Analiza działania welmanazy alfa (Lamzede®) na organizm dzieci poniżej 3. roku życia chorych na alfa-mannozydozę (LAMPO(0-3))
15 maja 2025 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Analiza rzeczywistej odpowiedzi farmakodynamicznej na leczenie welmanazą alfa (Lamzede®) u pacjentów z alfa-mannozydozą w wieku poniżej 3 lat
Celem tego badania obserwacyjnego jest poznanie działania leku welmanazy alfa (Lamzede®) na organizm dzieci poniżej 3 roku życia chorych na alfa-mannozydozę.
Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:
- zbadanie wpływu welmanazy alfa na marker choroby zwany GlcNAc(Man)2 po roku terapii
- zbadać, jak organizm dziecka reaguje na welmanazę alfa podczas terapii. Rodzice lub opiekunowie prawni uczestników zostaną poproszeni o dostarczenie wyników analiz przeprowadzonych w rutynowych warunkach klinicznych, dotyczących ogólnego stanu zdrowia uczestnika i podawania welmanazy alfa.
Dodatkowe dane zostaną pobrane z innych sponsorowanych badań/rejestrów obserwacyjnych, programów współczucia, badań inicjowanych przez badaczy (IIS) i opublikowanych opisów przypadków (przedstawionych w literaturze), jeśli istnieją.
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
5
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Chiesi Clinical trials
- Numer telefonu: +39.0521 2791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Rekrutacyjny
- Nicklaus Children's Hospital
-
Kontakt:
- Parul Jayakar
- Numer telefonu: 786-624-4717
- E-mail: Parul.Jayakar@Nicklaushealth.org
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Rekrutacyjny
- Greenwood Genetic Center
-
Kontakt:
- Laura Buch
- Numer telefonu: 864-250-7944
- E-mail: lbuch@ggc.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci i młodzież z potwierdzonym rozpoznaniem alfa mannozydozy za pomocą testów genetycznych MAN2B1 i/lub aktywnością alfa-mannozydazy w leukocytach lub fibroblastach < 10% normalnej aktywności, z danymi dla co najmniej jednej próbki przed i jednej po leczeniu Lamzede uzyskanymi, gdy < 3 YOA, po co najmniej 6 tygodniach leczenia (analizy pierwotne).
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy za zgodą swoich opiekunów prawnych
- Potwierdzona diagnoza alfa-mannozydozy
- Rozpoczęcie leczenia welmanazą alfa od urodzenia do co najmniej sześciu tygodni przed ukończeniem 3 roku życia, gdzie standardowa kontrola obejmuje następujące czynności:
- Dane dotyczące poziomów GlcNAc(Man)2 uzyskane dla uczestnika w wieku < 3 lat dla:
- Co najmniej jedną próbkę przed leczeniem pobraną nie wcześniej niż 13 tygodni przed rozpoczęciem leczenia welmanazą alfa oraz
- Co najmniej jedna próbka pobrana po co najmniej sześciu tygodniach leczenia.
- Uczestnicy leczeni Lamzede w dawce 1 mg/kg masy ciała w cotygodniowych wlewach dożylnych.
Kryteria wyłączenia:
Uczestnicy, którzy przeszli wcześniej przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) lub inne eksperymentalne terapie mające na celu leczenie alfa-mannozydozy (dopuszczalne jest leczenie wspomagające).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Dzieci i młodzież z alfa-mannozydozą leczeni produktem Lamzede przed 3. rokiem życia
Dzieci i młodzież z potwierdzonym rozpoznaniem alfa-mannozydozy z danymi dla co najmniej jednej próbki przed i jednej po leczeniu Lamzede uzyskanymi w wieku < 3 lat.
|
Lamzede® (welmanaza alfa, odtąd nazywana Lamzede) to rekombinowany produkt ludzkiej lizosomalnej alfa-mannozydazy, opracowany jako dożylna enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) do leczenia alfa-mannozydozy.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź farmakodynamiczna na welmanazę alfa
Ramy czasowe: 52 tygodnie leczenia
|
Zmiana (bezwzględna i względna) poziomu GlcNAc(Man)2 we krwi w porównaniu z wartością bazową przed leczeniem welmanazą alfa
|
52 tygodnie leczenia
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opracowanie przeciwciała przeciwlekowego przeciwko welmanazie alfa
Ramy czasowe: 52 tygodnie leczenia
|
Ocena wpływu przeciwciał przeciwlekowych na farmakodynamikę
|
52 tygodnie leczenia
|
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Liczba niepożądanych zdarzeń, które nie występowały przed leczeniem lub które już wystąpiły, których intensywność lub częstotliwość nasilają się po leczeniu
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 lutego 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 grudnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 grudnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 grudnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLI-LMZYMAA2-04
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .