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Analyse des effets de Velmanase Alfa (Lamzede®) sur le corps des enfants atteints d'alpha-mannosidose de moins de 3 ans (LAMPO(0-3))

14 décembre 2023 mis à jour par: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Une analyse réelle de la réponse pharmacodynamique au traitement par Velmanase Alfa (Lamzede®) chez les patients atteints d'alpha-mannosidose âgés de moins de 3 ans

Le but de cette étude observationnelle est d'apprendre les effets du médicament velmanase alfa (Lamzede®) dans le corps des enfants de moins de 3 ans atteints d'alpha-mannosidose.

Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :

  • étudier l'effet de la velmanase alfa sur un marqueur de la maladie appelé GlcNAc(Man)2 après un an de traitement
  • explorer comment le corps de l'enfant réagit à la velmanase alfa pendant la thérapie Les parents ou tuteurs légaux des participants seront invités à fournir les résultats des analyses effectuées dans le cadre clinique de routine lié à l'état de santé général du participant et à l'administration de velmanase alfa.

Des données supplémentaires seront extraites d'autres études/registres observationnels parrainés, de programmes d'utilisation compassionnelle, d'études initiées par des chercheurs (IIS) et de rapports de cas publiés (présentés dans la littérature) s'ils existent.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

5

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients pédiatriques avec un diagnostic confirmé d'alpha mannosidose via un test génétique MAN2B1 et/ou une activité alpha-mannosidase dans les leucocytes ou les fibroblastes < 10 % de l'activité normale, avec des données pour au moins un échantillon pré- et post-traitement Lamzede obtenu lorsque < 3 YOA, après au moins 6 semaines de traitement (analyses primaires).

La description

Critère d'intégration:

  • Participants avec le consentement éclairé de leurs tuteurs légaux
  • Diagnostic confirmé d'alpha mannosidose
  • Initiation du traitement par Velmanase alfa depuis la naissance jusqu'à au moins six semaines avant l'âge de 3 ans, où le suivi standard de soins comprend les éléments suivants :
  • Données sur les niveaux de GlcNAc(Man)2 obtenues lorsque le participant avait < 3 YOA pour :
  • Au moins un échantillon de prétraitement obtenu au plus 13 semaines avant le début du traitement par velmanase alfa, et
  • Au moins un échantillon post-traitement, collecté après au moins six semaines de traitement.
  • Participants traités par Lamzede, 1 mg/kg de poids corporel, via des perfusions intraveineuses hebdomadaires.

Critère d'exclusion:

Participants ayant déjà subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou d'autres thérapies expérimentales pour traiter l'alfa mannosidose (traitements de soutien acceptables).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients pédiatriques atteints d'alpha-mannosidose traités par Lamzede avant l'âge de 3 ans
Patients pédiatriques avec un diagnostic confirmé d'alpha-mannosidose avec des données pour au moins un échantillon avant et après le traitement par Lamzede obtenu lorsque < 3 YOA.
Médicament: Velmanase Alfa
Lamzede® (velmanase alfa, ci-après dénommée Lamzede) est un produit d'alpha-mannosidase lysosomale humaine recombinante développé comme thérapie enzymatique substitutive (ERT) intraveineuse pour le traitement de l'alpha-mannosidose.
Autres noms:
  • Lamzede

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse pharmacodynamique à la velmanase alfa
Délai: 52 semaines de traitement
Modification (absolue et relative) du taux de GlcNAc(Man)2 par rapport à la valeur de base du traitement pré-velmanase alfa dans le sang
52 semaines de traitement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développement d'un anticorps anti-médicament contre la velmanase alfa
Délai: 52 semaines de traitement
Évaluation de l'impact des anticorps anti-médicaments sur la pharmacodynamique
52 semaines de traitement
Événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: 52 semaines
Nombre d'événements indésirables non présents avant le traitement médical, ou d'un événement déjà présent qui s'aggrave soit en intensité, soit en fréquence après le traitement
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2023

Première publication (Réel)

28 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLI-LMZYMAA2-04

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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