosi, ja vähintään yhdestä ennen ja yhdestä Lamzede-hoitoa jälkeisestä näytteestä saadut tiedot, kun < 3 YOA.
|
Lamzede® (velmanaasi alfa, tästä eteenpäin Lamzede) on rekombinantti ihmisen lysosomaalinen alfa-mannosidaasituote, joka on kehitetty suonensisäiseksi entsyymikorvaushoidoksi (ERT) alfa-mannosidoosin hoitoon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakodynaaminen vaste velmanaasi alfalle
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoitoa
|
GlcNAc(Man)2-tason muutos (absoluuttinen ja suhteellinen) velmanaasi alfa -hoidon lähtötasosta veressä
|
52 viikkoa hoitoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkevasta-aineen kehittäminen velmanaasi alfalle
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoitoa
|
Lääkevasta-aineen vaikutuksen arviointi farmakodynaamiseen
|
52 viikkoa hoitoa
|
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Sellaisten ei-toivottujen tapahtumien määrä, joita ei ole esiintynyt ennen lääketieteellistä hoitoa tai jo olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetiltään tai tiheydeltään hoidon jälkeen
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. helmikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. syyskuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. syyskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. joulukuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 28. joulukuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLI-LMZYMAA2-04
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .